अल्सरेटिव्ह कोलायटिस चाचणी नियमांमुळे बहुतेक प्रत्यक्ष-जगातील रुग्ण वगळले जाऊ शकतात

चाचण्या आणि उपचारांच्या वास्तवामधील सातत्यपूर्ण दरी अधोरेखित करणारा अभ्यास

एका नव्या अभ्यासानुसार, प्रत्यक्ष-जगातील प्रॅक्टिसमध्ये मध्यम ते तीव्र अल्सरेटिव्ह कोलायटिससाठी उपचार घेणारे बहुतेक प्रौढ उपचारांचा पुरावा घडवणाऱ्या रँडमाइझ्ड कंट्रोल्ड चाचण्यांसाठी पात्र ठरणार नाहीत. हा निष्कर्ष वैद्यकातील एक परिचित पण महत्त्वाचा प्रश्न अधोरेखित करतो: डॉक्टर प्रत्यक्षात ज्या रुग्णांना पाहतात, त्यांचे पूर्ण प्रतिबिंब न देणाऱ्या लोकसमूहांमध्ये उपचारांची चाचणी घेतली जाऊ शकते.

हा अभ्यास 4 ऑगस्ट रोजी Crohn’s & Colitis 360 मध्ये ऑनलाइन प्रकाशित झाला. तृतीय स्तराच्या देखभाल केंद्रात चाचणी पात्रतेचे मूल्यांकन करून, 2012 ते 2022 दरम्यान झालेल्या सात फेज 3 रँडमाइझ्ड कंट्रोल्ड चाचण्यांपैकी किमान एका चाचणीसाठी 150 प्रौढ रुग्णांपैकी फक्त 42.7% रुग्ण पात्र होते असे आढळले. दुसऱ्या शब्दांत सांगायचे तर, या कोहोर्टमधील मध्यम ते तीव्र अल्सरेटिव्ह कोलायटिस असलेले बहुतेक रुग्ण अलीकडील त्या अभ्यासांमधून वगळले गेले असते, जे क्लिनिकल निर्णयांना दिशा देतात.

याचा अर्थ चाचण्या अवैध आहेत असा नाही. नियंत्रित परिस्थितींमध्ये उपचार कार्य करतो की नाही हे ठरवण्यासाठी रँडमाइझ्ड कंट्रोल्ड चाचण्या अजूनही मानक साधन आहेत. पण हा अभ्यास डॉक्टर, औषध विकासक आणि नियामकांसाठी एक महत्त्वाचा प्रश्न अधिक ठळक करतो: जर प्रत्यक्ष रुग्ण लोकसंख्येचे मोठे भागच वगळले गेले, तर चाचणी परिणाम नियमित उपचारांवर किती आत्मविश्वासाने लागू करता येतील?

संशोधकांनी पात्रता कशी तपासली

या अभ्यासाचे नेतृत्व स्कॉट्सडेलमधील Mayo Clinic Arizona येथील सॅन्ड्रा एलमस्री यांनी केले. संशोधकांनी जानेवारी 2022 ते फेब्रुवारी 2023 दरम्यान पाहिलेल्या मध्यम ते तीव्र अल्सरेटिव्ह कोलायटिस असलेल्या प्रौढांचा रेट्रोस्पेक्टिव्ह कोहोर्ट विश्लेषण केले. त्यानंतर, त्या रुग्णांपैकी कितीजण पात्र ठरले असते हे ठरवण्यासाठी त्यांनी सात फेज 3 रँडमाइझ्ड चाचण्यांचे समावेशन आणि वगळण्याचे निकष लागू केले.

ही रचना महत्त्वाची आहे, कारण ती काल्पनिक वगळण्याबद्दल तर्क करत नाही. ती समकालीन रुग्णांना थेट क्लिनिकल प्रॅक्टिसमधून घेते आणि मोठ्या चाचण्यांमध्ये वापरलेल्या नियमांशी त्यांची तुलना करते. त्यामुळे त्या अभ्यासांची निवडकता किती असू शकते याचा व्यावहारिक अंदाज मिळतो.

उत्तर स्पष्ट होते. निम्म्याहून कमी रुग्ण किमान एका अभ्यासासाठी चाचणी-पात्र होते. याचा अर्थ, दाहजन्य आतड्यांच्या आजाराच्या संशोधनात प्रतिनिधित्व वाढवण्याबद्दल वर्षानुवर्षे चर्चा झाली असली तरी, चाचणी लोकसमूह अजूनही क्लिनिकल लोकसमूहापेक्षा अरुंद राहू शकतात.

रुग्णांना वगळण्याची मुख्य कारणे

मूळ मजकुरानुसार, सध्याचा किंवा पूर्वीचा औषध वापर हा सर्वात सामान्य वगळण्याचा घटक होता. त्यानंतर अॅनिमिया, डिस्प्लेसिया आणि आजाराचा विस्तार आले. हे किरकोळ तपशील नाहीत. ते अल्सरेटिव्ह कोलायटिस प्रत्यक्षात हाताळणे का कठीण असते, याच्या केंद्राशी संबंधित आहेत.

मध्यम ते तीव्र आजार असलेले रुग्ण बहुतेक वेळा उपचार-अनुभवी असतात. त्यांनी अनेक उपचार घेतलेले असू शकतात, गुंतागुंत विकसित केलेली असू शकते किंवा त्यांच्या काळजीला चाचणी सहभाग्याच्या आदर्श चित्रापेक्षा अधिक गुंतागुंतीचे करणारी वैशिष्ट्ये जमा केलेली असू शकतात. अशा मोठ्या संख्येने रुग्णांना वगळल्याने स्वच्छ डेटा मिळण्यास मदत होऊ शकते, पण त्याचबरोबर डॉक्टर लाभ आणि जोखीम कशी मोजतात त्या चौकटीलाही मर्यादा येते.

औषधांचा इतिहास हा वगळण्याचा निकष म्हणून विशेष लक्षवेधी आहे. वेगाने बदलणाऱ्या उपचार क्षेत्रांमध्ये पूर्वीचा संपर्क अपवाद नसून सामान्य गोष्ट आहे. जर पूर्वीचा किंवा सध्याचा उपचार वापर वारंवार नोंदणी थांबवत असेल, तर पुराव्याचा पाया सर्वात वास्तववादी उपचार प्रवास असलेल्या लोकांचे पद्धतशीरपणे कमी प्रतिनिधित्व करू शकतो.

अॅनिमिया आणि डिस्प्लेसिया देखील प्रत्यक्ष रोगभाराच्या गुंतागुंतीचे प्रतिबिंब आहेत. वगळण्याचे घटक म्हणून त्यांची भूमिका सूचित करते की सुरक्षितता, अनुक्रम आणि अपेक्षित प्रतिसाद याबद्दल सूक्ष्म पुरावा ज्यांना सर्वाधिक गरजेचा आहे, ते रुग्ण चाचण्यांमध्ये समाविष्ट रुग्णांपेक्षा भिन्न असू शकतात.

वय किंवा लिंगानुसार कोणताही मोठा फरक नाही

अभ्यासात असेही आढळले की वय, लिंग किंवा आजाराच्या कालावधीवर आधारित चाचणी पात्रतेत कोणताही लक्षणीय फरक नव्हता. हा तपशील अर्थ लहान करतो. या कोहोर्टमधील प्रतिनिधित्वाची समस्या मुख्यतः मूलभूत लोकसंख्यात्मक फरकांमुळे नव्हती. त्याऐवजी, ती क्लिनिकल वैशिष्ट्ये आणि उपचार इतिहासाशी अधिक जवळून संबंधित असल्याचे दिसते.

हा महत्त्वाचा फरक आहे, कारण तो धोरणात्मक चर्चेची दिशा बदलतो. चाचण्यांमध्ये प्रवेश वाढवणे म्हणजे फक्त लोकसंख्यात्मक गटांमध्ये भरती करणे इतकेच नाही, जरी ते महत्त्वाचे आहे. विशेष प्रॅक्टिसमध्ये अधिक सामान्य असलेल्या आजाराच्या प्रवासाचे रुग्ण वगळणाऱ्या निकषांचा पुनर्विचार करणेही आवश्यक ठरू शकते.

प्रायोजक आणि संशोधकांसाठी प्रश्न असा होतो की काही निकष वैज्ञानिक गरज पूर्ण करत आहेत का, की फक्त चाचणीला गुंतागुंतीपासून वाचवत आहेत. प्रत्येक वगळणे काढून टाकता येणार नाही, आणि तसे करणे योग्यही नाही. सुरक्षितता आणि अर्थ स्पष्टता महत्त्वाची आहे. पण जेव्हा संबंधित क्लिनिकल कोहोर्टपैकी निम्म्याहून कमी रुग्ण पात्र ठरू शकतात, तेव्हा तो समतोल तपासण्यासारखा आहे.

पुरावे, मान्यता आणि काळजीसाठी हे का महत्त्वाचे आहे

अल्सरेटिव्ह कोलायटिस हा एक दीर्घकालीन दाहजन्य आतड्यांचा आजार आहे, ज्यामध्ये उपचार निर्णयांमध्ये परिणामकारकता, दुष्परिणाम, पूर्वीचा उपचार संपर्क आणि दीर्घकालीन आजार नियंत्रण यांच्यातील तडजोडींचा समावेश असतो. डॉक्टर पर्यायांची तुलना करण्यासाठी रँडमाइझ्ड चाचणी डेटावर अवलंबून असतात, परंतु ते अशा रुग्णांवर उपचार करतात ज्यांचा इतिहास क्वचितच चाचणी साच्यांशी जुळतो.

त्या विसंगतीचे अनेक परिणाम होऊ शकतात. अभ्यासाच्या बाहेर एखादा उपचार किती चांगला काम करेल याबद्दलची अपेक्षा गुंतागुंतीची होऊ शकते. आधीच अनेक औषधे वापरलेल्या रुग्णांसाठी पुरावा मर्यादित राहू शकतो. आणि पेयर्स, मार्गदर्शक तत्त्वे तयार करणाऱ्या समित्या आणि नियामक यांना प्रत्यक्ष जगात नसलेल्या अरुंद लोकसमूहांतून मिळालेल्या डेटावर अतिशय आत्मविश्वास वाटू शकतो.

हा अभ्यास रँडमाइझ्ड चाचण्या फेकून द्याव्यात असे म्हणत नाही. उलट, त्यांना व्यापक भरती धोरणे आणि अधिक मजबूत वास्तविक-जगातील पुराव्यांनी पूरक करण्याची गरज अधोरेखित करतो. जर महत्त्वाचे अभ्यास अतिशय निवडक राहिले, तर मंजुरीनंतरचा पुरावा उपचार सर्व रुग्णांमध्ये कसे कार्य करतात हे समजून घेण्यासाठी अधिक महत्त्वाचा ठरतो.

तो भविष्यातील दाहजन्य आतड्यांच्या आजाराच्या कार्यक्रमांसाठी विकासाचा प्रश्नही उभा करतो. कंपन्यांना कार्यक्षम, अर्थ स्पष्ट करणाऱ्या आणि उद्दिष्टे गाठण्याची शक्यता असलेल्या चाचण्या हव्या असतात. पण आरोग्य व्यवस्था आणि रुग्णांना प्रत्यक्ष वापरात रूपांतरित होणारा पुरावा हवा असतो. ही उद्दिष्टे एकसारखी नाहीत, आणि हा अभ्यास सूचित करतो की दरी अजूनही लक्षणीय आहे.

काही सुधारणा, पण पुरेशी नाही

लेखक नमूद करतात की 2012 मधील निष्कर्षांच्या तुलनेत सध्याचे निष्कर्ष सुधारणा सूचित करू शकतात. त्यांच्या शब्दांत, 42.7% पात्रता अधिक विस्तृत रुग्णवर्ग समाविष्ट करण्यामध्ये प्रगतीची शक्यता दर्शवते, पण अजूनही “लक्षणीय सुधारणा करण्याची क्षमता” आहे.

हे मोजके आणि उपयुक्त मांडणी आहे. समस्या स्थिर नाही, आणि चाचणी रचना योग्य दिशेने जात असावी. पण नवीन डेटा दर्शवतो की प्रगती अपूर्ण आहे. या प्रत्यक्ष-जगातील कोहोर्टमधील निम्म्याहून अधिक रुग्ण अजूनही किमान एका समकालीन फेज 3 अभ्यासात बसले नसते.

उपचार पर्याय वाढत असलेल्या आजारक्षेत्रासाठी हे इशारादायक लक्षण आहे. चाचणी रचनेतील अचूकता मौल्यवान आहे, पण बाह्य वैधताही तितकीच महत्त्वाची आहे. जर पुराव्याचा पाया रोजच्या काळजीला मार्गदर्शन करायचा असेल, तर त्याने प्रत्यक्षात ती काळजी घेणाऱ्या अधिक लोकांना पकडले पाहिजे.

हा व्यापक धडा अल्सरेटिव्ह कोलायटिसपलीकडेही लागू होतो. वैद्यकातील सर्व क्षेत्रांमध्ये पुराव्याची विश्वासार्हता केवळ अंतर्गत काटेकोरतेवर नाही, तर अभ्यास लोकसमूह क्लिनिकल वास्तवाशी कितपत जुळतात यावरही अवलंबून असते. या नव्या विश्लेषणातून दिसते की, एका महत्त्वाच्या गॅस्ट्रोएन्टेरोलॉजी सेटिंगमध्ये, ते संरेखन अजून अपूर्ण आहे.

हा लेख Medical Xpress च्या अहवालावर आधारित आहे. मूळ लेख वाचा.