अत्यंत दुर्मिळ आजारांच्या उपचारांसाठी मोठा नियामक बदल
अमेरिकेची अन्न आणि औषध प्रशासन संस्था एक नवीन रणनीती राबवत आहे, ज्यामुळे काही वैयक्तिक जीन थेरपी मानव क्लिनिकल चाचण्या न करता रुग्णांपर्यंत पोहोचू शकतील. plausible mechanism pathway म्हणून ओळखला जाणारा हा आराखडा अशा दुर्मिळ विकारांसाठी आहे, जिथे मोठ्या चाचण्या करणे शक्य नसते आणि थेरपी कार्य करेल यासाठी विश्वासार्ह वैज्ञानिक आधार असतो.
यामुळे जीन वैद्यकशास्त्रातील अलीकडच्या वर्षांतील सर्वात महत्त्वाच्या नियामक बदलांपैकी हा एक ठरतो. तो सर्वात वादग्रस्त बदलांपैकीही एक आहे. समर्थक याला इतक्या दुर्मिळ आणि विनाशकारी स्थिती असलेल्या रुग्णांसाठी उशिरा का होईना, पण आवश्यक मार्ग मानतात, जिथे पारंपरिक मान्यता मॉडेल बहुतेकदा अव्यवहार्य ठरते. टीकाकार याकडे नियामक लवचिकतेचा धोकादायक विस्तार म्हणून पाहतात, अशा वेळी जेव्हा वेगवान मार्गांवरील विश्वास आधीच ताणाखाली आहे.
नवा मार्ग काय करेल
FDA मान्यता मिळवू इच्छिणाऱ्या बहुतेक थेरपींना सुरक्षितता आणि परिणामकारकता दाखवण्यासाठी अजूनही शेकडो किंवा हजारो सहभागी असलेल्या क्लिनिकल चाचण्या लागतात. काही प्रकरणांमध्ये, अत्यंत गंभीर रुग्णांमध्ये मर्यादित पर्याय असताना सुरुवातीचे पुरावे फायदा दर्शवत असतील तर संस्थेने accelerated approval वापरले आहे. नवा मार्ग यापेक्षा पुढे जातो. ज्यांची मानवांमध्ये चाचणी झालेली नाही, पण जी यशस्वी ठरू शकतात असे तर्कसंगतपणे वाटते, अशा थेरपींच्या वापरास FDA परवानगी देऊ शकेल.
स्रोताच्या मते, हा मार्ग फक्त काही उपचारांवर लागू होईल, ज्यात DNA मधील एकाक्षरी चुका दुरुस्त करण्यासाठी बनवलेल्या जीन थेरपींचाही समावेश आहे, विशेषतः जिथे प्रभावित रुग्णसंख्या पारंपरिक चाचण्यांसाठी फारच लहान आहे. त्यामुळे हा आराखडा अतिशय वैयक्तिकृत वैद्यकाच्या क्षेत्रात प्रवेश करतो.
या धोरणामागील तर्क स्पष्ट आहे. काही विकार इतके दुर्मिळ असतात की मानक अभ्यासगट तयार करणे अशक्य होऊ शकते. जर एखादी थेरपी विशिष्ट रुग्णासाठी किंवा अतिशय छोट्या रुग्णसमूहातील विशिष्ट उत्परिवर्तनासाठी तयार केली असेल, तर जुना चाचणी मॉडेल हे संरक्षणापेक्षा अडथळाच ठरू शकतो. FDA तो bottleneck पार करण्याचा मार्ग तयार करण्याचा प्रयत्न करताना दिसते.
