জেনেনটেক এর পেশী প্রোগ্রামের জন্য একটি দেরী পর্যায়ের বিপত্তি
রোশে জেনেনটেক সহায়ক spinal muscular atrophy (SMA) এবং facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) এর দুটি বিরল স্নায়ুপেশী রোগে পেশী-সংরক্ষণ ওষুধ প্রার্থী এর চূড়ান্ত-পর্যায় ক্লিনিকাল উন্নয়ন বন্ধ করেছে। এই জেনেটিক ইঙ্গিতগুলিতে ট্রায়াল বন্ধ করার সিদ্ধান্তটি যৌগটি জানা জেনেটিক প্রক্রিয়া দ্বারা চালিত পেশী ক্ষয় সহ জনসংখ্যায় যথেষ্ট কার্যকারিতা প্রদর্শন করতে ব্যর্থ হওয়ার পরে এসেছে - একটি সন্ধান যা বিভিন্ন রোগ প্রসঙ্গে ওষুধের সম্ভাব্য সম্পর্কে বিস্তৃত প্রশ্ন উত্থাপন করে।
বিকাশটি বিরল রোগ স্থানের বাইরেও উল্লেখযোগ্য কারণ জেনেনটেক স্থূলতায় একই যৌগের একটি পৃথক ক্লিনিকাল ট্রায়াল পরিচালনা করছে। স্থূল রোগীদের এবং যারা GLP-1 রিসেপ্টর প্রণোদনা গ্রহণ করছেন তাদের মধ্যে, প্রধান উদ্বেগ হল চর্বির সাথে সাথে চর্বিমুক্ত পেশী ভর হ্রাস - একটি পার্শ্ব প্রতিক্রিয়া যা ওজন হ্রাস ওষুধের দীর্ঘমেয়াদী স্বাস্থ্য সুবিধাগুলিকে হ্রাস করতে পারে। জেনেনটেক অন্বেষণ করছিল যে তার পেশী-নির্মাণ এজেন্ট এই প্রসঙ্গে পেশী সংরক্ষণে সহায়তা করতে পারে কিনা, কার্যকরভাবে দ্রুত সম্প্রসারিত GLP-1 বাজারে পরিপূরক হিসাবে এটিকে অবস্থান করে।
দুর্লভ রোগ ডেটা স্থূলতার জন্য কেন গুরুত্বপূর্ণ
স্থূল রোগীদের মধ্যে পেশী-সংরক্ষণ ওষুধ পরীক্ষা করার পিছনে যুক্তি জেনেটিক পেশী রোগে এর ব্যবহারের অনুরূপ শারীরিক পূর্বাভাসের উপর নির্ভর করে: উভয় ক্ষেত্রেই, লক্ষ্য হল পেশী প্রোটিন সংশ্লেষণকে উত্তেজিত করা বা পেশী ভরের ক্ষয় হ্রাস করা। যদি ওষুধটি SMA বা FSHD সহ রোগীদের মধ্যে অর্থপূর্ণ পেশী তৈরি বা সংরক্ষণ করতে পারে না - যেখানে প্রক্রিয়াটি সুপ্রতিষ্ঠিত এবং পেশী ক্ষয় গুরুতর - সন্দেহকারীরা যুক্তিসঙ্গতভাবে প্রশ্ন করবে যে এটি অনুরূপভাবে হালকা পেশী হ্রাসের প্রসঙ্গে ক্লিনিকালি অর্থপূর্ণ প্রভাব তৈরি করতে পারে কিনা ওজন হ্রাসের সাথে জড়িত।
এই পার্থক্যটি গুরুত্বপূর্ণ কারণ স্থূলতা ট্রায়ালগুলি প্রায়শই SMA বা FSHD সহ রোগীদের তুলনায় স্বাস্থ্যকর এবং আরও অক্ষত পেশী জীববিজ্ঞান সহ রোগীদের নথিভুক্ত করে। কিছু গবেষকরা যুক্তি দেন যে এটি বাস্তবে স্থূলতার প্রসঙ্গে ওষুধের জন্য অনুকূল হতে পারে - পেশী সংরক্ষণ লক্ষ্য কম এবং জৈবিক পরিবেশ কম প্রতিকূল। তবে অন্যরা দাবি করে যে গুরুতর পেশী হ্রাস দ্বারা সংজ্ঞায়িত অবস্থায় সুই সরানোতে ব্যর্থতা রোগ প্রক্রিয়া আলাদা হওয়া সত্ত্বেও একটি নিরুৎসাহী সূচক।
GLP-1 পেশী সমস্যা বাস্তব
GLP-1-চালিত ওজন হ্রাসের সাথে পেশী সংরক্ষণের প্রশ্ন ফার্মাসিউটিক্যাল গবেষণার একটি প্রধান ফোকাস হয়ে উঠেছে। semaglutide এবং tirzepatide এর অধ্যয়নগুলি ধারাবাহিকভাবে দেখিয়েছে যে এই ওষুধগুলি ব্যবহার করে এমন রোগীদের দ্বারা হারানো মোট ওজনের প্রায় এক চতুর্থাংশ থেকে এক তৃতীয়াংশ চর্বি নয় চর্বিমুক্ত ভরে আসে। বয়স্ক প্রাপ্তবয়স্কদের এবং ইতিমধ্যে বিপাকীয়ভাবে ভঙ্গুর রোগীদের জন্য, এই পেশীর ভর হ্রাস sarcopenia, কার্যকরী হ্রাস এবং বর্ধিত পতনের ঝুঁকিতে অবদান রাখতে পারে।
বেশ কয়েকটি কোম্পানি পরিপূরক এজেন্ট বিকশিত করছে - প্রধানত myostatin, activin রিসেপ্টর বা পেশী বৃদ্ধির পথের অন্যান্য উপাদানগুলিকে লক্ষ্য করে - এই সমস্যাটি সমাধান করতে। Eli Lilly, Regeneron এবং বেশ কয়েকটি biotechs সক্রিয় প্রোগ্রাম রয়েছে এবং প্রতিযোগিতামূলক গতিশীলতা প্রাসঙ্গিক রোগী জনসংখ্যায় ক্লিনিকালি অর্থপূর্ণ প্রভাব প্রদর্শনকারী যৌগগুলি দ্বারা আকৃতি পাবে।
জেনেনটেক এর কৌশলগত অবস্থান
রোশে এবং জেনেনটেকের জন্য, SMA এবং FSHD এ উন্নয়ন সমাপ্ত করা সেই ইঙ্গিতগুলিতে উন্নয়ন বিনিয়োগের একটি অর্থপূর্ণ লিখিত-ডাউন প্রতিনিধিত্ব করে, তবে বৃহত্তর প্রশ্নটি হল readout স্থূলতা কৌশলের জন্য কী অর্থ বহন করে। রোশে GLP-1 উপস্থিতি তৈরি করতে ব্যাপকভাবে বিনিয়োগ করেছে এবং সংমিশ্রণ পদ্ধতি - ওজন-হ্রাস ওষুধগুলিকে বিপাকীয় বা পেশী-সুরক্ষামূলক এজেন্টগুলির সাথে যুক্ত করা - Lilly এবং Novo Nordisk এর আধিপত্যশীল বাজার অবস্থানের বিরুদ্ধে একটি মূল পার্থক্য হিসাবে কাঠামোবদ্ধ।
যদি পেশী সংরক্ষণ প্রোগ্রামটি স্থূলতা ট্রায়ালেও প্যান আউট না করে, তবে এটি রোশে এর প্রস্তাবিত পার্থক্য কৌশলে একটি ফাঁক রেখে যাবে এবং সম্ভবত তাদের নিজস্ব সংমিশ্রণ পদ্ধতিগুলি অগ্রসর করছে এমন প্রতিযোগীদের আরও বেশি ভিত্তি হস্তান্তর করবে। স্থূলতা ওষুধ বাজার ২০৩০ এর প্রাথমিক দিকে বছরে ১৫০ বিলিয়ন ডলার অতিক্রম করার প্রত্যাশা করা হয় এবং বিভিন্ন সহায়ক থেরাপি প্রোগ্রামের স্টেকগুলি তদনুসারে বিশাল।
SMA এবং FSHD প্রভাব
স্থূলতা বর্ণনার বাইরে, SMA এবং FSHD তে উন্নয়ন বন্ধ করা সেই ইঙ্গিতগুলিতে রোগী এবং অ্যাডভোকেসি সম্প্রদায়গুলির জন্য হতাশাজনক। SMA antisense oligonucleotide এবং জিন থেরাপি পদ্ধতির সাথে উল্লেখযোগ্য থেরাপিউটিক অগ্রগতি দেখেছে, তবে FSHD অনুমোদিত রোগ-পরিবর্তনশীল থেরাপি ছাড়াই থাকে এবং সেই ইঙ্গিতে প্রতিটি ক্লিনিকাল সেটব্যাক সেই ক্ষেত্রে অগ্রগতি বিলম্ব করে। জেনেনটেক নির্দেশ করেছে যে এটি বিরল রোগ ডেটার প্রভাবগুলি মূল্যায়ন করার সময় স্থূলতা ট্রায়াল চালিয়ে যাবে, এই পরামর্শ দেয় যে কোম্পানি এখনও সিদ্ধান্ত নিয়েছে যে বিরল রোগ ব্যর্থতা সুস্থতা পরিচালনা প্রসঙ্গে ব্যর্থতাকে অবশ্যই ভবিষ্যদ্বাণী করে।
এই নিবন্ধটি endpoints.news দ্বারা রিপোর্টিংয়ের উপর ভিত্তি করে। মূল নিবন্ধ পড়ুন.
Originally published on endpoints.news