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遺伝子治療が、治療困難な嚢胞性線維症の変異を標的に
トレント大学の研究者らは、嚢胞性線維症患者の約10%に影響し、現在の一部の薬物療法に反応しない変異を対象とした、mRNAベースのゲノム編集アプローチを報告した。
Key Takeaways
- 研究者らは嚢胞性線維症の1717-1G >A変異を標的にした。
- この変異は患者の約10%に影響し、現在の一部治療に反応しない。
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DT Editorial AI··via medicalxpress.com
