#biotech

アルツハイマー病治療薬開発に関する最新の年次調査では、臨床パイプラインがより大きく多様化しており、試験数も治療アプローチも増え、アミロイド標的プログラムの比率は低下している。

Johnson & Johnsonは、B細胞リンパ腫向けの2つのCAR-T療法プログラムを中止し、細胞療法と抗体ベース薬の最近の承認で混雑が進む治療環境を理由に挙げている。

3社のバイオテックIPOが合計8億5,000万ドル超で価格決定され、AvalynはNasdaq上場初日に急騰し、同セクターへの投資家需要が回復しつつある早期の兆候を示した。

ivonescimabの第3相試験の一部で統計学的に見かけ上の不発があったとされ、Summit Therapeuticsの株価は急落した。臨床データのグレーゾーンに対する投資家の許容度の低さが浮き彫りになった。

Axsome Therapeuticsによると、FDAはアルツハイマー病に伴う興奮に対してAuvelityを承認した。同社は、この症状が患者の最大76%に見られるとしている。

長年にわたって治療選択肢が限られていたが、腎臓病研究は免疫調整薬から遺伝的に定義された薬剤まで、標的を絞った治療法を含む、より活発な段階に移行しつつある。

Incyteは、JAK1阻害剤povorcitinibが非分節型白斑の第3相試験2件で主要目標を達成したと発表し、規制当局への申請に向けて前進した。これにより、自己免疫性皮膚疾患市場への注目があらためて高まっている。

Intellia は、原文が体内CRISPR治療として初の第3相成功だと伝える結果を公表した。これは、体内で行う遺伝子編集を規制当局の承認にさらに近づける可能性がある節目だ。

Intellia Therapeuticsは、遺伝性血管性浮腫に対する遺伝子編集治療が第3相試験で成功したと発表した。これは同社がいうところの初の第3相CRISPR読出しであり、この分野にとって重要な一歩となる。

試験的研究では、超早産の子癇前症女性において循環する sFlt-1 を選択的に除去することは実施可能で、研究環境では安全そうであり、血圧の小幅な低下と関連していたと報告された。

米FDAは、OTOF変異による難聴に対して承認された初の遺伝子治療薬Otarmeniを認可し、遺伝医学と聴覚研究にとって大きな節目となった。

Isomorphic Labsは、AlphaFoldベースのAIツールを用いて設計した薬を臨床段階へ進める準備をしていると述べており、AI創薬における最も大胆な約束の一つが現実の検証に近づいている。

Regeneronは、希少な遺伝性難聴を標的とする遺伝子治療として初めてFDAの承認を取得したと述べ、米国では無償で治療を提供する方針だという。

Amgenは、現在最高技術責任者を務める長年の幹部デビッド・リース氏が6月末に退任すると発表し、バイオテクノロジー大手の一角である同社のリーダーシップに変化が生じることになる。

Revolution Medicinesの膵臓がん薬候補daraxonrasibは、数十年で最も有望な進展の一つとされ、長年にわたり極めて難しい標的と見なされてきた対象に対して、異例に強い結果の初期兆候を示している。

米国で初めて承認された遺伝子治療を支えたチームへの新たなブレークスルー賞は、かつて実験段階だった分野が臨床の現実になったことを示している。

Endpoints News の簡潔だが示唆に富む週間まとめは、いまのバイオテクノロジーを形作る3つの圧力、すなわち規制、臨床の勢い、投資家の精査を示している。

OpenAIは、生命科学研究向けに特化して設計した推論モデルGPT-Rosalindを発表した。ゲノミクスやタンパク質研究から仮説生成、初期段階の創薬までを支援することを狙う

スウェーデンの研究者らは、人間の幹細胞からインスリン産生細胞をより確実に作る方法を報告し、移植した細胞が糖尿病マウスの血糖コントロールを数か月にわたり回復させた。

Bain CapitalはBristol Myers Squibbの5つの資産を引き継いでBeeline Medicinesを正式に立ち上げ、棚上げされた免疫学医薬品に焦点を当てる新たなバイオテク企業を設立した。