#biotech

అల్జైమర్స్ ఔషధ అభివృద్ధిపై తాజా వార్షిక సర్వేలో, ఎక్కువ ట్రయల్స్, ఎక్కువ చికిత్సా విధానాలు, మరియు అమైలాయిడ్‌ను లక్ష్యంగా చేసుకున్న కార్యక్రమాల వాటా తగ్గుతోందని చూపే మరింత పెద్ద, విభిన్నమైన క్లినికల్ పైప్‌లైన్ కనిపిస్తోంది.

Johnson & Johnson, B-సెల్ లింఫోమా కోసం ఉన్న రెండు CAR-T థెరపీ ప్రోగ్రామ్‌లను నిలిపివేస్తోంది. ఇటీవలి సెల్ థెరపీ మరియు యాంటీబాడీ-ఆధారిత ఔషధాల ఆమోదాలతో చికిత్సా రంగం మరింత గందరగోళంగా మారిందని ఇది సూచిస్తోంది.

మూడు బయోటెక్ IPOలు కలిపి 850 మిలియన్ డాలర్లకు పైగా ధర నిర్ణయించగా, Avalyn తన Nasdaq డెబ్యూలో ఎగసింది. ఇది ఈ రంగంపై పెట్టుబడిదారుల ఆకలి తిరిగి పెరుగుతోందని సూచించే ప్రారంభ సంకేతం.

ఇవోనెసిమ్యాబ్ ఫేజ్ 3 ట్రయల్‌లోని ఒక భాగంలో స్పష్టమైన గణాంకపరమైన మిస్‌గా చెప్పబడినదాని తర్వాత Summit Therapeutics షేర్లు తీవ్రంగా పడిపోయాయి, క్లినికల్ గ్రే ఏరియాల పట్ల పెట్టుబడిదారుల సహనం ఎంత తక్కువగా ఉందో ఇది చూపింది

Alzheimer’s diseaseతో సంబంధం ఉన్న అజిటేషన్‌కు Auvelityను FDA అనుమతించిందని Axsome Therapeutics చెబుతోంది; ఈ స్థితి 76% వరకు రోగులను ప్రభావితం చేయవచ్చని కంపెనీ అంటోంది.

ఏళ్ల తరబడి పరిమిత చికిత్సా ఎంపికల తరువాత, కిడ్నీ వ్యాధి పరిశోధన ఇప్పుడు మరింత చురుకైన దశలోకి వెళుతోంది, ఇందులో immunomodulators నుండి జన్యుపరంగా నిర్వచించబడిన ఔషధాల వరకు లక్ష్యిత చికిత్సలు ఉన్నాయి.

nonsegmental vitiligoలో తన JAK1 inhibitor povorcitinib జంట Phase 3 trials‌లో లక్ష్యాలను చేరుకుందని Incyte చెబుతోంది, ఇది regulatory filing‌కు మార్గం వేసి autoimmune skin disorder market‌పై మళ్లీ దృష్టిని తెచ్చింది.

Intellia, మూల పదార్థం ప్రకారం in vivo CRISPR therapyకి మొదటి Phase 3 విజయం అని చెప్పబడుతున్న ఫలితాన్ని నివేదించింది; ఇది శరీరంలోపల gene editingను నియంత్రణ అనుమతికి మరింత దగ్గర చేయగల మైలురాయి.

హెరిడిటరీ యాంజియోఎడెమా కోసం gene-editing చికిత్స Phase 3 లో విజయవంతమైందని Intellia Therapeutics చెబుతోంది; దీనిని సంస్థ తన మొదటి Phase 3 CRISPR readout గా, మరియు రంగానికి కీలకమైన అడుగుగా వివరిస్తోంది.

ఒక పైలట్ పరీక్షలో, చాలా ముందస్తు ప్రీ‌క్లాంప్సియా ఉన్న మహిళల్లో సర్క్యులేటింగ్ sFlt-1ను ఎంపికచేసి తొలగించడం సాధ్యమని, అధ్యయన స్థితిలో సురక్షితంగా కనిపించిందని, మరియు స్వల్ప రక్తపోటు తగ్గింపులతో అనుబంధించబడిందని నివేదించారు.

OTOF మ్యూటేషన్ల వల్ల కలిగే వినికిడి లోపానికి అనుమతి పొందిన తొలి జీన్ థెరపీగా Regeneron యొక్క Otarmeniని అమెరికా FDA ఆమోదించింది; ఇది జన్యు వైద్యం మరియు శ్రవణ పరిశోధనలో ఒక ముఖ్య మైలురాయి.

AlphaFold-ఆధారిత AI tools‌తో రూపకల్పన చేసిన మందులతో క్లినిక్‌లోకి ప్రవేశించేందుకు సిద్ధమవుతున్నట్లు Isomorphic Labs తెలిపింది, దీంతో AI drug discovery యొక్క అత్యంత సాహసోపేతమైన వాగ్దానాల్లో ఒకటి నిజ జీవిత పరీక్షకు మరింత దగ్గరవుతోంది.

అరుదైన వారసత్వ వినికిడి లోపాన్ని లక్ష్యంగా చేసుకున్న gene therapyకి తొలి FDA అనుమతిని పొందినట్టు, అలాగే ఆ చికిత్సను అమెరికాలో ఉచితంగా అందించాలనుకుంటున్నట్టు Regeneron చెబుతోంది.

ప్రస్తుతం చీఫ్ టెక్నాలజీ ఆఫీసర్‌గా ఉన్న దీర్ఘకాల ఎగ్జిక్యూటివ్ డేవిడ్ రీస్, జూన్ చివరలో పదవీ విరమణ చేయనున్నారని అమ్జెన్ తెలిపింది, దీని ద్వారా బయోటెక్‌లోని అతిపెద్ద కంపెనీలలో ఒకటిలో నాయకత్వ మార్పు చోటుచేసుకుంటుంది.

Revolution Medicines యొక్క ప్యాంక్రియాటిక్ క్యాన్సర్ ఔషధ అభ్యర్థి daraxonrasib, దశాబ్దాల తర్వాత అత్యంత ఆశాజనక అభివృద్ధుల్లో ఒకటిగా వర్ణించబడుతోంది, దీర్ఘకాలంగా దాదాపు చికిత్సకు లొంగని లక్ష్యంపై అసాధారణంగా బలమైన ప్రారంభ ఫలితాలు కనిపిస్తున్నాయి

అమెరికాలో ఆమోదం పొందిన తొలి జీన్ థెరపీ వెనుక ఉన్న బృందానికి ఇచ్చిన కొత్త బ్రేక్‌థ్రూ ప్రైజ్, ఒకప్పుడు ప్రయోగ దశలో ఉన్న ఈ రంగం ఎలా వైద్య వాస్తవంగా మారిందో హైలైట్ చేస్తోంది.

Endpoints News నుండి వచ్చిన సంక్షిప్తమైన కానీ చెప్పుకోదగిన వారపు సమీక్ష, ప్రస్తుతం బయోటెక్‌ను రూపుదిద్దుతున్న మూడు ఒత్తిడులను చూపిస్తుంది: నియంత్రణ, క్లినికల్ వేగం, మరియు పెట్టుబడిదారుల పరిశీలన.

OpenAI, జీవ విజ్ఞాన పరిశోధన కోసం రూపొందించిన ప్రత్యేక reasoning model అయిన GPT-Rosalind‌ను పరిచయం చేసింది. ఇది జీనోమిక్స్, ప్రోటీన్ పనులు, హైపోథసిస్ రూపొందింపు, మరియు ప్రారంభ ఔషధ అన్వేషణలో సహాయం చేయాలని లక్ష్యంగా పెట్టుకుంది

మానవ స్టెమ్ సెల్స్‌ నుండి ఇన్సులిన్ తయారు చేసే కణాలను తయారు చేయడానికి మరింత నమ్మదగిన పద్ధతిని స్వీడన్ పరిశోధకులు నివేదించారు; మార్పిడి చేసిన కణాలు డయాబెటిక్ ఎలుకల్లో నెలల పాటు రక్త చక్కెర నియంత్రణను పునరుద్ధరించాయి.

Bain Capital, Bristol Myers Squibb నుంచి ఐదు ఆస్తులతో Beeline Medicines‌ను అధికారికంగా ప్రారంభించింది; ఇది నిలిపివేసిన ఇమ్యునాలజీ మందులపై కేంద్రితమైన కొత్త బయోటెక్.