मध्य-टप्प्यातील अपयशानंतर Biogen आणि Denali यांनी Parkinson’s कार्यक्रमाचा एक भाग मागे घेतला

जवळून पाहिल्या जाणाऱ्या Parkinson’s कार्यक्रमाला विकासाच्या एका टप्प्यात कठोर ब्रेक लागला आहे

Biogen आणि Denali Therapeutics यांनी मध्य-टप्प्यातील क्लिनिकल अपयशानंतर आपल्या Parkinson’s disease औषध प्रयत्नांच्या एका भागातून माघार घेतली आहे. स्त्रोतानुसार, कंपन्यांचा LRRK2 inhibitor प्रारंभिक Parkinson’s disease मधील Phase 2b trial मध्ये अपयशी ठरला, ज्यामुळे त्यांनी non-genetic disease असलेल्या काही रुग्णांसाठी हा कार्यक्रम बंद करण्याचा निर्णय घेतला.

स्त्रोतामध्ये उपलब्ध असलेल्या संक्षिप्त तपशिलांमधूनही अर्थ स्पष्ट आहे. हा कोणताही नेहमीचा portfolio reshuffle किंवा शांतपणे कमी केलेली प्राथमिकता नव्हती. किमान एका निश्चित patient segment मध्ये कार्यक्रम पुढे नेणे थांबवण्याइतका मजबूत trial result यामागे होता.

हा setback non-genetic Parkinson’s disease वर केंद्रित आहे

शीर्षक आणि excerpt या निर्णयाला खास करून non-genetic Parkinson’s disease शी जोडतात. हा फरक महत्त्वाचा आहे, कारण त्यामुळे कंपन्यांच्या निर्णयामुळे प्रभावित होणारी लोकसंख्या मर्यादित होते. Parkinson’s research मध्ये अनेकदा व्यापक लोकसंख्यांबरोबरच अधिक लक्ष्यित biological subgroup वरही काम केले जाते. या प्रकरणात, स्त्रोताने ही माघार genetic subgroup बाहेरील काही रुग्णांवर लागू असल्याचे सांगितले आहे.

कंपन्यांचा candidate एक LRRK2 inhibitor, म्हणजेच एक small-molecule drug, असा वर्णन केला आहे. स्त्रोत अभ्यासाचा संपूर्ण dataset देत नाही, तसेच येथे दिलेल्या excerpt मध्ये तपशीलवार efficacy किंवा safety findings चे वर्णन नाही. परंतु ते जे देते, ते म्हणजे निकाल: Phase 2b study यशस्वी झाली नाही, आणि निर्दिष्ट non-genetic setting मध्ये कंपन्या कार्यक्रम बंद करून प्रतिसाद देत आहेत.

Phase 2b miss ला एवढे महत्त्व का आहे

Phase 2b study ही विकास प्रक्रियेतील निर्णायक पायरी असते. त्या टप्प्यापर्यंत, एखादा कार्यक्रम सामान्यतः पुरेसा पुढे गेलेला असतो; अशा वेळी अपयशामुळे मोठे धोरणात्मक बदल करावे लागू शकतात. स्त्रोत अगदी तसाच प्रतिसाद दर्शवतो. Biogen आणि Denali फक्त एवढे म्हणत नाहीत की डेटा विश्लेषणासाठी अधिक वेळ हवा आहे. ते काही रुग्णांमध्ये कार्यक्रम थांबवण्याच्या दिशेने जात आहेत.

यामुळे हा निकाल दोन्ही कंपन्यांसाठी महत्त्वाचा ठरतो. Biogen दीर्घकाळ neuroscience आणि neurodegenerative disease work शी जोडली गेली आहे, तर Denali ने आपली ओळख प्रामुख्याने neurodegeneration भोवती घडवली आहे. त्यामुळे प्रारंभिक Parkinson’s मधील मध्य-टप्प्यातील अभ्यास अपयश हा केवळ एक line item नाही. तो त्या क्षेत्रांपैकी एकाला धक्का देतो जिथे दोन्ही कंपन्यांनी मूल्य आणि विश्वासार्हता उभारण्याचा प्रयत्न केला आहे.

मर्यादित सार्वजनिक तपशीलही एक महत्त्वाची कहाणी सांगतात

या कामासाठी उपलब्ध स्त्रोत मजकूर संक्षिप्त आहे, पण title, excerpt, आणि दिसणाऱ्या story text मध्ये दिलेली मूलभूत तथ्ये सुसंगत आहेत. औषध Phase 2b trial मध्ये अपयशी ठरले. संबंधित patient population प्रारंभिक Parkinson’s disease होती. कंपन्या non-genetic रुग्णांमधील काहींसाठी हा कार्यक्रम बंद करतील.

ही तथ्ये मिळून एक सावध, पण महत्त्वाचा निष्कर्ष समर्थित करतात: त्या segment मध्ये या therapy साठी Biogen आणि Denali ज्या विकास मार्गावर होते, तो या अभ्यासाच्या आधारे आता व्यवहार्य राहिलेला नाही. Drug development मध्ये हीच मोठ्या setback ची व्यावहारिक व्याख्या आहे.

हेही लक्षात घेण्यासारखे आहे की दिलेले material काय सिद्ध करत नाही. यावरून संपूर्ण scientific concept संपला आहे असे म्हणता येत नाही. हे प्रत्येक subgroup outcome सांगत नाही. तसेच तपशीलवार numerical results देत नाही किंवा अजून अधिक मर्यादित मार्ग विचाराधीन आहे का हेही सांगत नाही. ही माहिती दिलेल्या मजकुरात नसल्यामुळे, त्यांचा अंदाज बांधू नये.

कंपन्यांची ही चाल आता काय सूचित करते

जेव्हा कंपन्या एखाद्या निश्चित लोकसंख्येत, अपयशी मध्य-टप्प्यातील trial नंतर लगेच कार्यक्रम सोडतात, तेव्हा हा निर्णय सामान्यतः त्या मार्गावर गुंतवणूक सुरू ठेवण्यासाठी लागणाऱ्या उच्च निकषांचे प्रतिबिंब असतो. Parkinson’s disease मध्ये clinical development महाग, लांब आणि अनिश्चित असते. Phase 2b अपयशानंतर पुढे जाण्यासाठी असा ठोस कारण हवा जो अधिक वेळ आणि भांडवल योग्य ठरवेल. स्त्रोत दर्शवतो की Biogen आणि Denali यांनी त्याऐवजी मागे हटणे निवडले.

Parkinson’s pipeline वर लक्ष ठेवणाऱ्यांसाठी, तातडीचा अर्थ या दिशाबदलात आहे. ही कथा केवळ एक study miss झाली इतकीच नाही. दोन महत्त्वाच्या biotechnology कंपन्यांनी त्या miss ला स्पष्ट portfolio consequences असलेल्या development decision मध्ये रूपांतरित केले आहे.

मुख्य takeaway

दिलेल्या material च्या आधारे, शीर्षक सरळ आहे: Biogen आणि Denali चा LRRK2 inhibitor प्रारंभिक Parkinson’s disease मध्ये Phase 2b trial मध्ये यशस्वी ठरला नाही, आणि कंपन्या non-genetic disease असलेल्या काही रुग्णांमध्ये हा कार्यक्रम पुढे नेणार नाहीत. पूर्ण trial data सार्वजनिक होईपर्यंत, उपलब्ध नोंदींनी समर्थित हा सर्वात ठोस निष्कर्ष आहे.

ज्या उद्योगात अनेक कार्यक्रम शांतपणे अपयशी ठरतात, तिथे विकासाचा टप्पा, संबंधित कंपन्या, आणि प्रतिसादाची थेटता यामुळे हा प्रकार वेगळा ठरतो. मध्यम-टप्प्यातील Parkinson’s miss आता ठोस strategic retreat मध्ये बदलला आहे.

हा लेख endpoints.news च्या रिपोर्टिंगवर आधारित आहे. मूळ लेख वाचा.