दुर्लक्ष्य करू शकलेली सुरक्षा संकेत

फ्रेंच औषध कंपनी Ipsen आपल्या कर्करोग औषध Tazverik (tazemetostat) ला बाजारातून स्वेच्छेने मागे घेत आहे, एक स्वतंत्र डेटा पर्यवेक्षण समिती पुष्टीकरण क्लिनिकल चाचणीत रक्त-निर्मिती ऊतकांपासून निर्माण झालेल्या दुय्यम कर्करोग प्रसंग शोधून काढल्यानंतर. हे मागे घेणे epithelioid sarcoma आणि follicular lymphoma औषधांवर अवलंबून असलेल्या रुग्णांसाठी महत्वपूर्ण परीक्षा आहे, आणि Tazverik ला बाजारात आणलेल्या द्रुत मंजूरीच्या मार्गाबद्दल व्यापक प्रश्न उपस्थित करते.

Tazverik हे जानेवारी 2020 मध्ये FDA द्वारा epithelioid sarcoma उपचाराच्या द्रुत मंजूरी कार्यक्रमांतर्गत मंजूर केले गेले. औषध नंतरचा पुनरावृत्ती किंवा प्रतिरोधी follicular lymphoma साठी अतिरिक्त द्रुत मंजूरी प्राप्त केली. द्रुत मंजूरी मार्गांतर्गत, औषधे रूग्णांना त्वरित पोहोचू शकतात surrogate endpoints आधारावर — tumor shrinkage उदाहरणार्थ — तयार करणारे पुष्टीकरण परीक्षा आयोजित करतात.

पर्यवेक्षण समिती काय शोधून काढले

Tazverik follicular lymphoma सूचना साठी पुष्टीकरण परीक्षण पर्यवेक्षण करणार्या स्वतंत्र डेटा समिती रक्त आणि अस्थि मज्जामध्ये निर्मिती झालेल्या दुय्यम hematological दुष्कृत्यांची अनपेक्षित संख्या अहवाल दिली औषध प्राप्त करणार्या रुग्णांमध्ये. ही दुय्यम कर्करोग, myelodysplastic syndrome आणि acute myeloid leukemia समावेश करू शकतात, गंभीर जीवन धोकादायक परिस्थिती.

Tazverik दुय्यम रक्त कर्करोग निर्माण करण्याची विशिष्ट यंत्रणा त्याच्या औषधी लक्ष्याशी संबंधित आहे. Tazverik हा EZH2 inhibitor आहे — enhancer of zeste homolog 2 नामक एंजाइम रोखतो जे epigenetic सुधार द्वारे जीन नियंत्रणामध्ये भूमिका बजावते. EZH2 हा histone methyltransferase आहे, जो DNA सुरु असलेल्या प्रोटीनचे हिस्टोन methyl गट जोडतो, प्रभावीरित्या काही जीन शांत करतो.

EZH2 अत्याधिक किंवा mutated कर्करोगांमध्ये, हे जीन शांत करणे tumor suppressor जीन शांत करू शकते आणि कर्करोग वृद्धीला प्रोत्साहित करू शकते. Tazverik EZH2 रोखून, हे शांत जीन पुनः सक्रिय करते आणि कर्करोग प्रगतीला धीमे करते. तथापि, EZH2 सामान्य रक्त पेशी विकासात महत्वपूर्ण भूमिका बजावते, आणि त्याचा inhibition रक्त-निर्मिती स्टेम पेशींच्या नियंत्रणात विस्कळित होऊ शकते दुय्यम disfunctions साठी पूर्वपक्ष शर्यती.

द्रुत मंजूरी तपास

Tazverik मागे घेणे FDA च्या द्रुत मंजूरी मार्गाबद्दल विकसित चर्चेमध्ये जोडते. कार्यक्रम संभाव्य जीवन-रक्षक उपचारांना वेगवान प्रवेश देण्यासाठी डिজाइन केला गेला गंभीर परिस्थितींसाठी, विशेषतः जेव्हा पुरेशा वैकल्पिक उपलब्ध नसतात. विस्तृत बाजार प्रवेशाच्या बदल्यात, तयार करणारे पोस्ट-मार्केटिंग पुष्टीकरण परीक्षा आयोजित करण्यास सहमत होतात वास्तविक क्लिनिकल लाभ सत्यापित करण्यासाठी.

समीक्षकांनी असे मत व्यक्त केले की काही औषधे या मार्गांतर्गत मंजूर केलेली पुष्टीकरण साक्ष्य विना बाजारामध्ये वर्षे राहतात, आणि मंजूरीनंतरचा सुरक्षा पर्यवेक्षण पुरेशा कठोर नसते. FDA अलिकडच्या वर्षांत द्रुत मंजूरी कार्यक्रम मजबूत करण्यासाठी पावले घेतली आहे.

Tazverik प्रकरण काहीसे भिन्न आहे — पुष्टीकरण परीक्षण केवळ लाभ दाखवण्यात अपयशी नव्हते तर सक्रियपणे एक नवीन सुरक्षा चिंता ओळखली. हा परिणाम पुष्टीकरण परीक्षण आवश्यकतेचे महत्व आणि नियामक ढांचे डिजाइन सत्यापित करतो, तरीही द्रुत मंजूरी मिळवलेल्या औषधे वापरताना रोगींना सामोरे जाण्यास लागणार्या जोखमीहून मार्केट करतो.

रोग्यांवर प्रभाव

सध्या Tazverik घेत असलेल्या रोग्यांसाठी, मागे घेणे तात्काळ उपचार आव्हान तयार करते. Epithelioid sarcoma अत्यंत दुर्लभ कर्करोग आहे, अत्यंत काही मंजूर उपचार पर्याय असलेला, आणि Tazverik लक्ष्यवस्तू उपचार मिश्रणांपैकी एक आहे. रोगी आणि त्यांचे oncologist वैकल्पिक उपचार वर्ग मूल्यांकन करतील, ज्यामध्ये पारंपरिक रसायन चिकित्सा, क्लिनिकल परीक्षण नामांकन, किंवा इतर लक्ष्य एजेंट्सचा off-label वापर समावेश असू शकतो.

Follicular lymphoma रोगी जनसंख्या अधिक उपचार विकल्प आहे, अनेक मंजूर लक्ष्य उपचार आणि immunotherapies समावेश करून. तथापि, जे रोगी औषधेला चांगले प्रतिक्रिया दिल्या आणि रोग नियंत्रण राखत आहेत, ते उपचार बदलण्याच्या व्यत्ययात सामोरे जाणार असतील, संबंधित पर्याय समान प्रभावी असल्याचे ग्यारंटी न असून.

EZH2 Inhibitors साठी विस्तृत परिणाम

सुरक्षा संकेत Tazverik च्या परिणामांशी अतिरिक्त परिणाम असू शकते. इतर EZH2 inhibitor क्लिनिकल विकासामध्ये आहेत, आणि दुय्यम hematological disfunctions शोध FDA ला संपूर्ण औषध वर्गाच्यासाठी सुरक्षा पर्यवेक्षण वाढविणे आवश्यक करू शकते. प्रतिद्वंद्वी EZH2 inhibitor उत्पादकांना दुय्यम कर्करोग जोखीम Tazverik साठी विशिष्ट आहे की EZH2 inhibition यंत्रणेला अंतर्निहित आहे हे मूल्यांकन करावे लागेल.

Epigenetic उपचार वर्गांनी दीर्घकालीन सुरक्षा प्रश्नांचा सामना केला आहे, कारण एंजाइम ते लक्ष्य करतात ते कर्करोग ओलांडून मूलभूत जैविक प्रक्रियांमध्ये गुंतलेले असतात. Epigenetic नियंत्रणात व्यत्यय अप्रत्याशित downstream प्रभाव जीन अभिव्यक्तीवर असू शकते निरोगी उतकांमध्ये, आणि हे प्रभाव क्लिनिकल परिणाम म्हणून व्यक्त होण्यास वर्ष लागू शकतात.

Ipsen प्रतिक्रिया

Ipsen FDA आणि आंतरराष्ट्रीय नियामक अधिकारांसह मागे घेण्याची प्रक्रिया व्यवस्थापित करत आहे, आरोग्य सेवा प्रदाता आणि रोग्यांना औषधाच्या पलीकडे संक्रमण बद्दल मार्गदर्शन देत आहे. कंपनीने 2022 मध्ये Epizyme खरेदीद्वारे Tazverik प्राप्त केली आणि औषधाचे मंजूर संकेत विस्तृत करण्यात गुंतवणूक करत आहे. मागे घेणे Ipsen अर्बुदविज्ञान पोर्टफोलिओसाठी आर्थिक नुकसान आणि व्यूहात्मक सेटबॅक प्रतिनिधित्व करते, जरी कंपनी अनेक चिकित्सीय क्षेत्रांमध्ये विविध पाइपलाइन राखते.

हा लेख endpoints.news अहवाल यावर आधारित आहे. मूळ लेख वाचा.