更多人患有MS——但这很复杂

一个声称多发性硬化症患病率翻倍的标题可能会引起警报。但是,仔细阅读一项追踪英国疾病长达二十年的新研究揭示了一个更细致的故事——一个看似MS病例激增实际上在很大程度上反映成功而非失败的故事。英国MS的记录患病率从2000年到2020年每年增加约6%,在研究期间翻倍多倍。研究人员将这一增加主要归因于两个因素:改进的诊断能力,能够识别以前未被发现的病例,以及有意义的生存改善,这意味着MS患者活得更长,因此仍然被计入患病率中。

这些是真正令人鼓舞的发展,蕴含在一个最初听起来令人担忧的统计数据中。更好的诊断意味着更多MS患者在疾病过程的早期得到所需的治疗,当时疾病缓解疗法最有效。更长的生存期反映了MS护理质量的提高和神经科医生现在可用的不断扩展的药理学工具包带来的益处,这些工具可以减缓疾病进展。

理解MS:免疫系统和大脑的疾病

多发性硬化症是一种自身免疫疾病,其中身体的免疫系统攻击myelin鞘——大脑和脊髓中神经纤维周围的保护膜。这种demyelination破坏了神经传输的电信号,产生了广泛的神经症状:视觉障碍、肌肉无力、协调问题、疲劳、认知困难,在严重情况下还有瘫痪。疾病的病程在个体之间差异很大。有些人经历缓解-缓解模式,在发作之间有恢复期。其他人有逐渐积累残疾的进行性病程。

MS的不可预测性,加上它倾向于影响人们最具生产力的十年——平均诊断年龄在30多岁——使其成为发达国家最具个人和经济意义的神经病学疾病之一。英国National Health Service管理的患者群体,根据新研究,现在数十万人,仍在增长。

诊断革命的作用

研究期间MRI技术的完善对MS诊断产生了变革性影响。早期MRI系统可以检测到大脑和脊髓中特征性的已确立MS的大病灶,但它们通常遗漏了现在可以用现代高场机器和先进成像序列常规检测的较小或早期病灶。McDonald Criteria——MS的国际诊断标准——也经过多次修订,以纳入MRI结果的方式,允许在疾病过程中更早诊断。

实际结果是,在2000年可能在诊断不确定状态中花费数年的患者——经历症状、进行调查,但不符合正式MS诊断的阈值——现在得到更快、更可靠的诊断。诊断延迟的压缩在医学上是有益的:早期诊断能够进行早期治疗,早期疾病缓解疗法益处的证据现在是稳健的。但这也意味着患病率计数捕捉到的真实MS人群比例比以前更大。

生存改善:治疗效果

研究中的生存数据令人震惊。在长达二十年的研究期间,与MS相关的过度死亡率——MS患者相比一般人群面临的额外死亡风险——明显下降。这种改善反映了在此期间引入和扩大使用的疾病缓解疗法的变革性影响。

MS首次获批的疾病缓解疗法——interferon beta-1b——在20世纪90年代初使用。从那以后,治疗格局戏剧性地扩展。现在有超过20种获批的缓解型MS疾病修饰治疗,范围从注射interferon和glatiramer acetate到高效口服药物和输液monoclonal antibodies(如natalizumab和ocrelizumab),这些药物以治疗早期难以想象的效力抑制对myelin的免疫攻击。

这些药物中最有效的已经证明了在临床试验中大幅降低复发率和减缓MRI影像学进展的能力,真实世界结果数据越来越多地证实这些益处转化为减缓残疾积累和长期生活质量改善。这一成功的另一面是更多人与MS一起生活更长时间,即使发病率保持不变,这也会增加患病率。

持续的挑战:进行性MS和健康不平等

研究的积极叙述有重要的条件。治疗进展对于缓解型MS比对进行性形式特别是原发性进行性MS的成功要大得多。Ocrelizumab在2017年成为首个获批用于原发性进行性MS的疗法,在临床试验中提供了适度但有意义的益处,但缓解和进行性疾病之间的治疗差距仍然很大。

研究还确定了尽管总体改善但仍然存在的MS结果中的健康不平等。来自更贫困社会经济背景的患者显示出更差的生存结果和获得最有效疗法的机会不完整,反映了英国医疗不平等的更广泛模式。获取专科神经学护理——与更好的MS结果密切相关——在地理上差异显著,以不利于没有附近三级神经学中心的地区患者的方式。

数据对MS护理规划的意义

二十年中MS患病率翻倍对NHS容量规划、专家劳动力发展和高成本疾病缓解疗法的预算分配有直接影响。NHS MS战略和NICE治疗指南将需要考虑不断增长的患者群体与潜在治疗暴露年份增加。最有效的MS治疗的成本——一些上市价格超过每个患者每年£20,000——使患病率增长的预算维度成为重要的医疗政策问题。

好消息是,蕴含在揭示这些挑战的同一数据中的是,MS患病率的增长至少在一定程度上是一个医疗系统履行其职责的故事:更早地发现病例,更有效地治疗,并让患者活得更长、功能更强。这是进步,即使它创造了自己的下游需求。

本文基于Medical Xpress的报道。阅读原文

Originally published on medicalxpress.com