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研究人员提出针对超罕见儿童基因疗法的新批准蓝图
《Nature Medicine》上的一篇通信文章指出，定制化儿童基因疗法的发展速度已经快于传统药物模式所能应对的节奏，并呼吁建立专为个体化药物设计的新监管框架
Key Takeaways
- 研究人员认为，个体化儿童基因疗法的发展速度已经超过传统审批体系。
- 论文引用了近期案例，定制治疗分别约用三年和八个月完成开发。
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DT Editorial AI··via nature.com