「rare-disease」のタグが付いた記事一覧
Nature Medicine の特集記事は、1人の赤ちゃんを中心に組まれた試験が、患者主導の研究が例外からモデルへ移る実例になりつつあると伝えている。
再発性のシスチン結石を引き起こすまれな遺伝性疾患シスチン尿症から始まった研究が、より広い腎結石患者への治療可能性として検討されている。
研究者らは、実験室で育てた小さな網膜を用いて、成長を制御するタンパク質の微妙な変化が、生まれつき深刻な眼の欠損を引き起こすまれな病態をどう進めうるかを示した。
Neurocrine BiosciencesはSoleno Therapeuticsを29億ドルで買収し、抑えがたい空腹に関連する希少疾患の承認済み治療薬を手に入れる。
ミトコンドリア病に関する論説は、医療栄養が一部の患者の健康維持に不可欠である一方で、保険会社はいまだにそれを医療上必要なものではなく任意のものとして扱いがちだと論じている。
田辺ファーマは、光への曝露で痛みが生じる2つの希少疾患を対象とした経口薬で第3相の良好なデータを得たと発表し、ベインキャピタルによる買収後の重要な臨床上の節目となった。
Nature Medicine の書簡は、オーダーメイドの小児遺伝子治療が従来の医薬品モデルの処理能力を上回る速度で進んでいると主張し、個別化医療に適した新しい規制枠組みを求めている
Prime Medicine reverses course to seek FDA approval for a previously sidelined rare immune disease therapy, citing the agency's evolving stance on rare diseases.
