एक बार का उपचार एक आजीवन समस्या को निशाना बनाता है
लंदन के शोधकर्ताओं ने VERVE-102 नामक एक जीन-एडिटिंग थेरेपी के क्लिनिकल परीक्षण के शुरुआती नतीजे रिपोर्ट किए हैं, जिसे एक ही इन्फ्यूजन के बाद लो-डेंसिटी लाइपोप्रोटीन कोलेस्ट्रॉल, यानी LDL कोलेस्ट्रॉल, कम करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। छोटे फेज 1b अध्ययन में, उच्चतम खुराक स्तर पर उपचार ने LDL कोलेस्ट्रॉल को 62% तक घटाया।
इस काम में University College London, University College London Hospitals और Barts Health NHS Trust के चिकित्सक और वैज्ञानिक शामिल थे, और नतीजे New England Journal of Medicine में प्रकाशित हुए। परीक्षण वयस्कों पर केंद्रित था जिनमें heterozygous familial hypercholesterolemia, यानी विरासत में मिलने वाला बहुत उच्च कोलेस्ट्रॉल का एक रूप, या premature coronary artery disease था।
यह तरीका क्यों महत्वपूर्ण है
उच्च LDL कोलेस्ट्रॉल हृदय रोग का एक प्रमुख दीर्घकालिक कारण है, जिसमें दिल के दौरे और स्ट्रोक शामिल हैं। मौजूदा उपचार प्रभावी हो सकते हैं, लेकिन वे नियमित उपयोग पर निर्भर करते हैं। Statins और अन्य कोलेस्ट्रॉल-घटाने वाली दवाएं अक्सर हर दिन लेनी पड़ती हैं या कई वर्षों तक बार-बार इंजेक्शन के रूप में दी जाती हैं। स्रोत पाठ में कहा गया है कि इलाज का पालन एक बड़ी समस्या है, और कई मरीज एक साल के भीतर दवा छोड़ देते हैं।
VERVE-102 को एक अलग तरह के हस्तक्षेप के रूप में विकसित किया जा रहा है। मरीजों से अनिश्चितकाल तक दवा लेते रहने की मांग करने के बजाय, इसका उद्देश्य एक बार ऐसा संपादन करना है जो लीवर के कोलेस्ट्रॉल संभालने के तरीके को बदल दे। यह थेरेपी उस जीन को बंद कर देती है जो लीवर को PCSK9 बनाने का निर्देश देता है, यह एक ऐसा प्रोटीन है जो शरीर की रक्तप्रवाह से LDL कोलेस्ट्रॉल साफ करने की क्षमता में बाधा डालता है।
यह विचार पहले से ही कुछ लोगों में दिखने वाले एक प्राकृतिक मॉडल पर आधारित है। जिन लोगों में संबंधित PCSK9 मार्ग के निष्क्रिय संस्करण जन्म से मौजूद होते हैं, उनमें आम तौर पर कोलेस्ट्रॉल का स्तर बहुत कम होता है और जीवनभर हृदय रोग का जोखिम भी काफी कम रहता है। VERVE-102 का उद्देश्य इसी सुरक्षात्मक प्रभाव को उपचार के रूप में दोहराना है।
परीक्षण ने क्या दिखाया
शुरुआती चरण के अध्ययन में 35 वयस्क शामिल थे। इसका प्राथमिक उद्देश्य सुरक्षा का आकलन करना था, न कि लंबी अवधि के नैदानिक लाभ को साबित करना। फिर भी, उच्चतम खुराक समूह में दर्ज कोलेस्ट्रॉल में कमी उल्लेखनीय है, क्योंकि यह संकेत देती है कि थेरेपी वह जैविक प्रभाव उत्पन्न कर सकती है जिसके लिए इसे बनाया गया था।
यह दो कारणों से महत्वपूर्ण है। पहला, यह एक प्रारंभिक संकेत देता है कि पुरानी कार्डियोमेटाबोलिक बीमारी के लिए सिंगल-डोज जीन एडिटिंग संभव हो सकती है। दूसरा, यह जीन एडिटिंग को दुर्लभ बीमारियों के उपयोग से आगे बढ़ाकर एक बहुत बड़े सार्वजनिक-स्वास्थ्य क्षेत्र में ले जाता है।
यह अभी भी एक शुरुआती परीक्षण है, और स्रोत सामग्री इस उपचार को इस चरण में मानक देखभाल के विकल्प के रूप में प्रस्तुत नहीं करती। अभी भी कई प्रश्न शेष हैं, जिनमें प्रभाव की स्थायित्व, बड़े समूहों में व्यापक सुरक्षा, अलग-अलग मरीज समूहों की प्रतिक्रिया, और क्या एक ही हस्तक्षेप से LDL में कमी समय के साथ कम हृदय संबंधी घटनाओं में बदल पाएगी, शामिल हैं।
दुर्लभ उपयोग-क्षेत्र से मुख्यधारा की रोकथाम तक?
यदि बाद के परीक्षण इन नतीजों की पुष्टि करते हैं, तो इसका व्यापक महत्व काफी बड़ा हो सकता है। कोलेस्ट्रॉल प्रबंधन आधुनिक स्वास्थ्य-सेवा में सबसे आम दीर्घकालिक चिकित्सा कार्यों में से एक है। एक ऐसी थेरेपी जो एक इन्फ्यूजन के बाद सुरक्षित रूप से LDL कोलेस्ट्रॉल कम कर सके, वर्तमान दीर्घकालिक उपचार-पालन और फॉलो-अप मॉडल को चुनौती देगी।
इसका मतलब यह नहीं कि पारंपरिक दवाएं खत्म हो जाएंगी। अधिक संभावना यह है कि सफल एक-बार की थेरेपी पहले उन मरीजों के लिए होगी जिनमें विरासत में जोखिम है, जो मौजूदा दवाओं को सहन नहीं कर पाते, या जिनमें बीमारी बहुत कम उम्र में शुरू होती है। लेकिन रणनीतिक संकेत इससे भी बड़ा है: जीन एडिटिंग को अब केवल दुर्लभ आनुवंशिक विकारों के बचाव-उपकरण के रूप में नहीं, बल्कि लाखों लोगों को प्रभावित करने वाली आम बीमारियों के लिए एक मंच के रूप में भी परखा जा रहा है।
अभी के लिए, इस अध्ययन को पूर्ण उत्तर के बजाय एक मजबूत शुरुआती संकेत के रूप में पढ़ना बेहतर है। डेटा दिखाते हैं कि लक्षित जीन एडिटिंग के जरिए एक-बार LDL घटाना सिद्धांत से निकलकर मानव परीक्षण तक पहुंच रहा है, और शुरुआती नैदानिक परिणाम इतना महत्वपूर्ण है कि उस पर करीबी ध्यान दिया जाए।
यह लेख Medical Xpress की रिपोर्टिंग पर आधारित है. मूल लेख पढ़ें.
Originally published on medicalxpress.com