চিকিৎসার ঘাটতি পূরণে একটি লক্ষ্যভিত্তিক প্রচেষ্টা
সিস্টিক ফাইব্রোসিস সবচেয়ে পরিচিত বংশগত রোগগুলোর একটি, কিন্তু রোগীভেদে এর চিকিৎসা এখনো অসম। ত্রেন্টো বিশ্ববিদ্যালয়ের সমন্বয়ে করা একটি গবেষণায় এমন একটি জিন থেরাপি কৌশল বর্ণনা করা হয়েছে, যা 1717-1G >A মিউটেশনের কারণে রোগ হওয়া মানুষদের লক্ষ্য করে। গবেষকদের মতে, এই গোষ্ঠীটি প্রায় ১০% রোগীকে অন্তর্ভুক্ত করে এবং তাদের জন্য কার্যকর চিকিৎসার বিকল্প এতদিন ছিল না।
Science Translational Medicine-এ প্রকাশিত এই কাজটি এমন একটি ত্রুটির ওপর কেন্দ্রীভূত, যা CFTR প্রোটিনের উৎপাদন বন্ধ করে দেয়। ওই প্রোটিনটি ফুসফুসের এপিথেলিয়ামের পৃষ্ঠজুড়ে ক্লোরাইড ও বাইকার্বোনেট আয়ন পরিবহনের জন্য অপরিহার্য, যেখানে এটি শ্লেষ্মার আর্দ্রতা ও পরিষ্কার হওয়া নিয়ন্ত্রণে সাহায্য করে। CFTR অনুপস্থিত থাকলে বা ঠিকমতো কাজ না করলে, রোগটি একাধিক অঙ্গের ক্ষতি করতে পারে, আর ফুসফুসজনিত জটিলতাই এখনো মৃত্যুর প্রধান কারণ।
গবেষণাটি কী বলছে
ত্রেন্টো বিশ্ববিদ্যালয় দলের মতে, নতুন এই পদ্ধতিতে messenger RNA ব্যবহার করে এমন একটি জিনোম-এডিটিং কৌশল পৌঁছে দেওয়া হয়, যা রোগসৃষ্টিকারী মিউটেশনকে স্থায়ীভাবে সংশোধন করার জন্য নকশা করা হয়েছে। গবেষকেরা এই পদ্ধতিকে সিস্টিক ফাইব্রোসিসের এই ধরনের জন্য দায়ী একটিমাত্র ত্রুটিপূর্ণ DNA অক্ষর মেরামতের উপায় হিসেবে বর্ণনা করেছেন।
এই বিষয়টি গুরুত্বপূর্ণ, কারণ এটি কেবল উপসর্গ ব্যবস্থাপনা নিয়ে আরেকটি প্রতিবেদন নয়। এটি এমন রোগীদের ক্ষেত্রে মূল মিউটেশন সরাসরি ঠিক করার প্রচেষ্টা হিসেবে উপস্থাপিত হয়েছে, যারা রোগের অন্য রূপের জন্য ইতিমধ্যে উপলব্ধ কিছু ওষুধের চিকিৎসা থেকে উপকৃত হন না।
গবেষণাটির সমন্বয় করেন আন্না চেরেসেতো, আর আলেস্সান্দ্রো উম্বাখ সহ-সংক্রান্ত লেখক ছিলেন। প্রদত্ত বর্ণনায় গবেষকেরা এই থেরাপিকে কার্যকর এবং সম্ভাব্যভাবে দীর্ঘস্থায়ী হিসেবে উপস্থাপন করেছেন, যা দীর্ঘমেয়াদি রোগ নিয়ন্ত্রণের বাইরে যেতে পারে এমন একটি চিকিৎসার সম্ভাবনা তৈরি করে।
এটি কেন গুরুত্বপূর্ণ
গত দশকে সিস্টিক ফাইব্রোসিস চিকিৎসায় উল্লেখযোগ্য অগ্রগতি হয়েছে, কিন্তু এই ক্ষেত্রটি একটি স্থায়ী বিভাজন দ্বারাও চিহ্নিত: কিছু রোগী অত্যন্ত কার্যকর মিউটেশন-নির্দিষ্ট ওষুধ ব্যবহার করতে পারেন, আর অন্যরা সেই চিকিৎসা অগ্রগতির বাইরে থেকে যান। এই গবেষণায় আলোচিত মিউটেশনটি সেই দ্বিতীয় গোষ্ঠীতে পড়ে।
এ কারণেই ভবিষ্যতের কোনো ক্লিনিক্যাল মাইলফলক বিবেচনার আগেই ত্রেন্টোর ফলাফলটি উল্লেখযোগ্য। এটি নির্ভুল চিকিৎসার এমন একটি পথের ইঙ্গিত দেয়, যেখানে জিনগত কারণ শুধু শনাক্তই করা হয় না, সেটি সম্পাদিতও হয়। এমন পদ্ধতি যদি বর্তমান গবেষণার বাইরে গিয়ে নিরাপদ ও কার্যকর প্রমাণিত হয়, তাহলে গবেষকেরা সিস্টিক ফাইব্রোসিসের অন্যান্য বিরল বা কম-সেবা-পাওয়া ধরনগুলোকেও কীভাবে দেখেন, তা বদলে দিতে পারে।
এই কাজটি চিকিৎসাবিজ্ঞানে একটি বৃহত্তর পরিবর্তনকেও প্রতিফলিত করে। messenger RNA ইতিমধ্যে জৈবপ্রযুক্তির অন্যান্য ক্ষেত্রে একটি গুরুত্বপূর্ণ ডেলিভারি প্ল্যাটফর্ম হয়ে উঠেছে। এখানে, এটিকে জিনোম-এডিটিং টুলকিটের অংশ হিসেবে স্থাপন করা হচ্ছে, যা টিকা ও অস্থায়ী প্রোটিন প্রকাশের বাইরেও mRNA-র আরেকটি পথের ইঙ্গিত দেয়।
রোগ ব্যবস্থাপনা থেকে জিনগত মেরামত
সিস্টিক ফাইব্রোসিসকে নিয়ন্ত্রণ করা এবং সেটিকে সংশোধন করার মধ্যে পার্থক্যই এই প্রতিবেদনের গুরুত্বের কেন্দ্রে রয়েছে। বর্তমান চিকিৎসা অত্যন্ত রূপান্তরমূলক হতে পারে, কিন্তু সেগুলো সাধারণত নির্দিষ্ট মিউটেশনের ওপর নির্ভরশীল এবং প্রায়ই চলমান চিকিৎসা প্রয়োজন হয়। ত্রেন্টো দল তাদের পদ্ধতিকে স্থায়ী সংশোধন হিসেবে বর্ণনা করেছে, যা অনেক বেশি উচ্চাকাঙ্ক্ষী একটি ক্লিনিক্যাল দাবি।
একই সঙ্গে, এই গবেষণাকে সম্পূর্ণ চিকিৎসা নয়, বরং একটি গবেষণা মাইলফলক হিসেবে বোঝাই ভালো। উৎস লেখাটি আশাব্যঞ্জক ফল এবং সম্ভাব্য এক মোড়ের ইঙ্গিত দেয়, কিন্তু এটি দাবি করে না যে চিকিৎসাটি এখনই রোগীদের জন্য উপলব্ধ। যা এটি প্রতিষ্ঠা করে তা হলো, একটি বিশ্বাসযোগ্য একাডেমিক দল এমন একটি মিউটেশন মেরামতের পিয়ার-রিভিউকৃত প্রচেষ্টা প্রকাশ করেছে, যেটি মোকাবিলা করা দীর্ঘদিন কঠিন ছিল।
সিস্টিক ফাইব্রোসিসে আক্রান্ত পরিবারের জন্য, এটিই এই গবেষণার ব্যবহারিক গুরুত্ব। এটি আলোচনাকে “কোন রোগীরা বর্তমান ওষুধে সাড়া দেন” সেখান থেকে “কোন মিউটেশনগুলো সরাসরি সম্পাদনা করা যায়” সেই প্রশ্নে প্রসারিত করে।
এর পর কী
সবচেয়ে গুরুত্বপূর্ণ পরবর্তী পদক্ষেপ হবে, এই কৌশলটি কি সেই ট্রান্সলেশনাল পথ ধরে এগোতে পারে, যা ল্যাবরেটরির ফলাফলকে বাস্তব চিকিৎসায় রূপ দেয়। সরবরাহ, স্থায়িত্ব এবং নিরাপত্তা-সংক্রান্ত প্রশ্নগুলো নির্ধারণ করবে এই পদ্ধতি মানব ব্যবহারের দিকে এগোতে পারবে কি না। জিনোম এডিটিংয়ের ক্ষেত্রে এসব কোনো বিষয়ই তুচ্ছ নয়।
তবু, এই গবেষণা সিস্টিক ফাইব্রোসিস গবেষণার সেই অংশে অর্থপূর্ণ গতি যোগ করেছে, যেখানে এর সবচেয়ে বেশি প্রয়োজন: বিদ্যমান মিউটেশন-নির্দিষ্ট ওষুধে পিছিয়ে পড়া রোগীদের জন্য চিকিৎসা। আরও কাজের প্রয়োজন থাকলেও, এই ফলাফলটি দেখায় যে এই চিকিৎসা-ঘাটতি স্থায়ী নয়।
সে অর্থে, এই পত্রটি সাধারণ কোনো বায়োটেক অগ্রগতির চেয়ে কম এবং বরং কম বিকল্প পাওয়া একটি জনগোষ্ঠীর কাছে নির্ভুল চিকিৎসা পৌঁছে দেওয়ার একটি কেন্দ্রীভূত প্রচেষ্টা হিসেবে বেশি উল্লেখযোগ্য। সিস্টিক ফাইব্রোসিসের মতো গভীরভাবে অধ্যয়ন করা রোগের জন্য, বাকি অনিচিকিৎসিত মিউটেশনগুলোতে পৌঁছানোই পরবর্তী কঠিন সীমান্ত। এই গবেষণা ইঙ্গিত দেয় যে সেই সীমান্ত নড়তে শুরু করেছে।
এই নিবন্ধটি Medical Xpress-এর প্রতিবেদনের ভিত্তিতে লেখা। মূল নিবন্ধটি পড়ুন.
Originally published on medicalxpress.com