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Le plus récent rapport annuel sur le développement de médicaments contre Alzheimer révèle un pipeline clinique plus vaste et plus diversifié, avec davantage d’essais, davantage d’approches thérapeutiques et une part décroissante des programmes ciblant l’amyloïde.

Johnson & Johnson met fin à deux programmes de thérapie CAR-T pour le lymphome à cellules B, dans un paysage thérapeutique de plus en plus encombré par les récentes approbations de thérapies cellulaires et de médicaments à base d’anticorps.

Trois IPO biotech ont été fixées à plus de 850 millions de dollars au total, tandis qu’Avalyn a bondi lors de ses débuts au Nasdaq, offrant un premier signal d’un regain d’appétit des investisseurs pour le secteur.

L’action Summit Therapeutics a fortement baissé après ce qui a été décrit comme un apparent échec statistique dans une partie d’un essai de phase 3 d’ivonescimab, soulignant à quel point les investisseurs tolèrent peu désormais les zones grises cliniques.

Axsome Therapeutics indique que la FDA a approuvé l’Auvelity pour l’agitation associée à la maladie d’Alzheimer, une affection qui toucherait jusqu’à 76 % des patients selon l’entreprise.

Après des années d’options thérapeutiques limitées, la recherche sur les maladies rénales entre dans une phase plus active, avec des thérapies ciblées allant des immunomodulateurs aux médicaments définis génétiquement.

Incyte indique que son inhibiteur de JAK1, le povorcitinib, a atteint ses objectifs dans deux essais de phase 3 dans le vitiligo non segmentaire, ouvrant la voie à un dépôt réglementaire et attirant de nouveau l’attention sur le marché des maladies cutanées auto-immunes.

Intellia a annoncé ce que le document source décrit comme le premier succès de phase 3 pour une thérapie CRISPR in vivo, une étape qui pourrait rapprocher l’édition génétique administrée dans l’organisme d’une approbation réglementaire.

Intellia Therapeutics indique qu’un traitement d’édition génétique contre l’angio-œdème héréditaire a réussi en phase 3, marquant ce que l’entreprise décrit comme la première lecture CRISPR de phase 3 et une étape déterminante pour le secteur.

Un essai pilote a rapporté que l’élimination sélective du sFlt-1 circulant chez des femmes atteintes de prééclampsie très prématurée était faisable, semblait sûre dans le contexte de l’étude et était associée à de modestes baisses de la pression artérielle.

La FDA américaine a approuvé Otarmeni, de Regeneron, la première thérapie génique autorisée pour la perte auditive causée par des mutations d’OTOF, marquant une étape majeure pour la médecine génétique et la recherche auditive.

Isomorphic Labs affirme se préparer à entrer en phase clinique avec des médicaments conçus à l’aide d’outils d’IA fondés sur AlphaFold, rapprochant l’une des promesses les plus audacieuses de la découverte de médicaments par IA d’un test en conditions réelles.

Regeneron affirme avoir obtenu la première autorisation de la FDA pour une thérapie génique ciblant une forme rare et héréditaire de perte auditive, et prévoit d’offrir le traitement gratuitement aux États-Unis.

Amgen indique que l’exécutif de longue date David Reese, qui occupe actuellement le poste de directeur de la technologie, prendra sa retraite fin juin, marquant un changement de leadership au sein de l’une des plus grandes entreprises de biotechnologie.

Le daraxonrasib, candidat de Revolution Medicines pour le cancer du pancréas, est présenté comme l’une des avancées les plus prometteuses depuis des décennies, avec des signes précoces de résultats inhabituellement solides contre une cible longtemps jugée extrêmement difficile.

Un nouveau Breakthrough Prize remis à l’équipe derrière la première thérapie génique approuvée aux États-Unis souligne comment un domaine autrefois expérimental est devenu une réalité clinique.

Un tour d’horizon hebdomadaire rare mais révélateur d’Endpoints News met en lumière trois pressions qui façonnent actuellement la biotech : la réglementation, la dynamique clinique et l’examen des investisseurs.

OpenAI a présenté GPT-Rosalind, un modèle de raisonnement conçu spécialement pour la recherche en sciences de la vie, afin de soutenir des tâches allant de la génomique et du travail sur les protéines à la génération d’hypothèses et à la découverte précoce de médicaments

Des chercheurs suédois rapportent une méthode plus fiable pour fabriquer des cellules productrices d’insuline à partir de cellules souches humaines, les cellules transplantées rétablissant pendant des mois le contrôle de la glycémie chez des souris diabétiques.

Bain Capital a officiellement lancé Beeline Medicines avec cinq actifs de Bristol Myers Squibb, créant une nouvelle biotech centrée sur des médicaments d’immunologie mis de côté.