వాస్తవ క్లినికల్ సంరక్షణతో సెల్ థెరపీ పనిచేసేలా చేసే ప్రయత్నం
సెల్ మరియు జీన్ థెరపీలు మార్పు తీసుకురాగలవు. అయితే రోగి శరీరంలో అవి పనిచేసే విధానాన్ని సున్నితంగా నియంత్రించడం తరచుగా కష్టంగా ఉంటుంది. శరీరంలోకి తిరిగి ప్రవేశపెట్టిన చికిత్సా రోగనిరోధక కణాలను నియంత్రించేందుకు వైద్యులకు మరింత ఆచరణాత్మక మార్గాన్ని అందించాలనే ఉద్దేశంతో Prime Editing ప్లాట్‌ఫారమ్‌ను అభివృద్ధి చేసినట్లు ఆస్ట్రేలియాకు చెందిన వైద్యుల నాయకత్వంలోని పరిశోధనా బృందం చెబుతోంది.
Walter and Eliza Hall Institute పరిశోధకుల నాయకత్వంలో నిర్వహించి Bloodలో ప్రచురించిన ఈ పని, తరచుగా ఎదురయ్యే ఒక క్లినికల్ సమస్యపై దృష్టి పెడుతుంది: ఇంజినీర్ చేసిన లేదా సరిచేసిన రోగనిరోధక కణాల నుంచి ప్రయోజనం పొందగల కొంతమందికి నిరంతర ఇమ్యూనోసప్రెషన్ కూడా అవసరం ఉంటుంది. అరుదైన రోగనిరోధక రుగ్మతలు ఉన్నవారు, అవయవ లేదా స్టెమ్-సెల్ మార్పిడి పొందినవారు, అలాగే క్యాన్సర్ సెల్ థెరపీలు పొందుతున్న కొంతమంది రోగులు ఇందులో ఉంటారు.
ఇప్పటికే ఉన్న రోగనిరోధక-అణచివేత ఔషధాలు చికిత్సా కణాలకు ఒక నియంత్రణ డయల్‌లా పనిచేసేలా జన్యు ఇంజినీరింగ్‌ను ఉపయోగించాలన్నదే బృందం ప్రతిపాదన. కొత్త సెల్ థెరపీతో పూర్తిగా కొత్త సహాయక ఔషధాన్ని జత చేయాల్సిన అవసరం లేకుండా, ఆసుపత్రుల్లో ఇప్పటికే ఉపయోగిస్తున్న ఔషధాల చుట్టూ ఈ ప్లాట్‌ఫారమ్‌ను రూపొందించారు.
ఇమ్యూనోసప్రెషన్ ఎందుకు విరోధాన్ని సృష్టిస్తుంది
అనేక సెల్ మరియు జీన్ థెరపీలు రోగి స్వంత రోగనిరోధక కణాలతో ప్రారంభమవుతాయి. ఆ కణాలను ప్రయోగశాలలో సరిచేయవచ్చు లేదా ఇంజినీర్ చేయవచ్చు; అనంతరం రోగి శరీరంలోకి తిరిగి ప్రవేశపెడతారు. అయితే అది జరిగిన తర్వాత చికిత్సా కణాలను ప్రత్యేకంగా బలోపేతం చేయడానికి లేదా అణచివేయడానికి వైద్యులకు పరిమిత అవకాశాలే ఉంటాయి.
రోగికి రోగనిరోధక చర్యను తగ్గించే ఔషధాలు అవసరమైనప్పుడు ఈ పరిమితి ముఖ్యమవుతుంది. వ్యాధిని నియంత్రించడానికి లేదా మార్పిడి చేసిన అవయవాన్ని రక్షించడానికి ఉపయోగించే ఔషధాలు, రోగికి సహాయపడాల్సిన చికిత్సా కణాలను కూడా అణచివేయవచ్చు. దాంతో ఇమ్యూనోసప్రెషన్‌ను కొనసాగించడం మరియు ఇంజినీర్ చేసిన కణాల క్రియాశీలతను కాపాడటం మధ్య విరోధం ఏర్పడవచ్చు.
పరిశోధకుల ప్రకారం, ఈ సమస్యను పరిష్కరించేందుకు వారి విధానం ఖచ్చితమైన DNA మార్పులు చేయగల జీన్-ఎడిటింగ్ సాంకేతికత అయిన Prime Editingను ఉపయోగిస్తుంది. సాధారణంగా ఉపయోగించే ఒక ఇమ్యూనోసప్రెసివ్ ఔషధానికి T cellsను నిరోధకంగా మార్చవచ్చని బృందం చూపించింది. సూత్రప్రాయంగా, దీని వల్ల వైద్యుడు పరిచితమైన ఔషధ విధానాన్ని కొనసాగిస్తూ ఎంపిక చేసిన చికిత్సా కణాలు నిలిచి ఉండేందుకు సహాయపడవచ్చు.
పరిచితమైన ఔషధాల చుట్టూ నిర్మించిన ప్లాట్‌ఫారమ్
సహ-సీనియర్ రచయిత Dr. Miles Horton, సెల్ ఇంజినీరింగ్‌ను క్లినికల్ వాస్తవికతకు అనుగుణంగా మార్చడమే లక్ష్యమని వివరించారు. ఈ విధానం జీన్ ఎడిటింగ్‌ను ఉపయోగించడం వల్ల మాత్రమే కాకుండా, వైద్యులు ఇప్పటికే సూచించడం, పర్యవేక్షించడం మరియు నిర్వహించడం తెలిసిన ఔషధాలతో అనుసంధానమయ్యే ప్రయత్నం చేయడం వల్ల కూడా ప్రాధాన్యం పొందింది.
చికిత్సను క్లినికల్ ఉపయోగంలోకి తీసుకురావడంలో ఇది ఒక ముఖ్యమైన తేడా. అభివృద్ధి చెందిన చికిత్సలు వాటి జీవశాస్త్ర రూపకల్పనకు మించి ఆచరణాత్మక అడ్డంకులను ఎదుర్కోవచ్చు: కొత్త ఔషధాలు మోతాదు, పరస్పర చర్యలు, భద్రత పర్యవేక్షణ మరియు అనుమతి ప్రక్రియలకు సంబంధించిన ప్రశ్నలను తెస్తాయి. ఆసుపత్రి ఫార్మసీలలో ఇప్పటికే ఉన్న ఔషధాలతో పనిచేయగల ప్లాట్‌ఫారమ్, తదుపరి పరిశోధనలో ప్రభావవంతంగా మరియు సురక్షితంగా నిరూపితమైతే, కొన్ని ఆపరేషనల్ అడ్డంకులను తగ్గించవచ్చు.
పరిశోధకులు వివరించిన సంభావ్య అనువర్తనాలు విస్తృతమైనవే అయినా, ఇంకా భవిష్యత్ అవకాశాలుగానే ఉన్నాయి. అరుదైన రోగనిరోధక రుగ్మతలు, మార్పిడి సందర్భాలు, తీవ్రమైన ఇన్ఫెక్షన్లు మరియు ఇమ్యూనోసప్రెషన్‌తో సంబంధం ఉన్న క్యాన్సర్లు ఇందులో ఉన్నాయి. ప్రతి సందర్భంలోనూ సాధారణ సవాలు, చికిత్సా కణాలను అనుకోకుండా తొలగించకుండా లేదా బలహీనపరచకుండా రోగనిరోధక చర్యను నిర్వహించడం.
ఈ కనుగొనడం ఏమి చూపిస్తుంది—ఏమి చూపించదు
ఈ నివేదిక ఒక పరిశోధనా ప్లాట్‌ఫారమ్‌ను వివరిస్తుంది; రోగులకు అందుబాటులో ఉన్న స్థిరపడిన చికిత్సను కాదు. అందుబాటులో ఉన్న వివరాల ప్రకారం, బృందం T cellsలో ఔషధ నిరోధకతను చూపించింది మరియు నిరంతర ఇమ్యూనోసప్రెషన్ అవసరమైనవారికి సెల్ మరియు జీన్ థెరపీలను మరింత సాధ్యంగా చేయగల రూపకల్పన ఇదని వాదించింది. ఇది రోగుల్లో క్లినికల్ ప్రయోజనాన్ని నిర్ధారించదు; సాధారణ వినియోగానికి ఈ విధానం సిద్ధంగా ఉందనే ఆధారాన్ని కూడా ఇక్కడ ఇవ్వదు.
సెల్ మరియు జీన్ థెరపీలో ఈ తేడా ప్రత్యేకంగా ముఖ్యమైనది. ఆశాజనకమైన ప్రయోగశాల ఫలితాల తర్వాత భద్రత, దీర్ఘకాలిక స్థిరత్వం, తయారీ మరియు క్లినికల్ పరీక్షలపై విస్తృత పని అవసరం. జన్యు మార్పులు ఖచ్చితంగా ఉండాలి, ఇంజినీర్ చేసిన కణాలు అంచనా వేయగల విధంగా ప్రవర్తించాలి, అలాగే ఇమ్యూనోసప్రెసివ్ ఔషధాలతో ఉద్దేశించిన పరస్పర చర్యను రోగులకు చికిత్స అందించే పరిస్థితుల్లో జాగ్రత్తగా పరిశీలించాలి.
అయినప్పటికీ, అభివృద్ధి చెందిన చికిత్సలు పరిమిత రోగి సమూహాలను దాటి విస్తరించేటప్పుడు మరింత ప్రాధాన్యం పొందగల దిశను ఈ పని సూచిస్తుంది. ఇప్పటికే ఉన్న క్లినికల్ సాధనాలతో సర్దుబాటు చేయగల చికిత్స, పూర్తిగా పనిచేయడం లేదా పూర్తిగా పనిచేయకపోవడం వంటి విధానంలో ఉండే చికిత్స కంటే సంక్లిష్ట సంరక్షణకు మెరుగ్గా అనుకూలంగా ఉండవచ్చు.
విస్తృత ప్రాధాన్యం
సెల్ థెరపీ గురించి సాధారణంగా, కణాన్ని శరీరంలోకి ప్రవేశపెట్టే ముందు దానిలో ఏమి ఇంజినీర్ చేయవచ్చనే కోణంలో చర్చిస్తారు. ఆ తర్వాత వైద్యులు ఏమి చేయగలరో కూడా ఈ అధ్యయనం సమానంగా ప్రాధాన్యంతో చూస్తుంది. ప్రతిపాదిత నియంత్రణ డయల్, కణాలను ప్రవేశపెట్టిన తర్వాత వాటి నిర్వహణను చికిత్స రూపకల్పనలో భాగం చేయాలనే ప్రయత్నం.
ఇప్పటికే రోగనిరోధక వ్యవస్థను కఠినంగా నిర్వహించాల్సిన రోగులకు ఇది చివరికి అర్థవంతమైన మార్పు కావచ్చు. కణాలను మరింత శక్తివంతంగా చేయడం మాత్రమే కాదు, అవసరమైన ఇతర ఔషధాల సందర్భంలో వాటిని మరింత నియంత్రించగలిగేలా చేయడం కూడా ఈ అవకాశంలో ఉంది. ఈ వాగ్దానం రోగి ప్రయోజనంగా మారుతుందా అనేది తదుపరి ధృవీకరణ దశలపై ఆధారపడి ఉంటుంది. ప్రస్తుతానికి, రోజువారీ సంరక్షణ పరిమితులను దృష్టిలో ఉంచుకుని జీన్-ఎడిటెడ్ సెల్ థెరపీలను రూపొందించేందుకు ఈ అధ్యయనం వైద్యుల దృష్టికోణం కలిగిన నమూనాను అందిస్తుంది.
ఈ కథనం Medical Xpress నివేదిక ఆధారంగా రూపొందించబడింది. అసలు కథనాన్ని చదవండి.
Originally published on medicalxpress.com
