अभियांत्रिक स्टेम पेशींनी उंदिरांमध्ये नवीन सुरू झालेला टाइप 1 मधुमेह उलटवला

एक उंदीर अभ्यास टाइप 1 मधुमेहाच्या मूळ कारणाला लक्ष्य करतो

Medical University of South Carolina मधील संशोधकांनी टाइप 1 मधुमेहात एक लक्षणीय प्रीक्लिनिकल निकाल नोंदवला आहे: एका अभियांत्रिक स्टेम सेल थेरपीने उंदिरांच्या मॉडेलमध्ये नवीन सुरू झालेला आजार उलटवला. Molecular Therapy मध्ये प्रकाशित झालेल्या या कामाचा केंद्रबिंदू मेसेन्कायमल स्टेम किंवा स्ट्रोमल पेशी, म्हणजे MSCs, आहेत; ज्यांना alpha-1 antitrypsin तयार करण्यासाठी बदलण्यात आले होते, हे दाहरोधक परिणाम असलेले एक संरक्षक प्रोटीन आहे.

या दृष्टिकोनाचे महत्त्व ते काय बदलण्याचा प्रयत्न करीत आहे यामध्ये आहे. मानक टाइप 1 मधुमेह उपचार रक्तातील ग्लुकोजचे व्यवस्थापन करतात, मुख्यतः इन्सुलिन प्रतिस्थापनाद्वारे, पण स्वादुपिंडातील इन्सुलिन-उत्पादक पेशी नष्ट करणारा प्रतिकारशक्तीचा हल्ला थांबवत नाहीत. MUSC टीमची रणनीती त्याऐवजी प्रतिकारशक्तीतील बिघाडालाच लक्ष्य करते. यामुळे इन्सुलिन निरुपयोगी ठरत नाही, पण केवळ प्रतिस्थापनाऐवजी अंतर्जात कार्य जपणाऱ्या किंवा पुनर्संचयित करणाऱ्या उपचार मॉडेलकडे ते निर्देश करते.

पारंपरिक MSC थेरपीला मर्यादा का आहेत

मेसेन्कायमल स्टेम पेशी आधीपासूनच रसाचा विषय आहेत, कारण त्या प्रतिकार प्रतिसाद नियंत्रित करण्यास आणि ऊतक दुरुस्तीला मदत करू शकतात. दिलेल्या स्रोत मजकुरानुसार, पूर्वीच्या क्लिनिकल चाचण्यांनी सूचित केले आहे की पारंपरिक MSCs टाइप 1 मधुमेह असलेल्या लोकांमध्ये उरलेले इन्सुलिन उत्पादन जपण्यास मदत करू शकतात. समस्या म्हणजे टिकाऊपणा आणि प्रभावीपणा. अत्यंत दाहक वातावरणात, त्या पेशी प्रस्थापित आजार उलटवण्याआधीच दडपल्या जाऊ शकतात.

दक्षिण कॅरोलिना टीमने हा प्रतिसाद मजबूत करण्यासाठी MSCs ला alpha-1 antitrypsin, किंवा AAT, तयार करण्यासाठी अभियांत्रिक केले. दिलेल्या वर्णनात, AAT दाहाविरुद्ध एका प्रकारचे कवच म्हणून काम करते. उद्दिष्ट एक दुहेरी-क्रिया थेरपी होते: उरलेल्या इन्सुलिन-उत्पादक पेशींचे संरक्षण करणे आणि त्याच वेळी आजाराला चालना देणारी अतिसक्रिय प्रतिकार प्रतिक्रिया दाबणे.

अधिक महत्त्वाकांक्षी उपचार संकल्पना

ही दुहेरी क्रिया अध्ययनाला उठाव देते. टाइप 1 मधुमेह हा केवळ चयापचय विकार नाही; तो एक ऑटोइम्यून आजारही आहे. कोणत्याही टिकाऊ थेरपीने या समीकरणाचे दोन्ही बाजू हाताळल्या पाहिजेत. जर प्रतिकारशक्तीचा हल्ला सुरूच राहिला, तर नव्याने संरक्षित किंवा नव्याने पुनर्संचयित beta पेशीही धोक्यात राहतील. दाहक वातावरण कमी झाले, पण स्वादुपिंडाचे कार्य आधीच कोसळले असेल, तर क्लिनिकल फायदा तरीही मर्यादित राहू शकतो. म्हणून प्रतिकार नियंत्रण आणि पेशी संरक्षण यांचे संयोजन, यापैकी कोणत्याही एकावर स्वतंत्रपणे काम करण्यापेक्षा दीर्घकालीन दृष्ट्या अधिक शक्यतापूर्ण धोरण आहे.

संशोधक हे काम दररोजच्या अनेक इंजेक्शनपासून दूर जाऊन प्रतिकारशक्ती प्रणालीला अधिक मूलभूत पद्धतीने पुनर्प्रोग्राम करण्याकडे जाणारे पाऊल म्हणून मांडतात. हा एक महत्त्वाचा फरक आहे, पण त्यामुळे पुढील आव्हानही स्पष्ट होते. उंदरांमधील उलटफेर आशादायक संकेत आहेत, क्लिनिकल परिणाम नाहीत. यशस्वी प्राणी मॉडेलपासून मानवी थेरपीपर्यंतचा प्रवास लांब असतो, आणि ऑटोइम्यून आजार प्रजातींमध्ये थेट रूपांतर करणे विशेषतः कठीण असते.

हा निकाल काय दर्शवतो आणि काय दर्शवत नाही

स्रोताद्वारे समर्थित सर्वात मजबूत दावा असा आहे की या थेरपीने उंदरांमध्ये नवीन सुरू झालेला टाइप 1 मधुमेह उलटवला. प्रीक्लिनिकल दृष्टीने हे महत्त्वपूर्ण आहे, विशेषतः कारण हा हस्तक्षेप लक्षण व्यवस्थापनापेक्षा आजाराच्या यंत्रणेनुसार आखलेला दिसतो. पण हा शोध अद्याप प्रस्थापित, दीर्घकालीन मानवी आजारातील परिणामकारकता, रुग्णांतील सुरक्षितता, किंवा अभियांत्रिक MSC उत्पादन मोठ्या प्रमाणावर तयार करून देण्याच्या लॉजिस्टिक्सची खात्री देत नाही.

ते प्रश्न महत्त्वाचे आहेत. सेल थेरपी सातत्याने तयार झाली पाहिजे, दिल्यानंतर टिकून राहिली पाहिजे, शरीरात अंदाज लावता येईल अशा प्रकारे वागली पाहिजे, आणि नवीन सुरक्षिततेच्या समस्या निर्माण करू नयेत. ऑटोइम्यून आजारात, डोसिंग विंडो आणि रुग्ण निवडही महत्त्वाची ठरू शकते. नवीन सुरू झालेल्या प्रकरणांमध्ये उत्तम काम करणारी थेरपीही क्रांतिकारी ठरू शकते, पण फक्त तेव्हाच जेव्हा डॉक्टर योग्य वेळ ओळखू शकतात आणि इतके स्वादुपिंड कार्य जपू शकतात की त्याचा अर्थ राहील.

हे क्षेत्र याकडे का लक्ष देईल

या सावधगिरीनंतरही, हा निकाल मधुमेह संशोधनातील व्यापक चळवळीशी जुळतो: आयुष्यभर नियंत्रणापासून आजार-संशोधनाकडे जाणे. त्याचे आकर्षण स्पष्ट आहे. जर थेरपीने सुरुवातीच्या टप्प्यातच प्रतिकार नाश थांबवला, तर ती गुंतागुंती कमी करू शकते, दैनंदिन उपचारांचा भार हलका करू शकते, आणि केवळ आजाराचे निरीक्षण न करता त्याचा क्लिनिकल प्रवास बदलू शकते.

MUSC अभ्यास त्या महत्त्वाकांक्षेत भर घालतो, कारण तो दाखवतो की अभियांत्रिकीने आधीच क्लिनिकली संबंधित मानल्या जाणाऱ्या पेशींच्या प्रकाराला संभाव्यतः अधिक सक्षम करता येते. MSCs च्या मूलभूत गुणांवर अवलंबून न राहता, संशोधकांनी जनुकीय बदलांचा वापर करून त्यांना सामान्यतः त्यांच्या परिणामांना मर्यादा घालणाऱ्या दाहक वातावरणाविरुद्ध बळकट केले. पुढील अभ्यासांमध्येही ही तर्कसंगती टिकून राहिली, तर ती इतर ऑटोइम्यून विकारांसाठी सेल थेरपी कशी तयार केली जाते यावरही प्रभाव टाकू शकते.

सध्या, हा निकाल निकट भविष्यातील इलाज म्हणून नव्हे तर एक मजबूत प्रीक्लिनिकल पाऊल म्हणून समजणे योग्य ठरेल. पण क्षेत्राला अशाच प्रकारच्या पावलांची गरज आहे: यंत्रणाधारित, प्रयोगात्मकदृष्ट्या धाडसी, आणि टाइप 1 मधुमेहाच्या जैविक कारणाला थेट लक्ष्य करणारे, त्याच्या नंतरच्या परिणामांना नव्हे.

• या थेरपीमध्ये AAT तयार करण्यासाठी अभियांत्रिक MSCs वापरले गेले.
• संशोधक म्हणतात की याने उंदरांमध्ये नवीन सुरू झालेला टाइप 1 मधुमेह उलटवला.
• हा दृष्टिकोन beta पेशींचे संरक्षण करण्यासाठी आणि प्रतिकारशक्तीचा हल्ला एकाच वेळी शांत करण्यासाठी तयार केला आहे.

हा लेख Medical Xpress च्या वार्तांकनावर आधारित आहे. मूळ लेख वाचा.