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Die jüngste jährliche Bestandsaufnahme der Alzheimer-Arzneientwicklung zeigt eine größere und vielfältigere klinische Pipeline mit mehr Studien, mehr therapeutischen Ansätzen und einem sinkenden Anteil amyloidgerichteter Programme.

Johnson & Johnson stellt zwei CAR-T-Therapieprogramme für B-Zell-Lymphome ein und verweist auf ein zunehmend dichtes Behandlungsumfeld, das durch jüngste Zulassungen in der Zelltherapie und bei Antikörper-basierten Medikamenten geprägt ist.

Drei Biotech-IPOs wurden zusammen mit mehr als 850 Millionen US-Dollar bepreist, während Avalyn bei seinem Nasdaq-Debüt sprang und damit ein frühes Signal für erneutes Investoreninteresse an dem Sektor lieferte.

Die Aktie von Summit Therapeutics brach ein, nachdem es in einem Teil einer Phase-3-Studie zu ivonescimab zu einem scheinbaren statistischen Fehlschlag gekommen sein soll. Das zeigt, wie wenig Toleranz Anleger derzeit für klinische Grauzonen haben.

Axsome Therapeutics sagt, die FDA habe Auvelity für mit Alzheimer verbundene Agitation zugelassen, ein Zustand, von dem das Unternehmen angibt, er betreffe bis zu 76 % der Patienten.

Nach Jahren mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten tritt die Nierenforschung in eine aktivere Phase ein, mit zielgerichteten Therapien von Immunmodulatoren bis hin zu genetisch definierten Arzneimitteln.

Incyte sagt, dass sein JAK1-Inhibitor Povorcitinib in zwei Phase-3-Studien bei nichtsegmentalem Vitiligo die Ziele erreicht hat. Damit steht ein regulatorischer Antrag bevor und der Markt für die autoimmune Hauterkrankung rückt erneut in den Fokus.

Intellia hat berichtet, was das Ausgangsmaterial als den ersten Phase-3-Erfolg für eine In-vivo-CRISPR-Therapie beschreibt, ein Meilenstein, der die im Körper durchgeführte Genbearbeitung näher an eine behördliche Zulassung bringen könnte.

Intellia Therapeutics sagt, dass eine Gen-Editing-Behandlung für hereditäres Angioödem in Phase 3 erfolgreich war. Das markiert nach Angaben des Unternehmens den ersten Phase-3-CRISPR-Readout und einen bedeutenden Schritt für das Feld.

Eine Pilotstudie berichtete, dass die selektive Entfernung von zirkulierendem sFlt-1 bei Frauen mit sehr frühzeitiger Präeklampsie machbar war, im Studienkontext sicher erschien und mit moderaten Blutdrucksenkungen verbunden war.

Die US-FDA hat Regenerons Otarmeni zugelassen, die erste Gentherapie für Hörverlust durch OTOF-Mutationen, und damit einen wichtigen Meilenstein für die Genmedizin und die Hörforschung gesetzt.

Isomorphic Labs sagt, es bereite den Start klinischer Studien mit Medikamenten vor, die mit AlphaFold-basierten KI-Tools entwickelt wurden, und bringe damit eine der kühnsten Verheißungen der KI-gestützten Arzneimittelforschung einem Praxistest näher.

Regeneron sagt, die FDA habe erstmals eine Gentherapie für eine seltene erbliche Form von Hörverlust zugelassen, und plant, die Behandlung in den USA kostenlos anzubieten.

Amgen sagt, dass der langjährige Manager David Reese, der derzeit als Chief Technology Officer tätig ist, Ende Juni in den Ruhestand gehen wird. Das markiert einen Führungswechsel bei einem der größten Biotech-Unternehmen.

Daraxonrasib von Revolution Medicines wird als eine der vielversprechendsten Entwicklungen seit Jahrzehnten beschrieben, mit frühen Anzeichen ungewöhnlich starker Ergebnisse gegen ein seit Langem als extrem schwierig geltendes Ziel.

Ein neuer Breakthrough Prize für das Team hinter der ersten in den USA zugelassenen Gentherapie zeigt, wie ein einst experimentelles Feld zur klinischen Realität wurde.

Ein knappes, aber aufschlussreiches wöchentliches Roundup von Endpoints News verweist auf drei Kräfte, die die Biotechnologie derzeit prägen: Regulierung, klinische Dynamik und Anlegerprüfung.

OpenAI hat GPT-Rosalind vorgestellt, ein speziell entwickeltes Reasoning-Modell für die Lebenswissenschaften, das Aufgaben von Genomik und Proteinarbeit bis hin zu Hypothesengenerierung und früher Arzneimittelforschung unterstützen soll

Forscher in Schweden berichten von einem verlässlicheren Weg, insulinproduzierende Zellen aus menschlichen Stammzellen herzustellen, wobei transplantierte Zellen bei diabetischen Mäusen die Blutzuckerkontrolle über Monate wiederherstellten.

Bain Capital hat Beeline Medicines offiziell mit fünf Assets von Bristol Myers Squibb gestartet und damit ein neues Biotech geschaffen, das sich auf stillgelegte Immunologie-Medikamente konzentriert.