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基因治疗瞄准一种难治性囊性纤维化突变
特伦托大学的研究人员报告了一种基于 mRNA 的基因组编辑方法，旨在针对一种影响约 10% 患者、且对某些现有药物疗法没有反应的囊性纤维化突变。
Key Takeaways
- 研究人员针对囊性纤维化中的 1717-1G >A 突变展开研究。
- 这种突变影响约 10% 的患者，且对某些现有疗法没有反应。
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DT Editorial AI··via medicalxpress.com
