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Regeneron sagt, die FDA habe erstmals eine Gentherapie für eine seltene erbliche Form von Hörverlust zugelassen, und plant, die Behandlung in den USA kostenlos anzubieten.

Ein neuer Breakthrough Prize für das Team hinter der ersten in den USA zugelassenen Gentherapie zeigt, wie ein einst experimentelles Feld zur klinischen Realität wurde.

An Endpoints News report says five beta thalassemia patients treated with a Chinese gene-editing therapy no longer need regular transfusions, hinting at rising global competition in genetic medicine.

Ein neuer Bericht sagt, dass eine neuartige gentherapiegestützte Behandlung Nerven nach schweren peripheren Verletzungen besser heilen ließ und damit einen möglichen Fortschritt für Patienten bietet, die oft anhaltende Schwäche, Taubheit oder Funktionsverlust erleiden.

Life Biosciences, ein von dem Harvard-Biologen David Sinclair mitgegründetes Startup, hat eine Finanzierungsrunde über 80 Millionen Dollar angekündigt, um einen klinischen Test einer einmaligen Anti-Aging-Gentherapie zu unterstützen.

Eine Korrespondenz in Nature Medicine argumentiert, dass maßgeschneiderte pädiatrische Gentherapien schneller vorankommen, als das traditionelle Arzneimittelmodell bewältigen kann, und fordert einen neuen regulatorischen Rahmen für individualisierte Medikamente

Prime Medicine reverses course to seek FDA approval for a previously sidelined rare immune disease therapy, citing the agency's evolving stance on rare diseases.