从聊天机器人到共同调查者

人工智能在生物医学研究中的作用经历了快速且仍在加速的转变。AI 工具最初被部署用于文献搜索、数据分析和行政效率,但前沿已大幅推进:AI 模型现在正在生成科学家们在实验室中积极验证的新颖科学假设——其中一些假设正在经历严格的实验测试。

《自然医学》发表的一篇标志性观点文章记录了作者所称的"AI 共同科学家"的出现——这些系统不仅协助预定义的研究任务,而且参与科学探究的形成阶段,提出关于疾病生物学的机制假设,然后人类研究人员对其进行测试。

AI 共同科学家实际做什么

《自然医学》分析中描述的系统通过整合大量生物医学文献、实验数据库、蛋白质结构预测和分子通路信息来运作,以识别非显而易见的联系——生物学机制、遗传变异和疾病表型之间的关系,这些关系在个别文献中有记载,但在现有研究中尚未进行综合联系。

从这些整合中,AI 系统生成机制假设:关于生物因果关系的具体、可测试的声明。该假设可能建议已知药物具有与不同疾病相关的未被认识的作用机制,特定蛋白质相互作用介导一种鲜为人知的副作用,或与一种疾病相关的遗传变异通过共享通路在另一种疾病中具有因果相关作用。

在类器官和动物模型中的验证

《自然医学》观点文章中记录的关键进展是通过实验生物学系统验证 AI 生成的假设。研究团队正在使用类器官培养——从人类干细胞培育的微型器官状结构——在与人类相关的模型系统中测试 AI 生成的假设。

类器官在验证层次结构中占据重要的位置:它们比简单的细胞培养更生理相关,但远比动物研究更易扩展,使它们非常适合测试 AI 系统可以生成的大量假设。当 AI 生成的假设在类器官测试中存活下来时,它会进入动物模型,最终在某些情况下进入早期临床研究。

早期临床验证

《自然医学》观点文章中最令人瞩目的说法是 AI 生成的假设现在正在进入早期临床试验。从 AI 假设到临床研究的管道在每个阶段仍然需要相当大的人类科学判断,但 AI 的贡献现在足够重大,可以在科学工作流程中获得认可,而不是被视为黑匣子工具。

对药物发现的影响

制药行业一直是 AI 共同科学家方法最激进的采用者,受到传统药物发现管道的已知低效性驱动。将一种新药推向市场的平均成本超过 20 亿美元,该成本的大部分可归因于可能通过更好的临床前假设验证在理论上可以预防的晚期失败。

生成更高质量机制假设的 AI 系统——那些以更丰富的生物学知识整合为基础的假设——应该产生具有更好理解的作用机制和更可预测的安全性概况的药物候选物。几乎每家主要制药公司现在都在积极开发 AI 共同科学家计划,早期结果足够有希望,该模式正在快速传播。

本文基于《自然医学》的报道。阅读原文

Originally published on nature.com