#biotech

يكشف أحدث الاستطلاعات السنوية لتطوير أدوية ألزهايمر عن خط سريري أكبر وأكثر تنوعا، مع مزيد من التجارب، ومزيد من المقاربات العلاجية، وانخفاض حصة البرامج المستهدفة للأميلويد.

توقف Johnson & Johnson برنامجين للعلاج CAR-T لليمفوما الخلوية البائية، مشيرة إلى مشهد علاجي يزداد ازدحامًا بفعل الموافقات الأخيرة على العلاجات الخلوية والأدوية المعتمدة على الأجسام المضادة.

سعّرت ثلاث شركات تكنولوجيا حيوية اكتتاباتها العامة الأولية بما يزيد على 850 مليون دولار مجتمعة، فيما قفزت Avalyn في ظهورها الأول على ناسداك، ما يقدم إشارة مبكرة إلى عودة شهية المستثمرين للقطاع.

هبطت أسهم Summit Therapeutics بشكل حاد بعد ما وُصف بأنه إخفاق إحصائي ظاهر في جزء من تجربة المرحلة الثالثة لعقار ivonescimab، ما يبرز مدى ضآلة التسامح لدى المستثمرين مع الغموض السريري في الوقت الحالي.

تقول Axsome Therapeutics إن إدارة الغذاء والدواء وافقت على Auvelity لعلاج الهياج المرتبط بمرض ألزهايمر، وهي حالة تقول الشركة إنها تصيب ما يصل إلى 76% من المرضى.

بعد سنوات من الخيارات العلاجية المحدودة، تنتقل أبحاث أمراض الكلى إلى مرحلة أكثر نشاطًا، مع علاجات موجّهة تتراوح من معدّلات المناعة إلى الأدوية المحددة وراثيًا.

تقول Incyte إن مثبط JAK1 povorcitinib حقق أهدافه في تجربتين متزامنتين من المرحلة الثالثة على البهاق غير القطعي، ما يمهّد لتقديم طلب تنظيمي ويعيد تسليط الضوء على سوق اضطرابات المناعة الذاتية الجلدية.

أفادت Intellia بما يصفه المصدر بأنه أول نجاح في المرحلة الثالثة لعلاج CRISPR داخل الجسم، وهو إنجاز قد يقرّب تحرير الجينات داخل الجسم من الموافقة التنظيمية.

تقول Intellia Therapeutics إن علاجًا لتحرير الجينات لالوذمة الوعائية الوراثية نجح في المرحلة الثالثة، وهو ما تصفه الشركة بأنه أول قراءة CRISPR في المرحلة الثالثة وخطوة مهمة للمجال.

أفادت تجربة أولية بأن الإزالة الانتقائية لـ sFlt-1 المتداول لدى النساء المصابات بتسمم الحمل شديد الخداج كانت ممكنة، وبدت آمنة في سياق الدراسة، وارتبطت بانخفاضات متواضعة في ضغط الدم.

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Otarmeni من شركة Regeneron، وهو أول علاج جيني يُعتمد لفقدان السمع الناجم عن طفرات OTOF، ما يمثل محطة مهمة للطب الجيني وأبحاث السمع.

تقول Isomorphic Labs إنها تستعد للدخول إلى المرحلة السريرية بأدوية صُممت باستخدام أدوات ذكاء اصطناعي قائمة على AlphaFold، ما يقرّب أحد أكثر وعود اكتشاف الأدوية بالذكاء الاصطناعي جرأة من اختبار واقعي.

تقول Regeneron إنها حصلت على أول موافقة من إدارة الغذاء والدواء لعلاج جيني يستهدف شكلاً وراثياً نادراً من فقدان السمع، وتخطط لتوفير العلاج مجاناً في الولايات المتحدة.

تقول Amgen إن التنفيذي المخضرم ديفيد ريس، الذي يشغل حاليًا منصب الرئيس التنفيذي للتكنولوجيا، سيتقاعد في نهاية يونيو، ما يمثل تغييرًا في القيادة داخل إحدى أكبر شركات التكنولوجيا الحيوية.

يوصف داراكسونراسيب، المرشح الدوائي من Revolution Medicines لسرطان البنكرياس، بأنه أحد أكثر التطورات الواعدة منذ عقود، مع مؤشرات مبكرة على نتائج قوية بشكل غير معتاد ضد هدف طال اعتباره صعبا للغاية.

تجسّد جائزة بريكثرو جديدة للفريق الذي يقف وراء أول علاج جيني معتمد في الولايات المتحدة كيف تحوّل مجال كان تجريبيًا يومًا ما إلى واقع سريري.

ملخص أسبوعي موجز لكنه دالّ من Endpoints News يشير إلى ثلاثة ضغوط ترسم ملامح قطاع التكنولوجيا الحيوية الآن: التنظيم، والزخم السريري، وتدقيق المستثمرين.

قدمت OpenAI نموذج GPT-Rosalind، وهو نموذج استدلال مصمم خصيصًا لأبحاث علوم الحياة، بهدف دعم مهام تمتد من علم الجينوم والعمل على البروتينات إلى توليد الفرضيات واكتشاف الأدوية المبكر

يقول باحثون في السويد إنهم توصلوا إلى طريقة أكثر موثوقية لإنتاج خلايا منتجة للإنسولين من الخلايا الجذعية البشرية، مع استعادة الخلايا المزروعة السيطرة على سكر الدم في الفئران المصابة بالسكري لعدة أشهر.

أطلقت Bain Capital رسميًا شركة Beeline Medicines بخمسة أصول من Bristol Myers Squibb، لتأسيس شركة تكنولوجيا حيوية جديدة تركز على أدوية المناعة المؤجلة.