#biotech

अल्झायमर औषध विकासाच्या ताज्या वार्षिक सर्वेक्षणात अधिक मोठी आणि अधिक विविध क्लिनिकल पाइपलाइन दिसते, ज्यात अधिक चाचण्या, अधिक उपचार पद्धती, आणि अमायलॉइड-लक्षित कार्यक्रमांचा घटता वाटा आहे.

Johnson & Johnson B-सेल लिंफोमासाठीचे दोन CAR-T उपचार कार्यक्रम थांबवत आहे, कारण अलीकडील सेल थेरपी आणि अँटिबॉडी-आधारित औषधांच्या मंजुरींमुळे उपचारांचे क्षेत्र अधिक गर्दीचे झाले आहे.

तीन बायोटेक IPOंनी मिळून 850 दशलक्ष डॉलर्सपेक्षा जास्त रक्कम निश्चित केली, तर Avalyn च्या Nasdaq पदार्पणात जोरदार उसळी दिसली, ज्यातून क्षेत्रातील गुंतवणूकदारांची भूक पुन्हा वाढत असल्याचा सुरुवातीचा संकेत मिळतो.

इव्होनेसीमॅबच्या फेज 3 चाचणीच्या एका भागात स्पष्ट सांख्यिकीय चूक झाल्याचे सांगितल्यानंतर Summit Therapeutics चे शेअर्स जोरात घसरले, ज्यामुळे क्लिनिकल अस्पष्टतेबाबत गुंतवणूकदारांचा संयम किती कमी झाला आहे हे दिसून आले

Axsome Therapeutics चे म्हणणे आहे की FDA ने Auvelity ला अल्झायमरशी संबंधित agitation साठी मंजुरी दिली आहे; कंपनीनुसार ही स्थिती 76% पर्यंत रुग्णांना प्रभावित करू शकते.

वर्षानुवर्षे मर्यादित उपचार पर्यायांनंतर, किडनी रोगावरील संशोधन आता अधिक सक्रिय टप्प्यात प्रवेश करत आहे, ज्यात लक्ष्यित उपचारांपासून immunomodulators आणि जनुकीयदृष्ट्या परिभाषित औषधांपर्यंतच्या पद्धती आहेत.

nonsegmental vitiligo मध्ये आपल्या JAK1 inhibitor povorcitinib ने दुहेरी Phase 3 trials मध्ये उद्दिष्टे साध्य केली असल्याचे Incyte सांगते, ज्यामुळे regulatory filing ची तयारी झाली असून autoimmune skin disorder market कडे पुन्हा लक्ष वेधले गेले आहे.

Intellia ने असा निकाल जाहीर केला आहे, ज्याचे स्रोत सामग्रीमध्ये in vivo CRISPR therapy चे पहिले Phase 3 यश म्हणून वर्णन केले आहे; हा टप्पा शरीराच्या आत होणाऱ्या gene editing ला नियामक मंजुरीच्या आणखी जवळ नेऊ शकतो.

Intellia Therapeutics च्या म्हणण्यानुसार hereditary angioedema साठीची जीन-एडिटिंग उपचारपद्धती Phase 3 मध्ये यशस्वी ठरली, ज्याला कंपनी आपला पहिला Phase 3 CRISPR readout आणि क्षेत्रासाठी महत्त्वाचा टप्पा म्हणते.

एका पायलट चाचणीत असे आढळले की अतिपूर्व प्रीक्लॅम्प्सिया असलेल्या महिलांमध्ये फिरणारे sFlt-1 निवडकपणे काढणे शक्य होते, अभ्यासाच्या परिस्थितीत ते सुरक्षित वाटले, आणि सौम्य रक्तदाब घट यांच्याशी संबंधित होते.

OTOF म्युटेशन्समुळे होणाऱ्या श्रवणहानीसाठी मंजूर झालेली पहिली जीन थेरपी म्हणून Regeneron च्या Otarmeni ला अमेरिकेच्या FDA ने मान्यता दिली आहे; हे आनुवंशिक वैद्यक आणि श्रवण संशोधनासाठी एक महत्त्वाचा टप्पा आहे.

AlphaFold-आधारित AI tools वापरून डिझाइन केलेल्या औषधांसह क्लिनिकमध्ये जाण्याची तयारी करत असल्याचे Isomorphic Labs म्हणते, ज्यामुळे AI drug discovery मधील सर्वात धाडसी वचनांपैकी एक प्रत्यक्ष जगातील चाचणीच्या आणखी जवळ आले आहे.

Regeneron म्हणते की दुर्मिळ आनुवंशिक श्रवणदोषाच्या एका प्रकाराला लक्ष्य करणाऱ्या gene therapy साठी त्यांना पहिली FDA मंजुरी मिळाली आहे आणि अमेरिका मध्ये हे उपचार मोफत देण्याचा त्यांचा विचार आहे.

सध्या मुख्य तंत्रज्ञान अधिकारी असलेले दीर्घकालीन कार्यकारी डेव्हिड रीस जूनअखेर निवृत्त होणार असल्याचे अम्जेनने सांगितले आहे, ज्यामुळे बायोटेकमधील सर्वात मोठ्या कंपन्यांपैकी एकामध्ये नेतृत्वबदल होणार आहे.

Revolution Medicines चा स्वादुपिंडाच्या कर्करोगावरील औषध उमेदवार daraxonrasib हा दशकांतील सर्वात आशादायक घडामोडींपैकी एक म्हणून वर्णन केला जात आहे, आणि दीर्घकाळापासून जवळपास अजिंक्य मानल्या गेलेल्या लक्ष्याविरुद्ध सुरुवातीची परिणामे विलक्षण मजबूत दिसत आहेत

अमेरिकेत मंजूर झालेल्या पहिल्या जीन थेरपीमागील टीमसाठीचा नवा ब्रेकथ्रू प्राइझ दाखवतो की एकेकाळी प्रयोगात्मक असलेले हे क्षेत्र कसे क्लिनिकल वास्तव बनले.

Endpoints News च्या संक्षिप्त पण अर्थपूर्ण साप्ताहिक आढाव्यात बायोटेकला सध्या आकार देणाऱ्या तीन दबावांकडे लक्ष वेधले आहे: नियमन, क्लिनिकल गती, आणि गुंतवणूकदारांची तपासणी.

OpenAI ने GPT-Rosalind सादर केले आहे, हे जीवन विज्ञान संशोधनासाठी तयार केलेले उद्देश-विशिष्ट reasoning model आहे, ज्याचा उद्देश जीनोमिक्स आणि प्रोटीन कामापासून ते गृहितक निर्मिती आणि प्रारंभिक औषध शोधापर्यंतच्या कामांना मदत करणे आहे

स्वीडनमधील संशोधकांनी मानवी स्टेम सेलमधून इन्सुलिन तयार करणाऱ्या पेशी बनवण्याची अधिक विश्वासार्ह पद्धत सांगितली आहे, आणि प्रत्यारोपित पेशींनी मधुमेही उंदरांमध्ये अनेक महिने रक्तातील साखरेचे नियंत्रण पुन्हा मिळवून दिले.

Bain Capital ने Bristol Myers Squibb च्या पाच मालमत्तांसह Beeline Medicines अधिकृतपणे सुरू केले असून, ही कंपनी शेल्फवर ठेवलेल्या इम्युनोलॉजी औषधांवर केंद्रित नवीन बायोटेक आहे.