जेनेनटेक च्या मांसपेशी कार्यक्रमासाठी एक उशीरा-चरण अडचण
रोशे च्या जेनेनटेक सहायकांनी spinal muscular atrophy (SMA) आणि facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) या दोन दुर्लभ न्यूरोमस्कुलर रोगांमध्ये मांसपेशी-संरक्षण औषध उमेदवाराच्या उशीरा-चरण क्लिनिकल विकासास सोडून दिले आहे. हे अनुवंशिक संकेत संदर्भात चाचण्या बंद करण्याचा निर्णय या संयुगामुळे ज्ञात आनुवंशिक यंत्रणांद्वारे चालित असलेल्या मांसपेशी क्षरणात पुरेशी प्रभावकारिता दाखवू शकला नाही असा निष्कर्षानंतर आला आहे - हा शोध विविध रोग संदर्भांमध्ये दवाच्या संभाव्य क्षमतेबद्दल व्यापक प्रश्न उपस्थित करतो.
हा विकास दुर्लभ रोग स्थानाच्या बाहेरही महत्त्वपूर्ण आहे कारण जेनेनटेक मोटापामध्ये समान संयुगाचा वेगळा क्लिनिकल चाचणी चालविला जात आहे. लठ्ठ रोगींमध्ये आणि GLP-1 रिसेप्टर प्रणोदकांचा वापर करणार्याच्या त्वचेमध्ये, मुख्य चिंता म्हणजे चरबी सोबत दुबळी मांसपेशीचे नुकसान होय - एक दुष्प्रभाव जो वजन कमी करण्याच्या औषधांच्या दीर्घकालीन आरोग्य फायद्यांना कमी करू शकतो. जेनेनटेक या संदर्भात मांसपेशीचे संरक्षण करण्यास मदत करू शके असे मांसपेशी-निर्माण एजंट यशस्वीरित्या कार्य करू शकतो किंवा नाही हे शोधत होते, प्रभावीपणे त्यास वेगवान GLP-1 बाजारासाठी पूरक म्हणून स्थापित केले.
दुर्लभ रोग डेटा मोटापासाठी महत्त्वाचे का आहे
मोटापातील मांसपेशी-संरक्षण औषधाचा परीक्षण करण्यामागील तर्क आनुवंशिक मांसपेशी रोगांमध्ये वापरण्यास समान शरीरविज्ञान परिकल्पनावर अवलंबून आहे: दोन्ही प्रकारच्या बाबतीत, उद्देश मांसपेशी प्रोटीन संश्लेषण उत्तेजित करणे किंवा दुबळी ऊतकांचा ह्रास करणे आहे. दवा SMA किंवा FSHD असलेल्या रोगींमध्ये मांसपेशीचे अर्थपूर्ण निर्माण किंवा संरक्षण करू शकत नसल्यास - जेथे यंत्रणा सुव्यवस्थित आहे आणि मांसपेशीचा ह्रास तीव्र आहे - संशयवादींना वजन कमीमुळे संबंधित तुलनेने हलके मांसपेशीचे नुकसान संदर्भात क्लिनिकली अर्थपूर्ण प्रभाव तयार करू शकतो की नाही असे वाजवी प्रश्न होतील.
हा भेद महत्त्वाचा आहे कारण मोटापा चाचण्या अनेकदा SMA किंवा FSHD असलेल्या रोगींपेक्षा अधिक निरोगी असलेले आणि अधिक सुरक्षित मांसपेशी जीवशास्त्र असलेले रोगींना नोंदणीकरण करतात. काही संशोधकांचा युक्तिवाद असा आहे की हे वास्तविकपणे मोटापा संदर्भात दवाला अनुकूल होऊ शकते - मांसपेशीचे संरक्षण लक्ष्य कमी आहे आणि जैविक वातावरण कमी शत्रुतापूर्ण आहे. परंतु इतर असा तर्क देतात की गंभीर मांसपेशीच्या नुकसानाने परिभाषित परिस्थितीत सुई हलविण्यात अयशस्वी होणे हे रोग यंत्रणा कसे भिन्न आहेत यावर मतलब न देता निरुत्साही सूचक आहे.
GLP-1 मांसपेशी समस्या वास्तविक आहे
GLP-1-संचालित वजन कमीसोबत मांसपेशीचे संरक्षण या प्रश्नाने फार्मास्युटिकल संशोधनाचा मुख्य लक्ष्य बनले आहे. semaglutide आणि tirzepatide अभ्यासांनी सातत्यपूर्वक दाखवले आहे की या औषधांचा वापर करणार्या रोगींद्वारे एकूण वजन कमीचा सुमारे एक चतुर्थांश ते एक तृतीयांश दुबळ्या द्रव्यमानातून आहे चरबीपेक्षा नव्हे. वयस्क व्यक्तीसाठी आणि पूर्वी चयापचय दुर्बलतेचा सामना करणार्या रोगींसाठी, हे दुबळे द्रव्यमान नुकसान sarcopenia, कार्यात्मक घसारा, आणि वर्धित पतनांचा धोका योगदान करू शकते.
अनेक कंपन्या पूरक एजंट विकसित करत आहेत - प्रामुख्याने myostatin, activin रिसेप्टर, किंवा मांसपेशी वृद्धि मार्गाच्या इतर घटकांना लक्ष्य करून - हे समस्या सोडवण्यासाठी. Eli Lilly, Regeneron, आणि संख्याबद्ध biotechs सक्रिय कार्यक्रम आहेत, आणि प्रतिस्पर्धी गतिविधि कोणत्या संयुगांनी संबंधित रोगी लोकसंख्यांमध्ये क्लिनिकली अर्थपूर्ण प्रभाव दाखविले याद्वारे आकार घेतली जाईल.
जेनेनटेक की कणयोजना स्थिती
रोशे आणि जेनेनटेकसाठी, SMA आणि FSHD मध्ये सोडून देणे हे त्या संकेतांमध्ये विकास गुंतवणूकीचे अर्थपूर्ण लिखण: मोटापा कणयोजनासाठी readout काय अर्थ लागते हा मुख्य प्रश्न आहे. रोशे GLP-1 उपस्थिती निर्माण करण्यासाठी मोठ्या प्रमाणावर गुंतवणूक केली आहे आणि संयोजन दृष्टिकोन - वजन-कमी औषध मेटाबॉलिक किंवा मांसपेशी-संरक्षणात्मक एजंटांसह जोडली - Lilly आणि Novo Nordisk च्या प्रभावशाली बाजार स्थितीच्या विरुद्ध एक मुख्य भेदभाव म्हणून रूप दिले आहे.
जर मांसपेशी संरक्षण कार्यक्रम मोटापा चाचण्यामध्ये देखील तयार न झाल्यास, ते रोशे च्या प्रस्तावित भेदभाव कणयोजनामध्ये एक अंतर सोडून देऊ आणि संभवतः अधिक जमीन त्यांच्या स्वत:च्या combo दृष्टिकोन अग्रगामी प्रतिद्वंद्वींना सोडून देऊ. मोटापा दवा बाजार 2030 च्या सुरुवातीद्वारे प्रतिवर्ष $150 अब्ज ओलांडण्याचा अंदाज आहे, आणि विविध सहकारी थेरपी कार्यक्रमांच्या भागांचा दांव संगतपणे विशाल आहे.
SMA आणि FSHD परिणाम
मोटापा narrative पलीकडे, SMA आणि FSHD मध्ये विकास सोडून देणे हे त्या संकेतांमध्ये रोगी आणि advocacy समुदायांसाठी एक निराशा आहे. SMA ने antisense oligonucleotide आणि gene therapy दृष्टिकोणांसह महत्त्वपूर्ण चिकित्सकीय अग्रगामिता पाहिली आहे, परंतु FSHD कोणत्याही अनुमोदित रोग-सुधारक थेरपीशिवाय राहते, आणि त्या संकेतामध्ये प्रत्येक क्लिनिकल setback क्षेत्रात प्रगति विलंब करते. जेनेनटेक ने सूचित केले आहे की ते दुर्लभ रोग डेटाचे परिणाम मूल्यांकन करताना मोटापा चाचणी सुरू ठेवेल, असे सूचित करते की कंपनी अजून निष्कर्ष काढलेली नाही की दुर्लभ रोग विफलता निश्चितपणे वजन व्यवस्थापन संदर्भात विफलताची भविष्यवाणी करते.
हा लेख endpoints.news द्वारे अहवाल देण्यावर आधारित आहे. मूळ लेख वाचा.
Originally published on endpoints.news