ఒక ఎలుక అధ్యయం టైప్ 1 డయాబెటిస్ యొక్క మూలకారణాన్ని లక్ష్యంగా పెట్టుకుంది
Medical University of South Carolinaలోని పరిశోధకులు టైప్ 1 డయాబెటిస్లో ఒక గమనించదగ్గ ప్రీక్లినికల్ ఫలితాన్ని నివేదించారు: ఒక ఇంజినీర్ చేసిన స్టెమ్ సెల్ థెరపీ ఎలుక మోడల్లో కొత్తగా ప్రారంభమైన వ్యాధిని తిరగదోసింది. Molecular Therapyలో ప్రచురితమైన ఈ పని, మెసెంకైమల్ స్టెమ్ లేదా స్ట్రోమల్ సెల్స్ అయిన MSCsపై కేంద్రీకృతమైంది; వీటిని alpha-1 antitrypsin అనే వాపు-నిరోధక ప్రభావాలున్న రక్షణాత్మక ప్రోటీన్ను ఉత్పత్తి చేసేలా మార్చారు.
ఈ విధానానికి ఉన్న ప్రాధాన్యం అది మార్చాలని చూస్తున్న అంశంలో ఉంది. సాధారణ టైప్ 1 డయాబెటిస్ చికిత్స రక్త గ్లూకోజ్ను, ప్రధానంగా ఇన్సులిన్ ప్రతిస్థాపన ద్వారా, నియంత్రిస్తుంది; కానీ ప్యాంక్రియాస్లో ఇన్సులిన్ ఉత్పత్తి చేసే కణాలను నాశనం చేసే రోగనిరోధక దాడిని అది ఆపదు. MUSC బృందం వ్యూహం అందుకు బదులుగా రోగనిరోధక వ్యవస్థ లోపాన్నే లక్ష్యంగా చేస్తుంది. ఇది ఇన్సులిన్ను అవసరం లేనిదిగా చేయదు, కానీ కేవలం ప్రతిస్థాపన కాకుండా అంతర్గత పనితీరును కాపాడే లేదా పునరుద్ధరించే చికిత్స నమూనా వైపు సూచిస్తుంది.
సాధారణ MSC థెరపీకి పరిమితులు ఎందుకు ఉన్నాయి
మెసెంకైమల్ స్టెమ్ సెల్స్ ఇప్పటికే ఆసక్తికరమైనవి, ఎందుకంటే అవి రోగనిరోధక ప్రతిస్పందనలను నియంత్రించడంలో మరియు కణజాల మరమ్మత్తుకు మద్దతు ఇవ్వడంలో సహాయపడగలవు. అందించిన మూల పాఠ్యం ప్రకారం, గత క్లినికల్ ట్రయల్స్లో సాధారణ MSCలు టైప్ 1 డయాబెటిస్ ఉన్న వ్యక్తుల్లో మిగిలిన ఇన్సులిన్ ఉత్పత్తిని కాపాడడంలో సహాయపడవచ్చని సూచించాయి. సమస్య స్థిరత్వం మరియు శక్తి. అత్యంత వాపు పరిస్థితుల్లో, ఇప్పటికే ఏర్పడిన వ్యాధిని తిరగదోపడానికి ముందే ఈ కణాలు అధిగమించబడవచ్చు.
ఈ ప్రతిస్పందనను బలోపేతం చేయడానికి దక్షిణ కరోలైనా బృందం MSCలను alpha-1 antitrypsin లేదా AAT ఉత్పత్తి చేసేలా ఇంజినీర్ చేసింది. అందించిన వివరణలో, AAT వాపుకు వ్యతిరేకంగా ఒక రకమైన కవచంలా పనిచేస్తుంది. ఉద్దేశ్యం ద్వంద్వ చర్య థెరపీ: మిగిలి ఉన్న ఇన్సులిన్ ఉత్పత్తి చేసే కణాలను రక్షించడం మరియు అదే సమయంలో వ్యాధిని నడిపించే అతిగా క్రియాశీల రోగనిరోధక ప్రతిస్పందనను అణచడం.
మరింత ఆశావహమైన చికిత్సా భావన
ఈ ద్వంద్వ చర్యే అధ్యయనాన్ని ప్రత్యేకంగా నిలబెడుతుంది. టైప్ 1 డయాబెటిస్ కేవలం మెటబాలిక్ రుగ్మత మాత్రమే కాదు; అది ఒక ఆటోఇమ్యూన్ పరిస్థితి కూడా. ఏ స్థిరమైన చికిత్సైనా ఈ సమీకరణంలోని రెండు వైపుల్నీ చూడాలి. రోగనిరోధక దాడి కొనసాగితే, కొత్తగా రక్షించబడిన లేదా కొత్తగా పునరుద్ధరించబడిన beta కణాలు కూడా ప్రమాదంలో ఉంటాయి. వాపు వాతావరణం తగ్గినా ప్యాంక్రియాటిక్ కార్యాచరణ ఇప్పటికే కూలిపోయి ఉంటే, క్లినికల్ లాభం ఇంకా పరిమితంగానే ఉండొచ్చు. కాబట్టి రోగనిరోధక నియంత్రణను మరియు కణ రక్షణను కలపడం, ఏ ఒక్క అంశాన్ని మాత్రమే లక్ష్యంగా చేసుకోవడంకంటే దీర్ఘకాలికంగా మరింత సాధ్యమైన వ్యూహం.
ఈ పనిని రోజువారీ అనేక ఇంజెక్షన్ల నుంచి దూరంగా, రోగనిరోధక వ్యవస్థను మరింత మూలంగా పునఃప్రోగ్రామ్ చేయడం వైపు ఒక కదలికగా పరిశోధకులు వివరిస్తున్నారు. ఇది ముఖ్యమైన తేడా, కానీ అదే ముందున్న సవాలును కూడా నిర్వచిస్తుంది. ఎలుకల్లో వచ్చిన తిరుగుదల ఆశాజనక సంకేతాలు, క్లినికల్ ఫలితాలు కావు. విజయవంతమైన జంతు మోడల్ నుంచి మానవ చికిత్సకు మార్గం దీర్ఘమైనది, ఆటోఇమ్యూన్ వ్యాధులు ప్రత్యేకంగా జాతుల మధ్య నేరుగా అనువదించడం కష్టం.
ఈ ఫలితం ఏమి చెబుతోంది, ఏమి చెప్పడం లేదు
మూలం మద్దతిచ్చే అత్యంత బలమైన వాదన ఏమిటంటే, ఈ థెరపీ ఎలుకల్లో కొత్తగా ప్రారంభమైన టైప్ 1 డయాబెటిస్ను తిరగదోసింది. ప్రీక్లినికల్ దృష్టిలో ఇది గణనీయమైనది, ముఖ్యంగా ఈ హస్తక్షేపం లక్షణాల నిర్వహణ కంటే వ్యాధి యంత్రాంగం చుట్టూ రూపుదిద్దుకున్నట్లు కనిపిస్తోంది. కానీ ఈ కనుగొనడం ఇంకా స్థిరపడిన దీర్ఘకాల మానవ వ్యాధిలో ప్రభావాన్ని, రోగుల్లో భద్రతను, లేదా ఇంజినీర్ చేసిన MSC ఉత్పత్తులను పెద్ద స్థాయిలో తయారు చేసి అందించే లాజిస్టిక్స్ను నిర్ధారించదు.
అవి ముఖ్యమైన ప్రశ్నలు. సెల్ థెరపీలు సుసంబద్ధంగా తయారవ్వాలి, ఇవ్వబడిన తర్వాత బతకాలి, శరీరంలో అంచనా వేయగల విధంగా ప్రవర్తించాలి, మరియు కొత్త భద్రతా సమస్యలను సృష్టించకూడదు. ఆటోఇమ్యూన్ వ్యాధిలో, డోసింగ్ విండోలు మరియు రోగి ఎంపిక కూడా కీలకం కావచ్చు. కొత్తగా ప్రారంభమైన కేసుల్లో అత్యుత్తమంగా పనిచేసే థెరపీ కూడా మార్పును తీసుకురాగలదు, కానీ వైద్యులు సరైన సమయాన్ని గుర్తించి, తగినంత ప్యాంక్రియాస్ పనితీరును కాపాడగలిగితే మాత్రమే.
ఈ రంగం ఎందుకు దృష్టిపెట్టబోతోంది
ఈ హెచ్చరికలున్నా, ఈ ఫలితం డయాబెటిస్ పరిశోధనలో ఉన్న విస్తృత ఉద్యమానికి సరిపోతుంది: జీవితాంత నియంత్రణ నుంచి వ్యాధి మార్పు వైపు. దీని ఆకర్షణ స్పష్టంగా ఉంది. ఒక థెరపీ ప్రారంభ దశలోనే రోగనిరోధక నాశనాన్ని ఆపగలిగితే, అది సంక్లిష్టతలను తగ్గించగలదు, రోజువారీ చికిత్స భారాన్ని తేలిక చేయగలదు, మరియు వ్యాధిని కేవలం అనుసరించడం కాకుండా దాని క్లినికల్ గమనాన్ని మార్చగలదు.
MUSC అధ్యయం, ఇప్పటికే వైద్యపరంగా ప్రాసంగికంగా పరిగణించబడే ఒక కణ రకాన్ని ఇంజినీరింగ్ ద్వారా మెరుగుపరచవచ్చని చూపించి ఆ లక్ష్యానికి తోడ్పడుతోంది. MSCల ప్రాథమిక లక్షణాలపై ఆధారపడకుండా, పరిశోధకులు జన్యు మార్పును ఉపయోగించి, సాధారణంగా వాటి ప్రభావాన్ని పరిమితం చేసే వాపు వాతావరణానికి వ్యతిరేకంగా వాటిని బలపరిచారు. తదుపరి అధ్యయనాల్లో కూడా ఈ తర్కం కొనసాగితే, ఇతర ఆటోఇమ్యూన్ వ్యాధుల కోసం సెల్ థెరపీలు ఎలా రూపుదిద్దుకోవాలో కూడా ఇది ప్రభావితం చేయగలదు.
ప్రస్తుతం, ఈ ఫలితాన్ని దగ్గరలోని చికిత్సగా కాకుండా బలమైన ప్రీక్లినికల్ అడుగుగా చూడటం ఉత్తమం. కానీ రంగానికి అవసరమైంది కూడా ఇదే: యాంత్రిక ఆధారితమైన, ప్రయోగాత్మకంగా ధైర్యవంతమైన, మరియు టైప్ 1 డయాబెటిస్ యొక్క జీవశాస్త్రీయ కారణాన్ని నేరుగా లక్ష్యంగా చేసుకునే అడుగు; దాని తర్వాతి పరిణామాలను కాదు.
- ఈ థెరపీలో AAT ఉత్పత్తి చేయడానికి ఇంజినీర్ చేసిన MSCలు ఉపయోగించబడ్డాయి.
- ఎలుకల్లో కొత్తగా ప్రారంభమైన టైప్ 1 డయాబెటిస్ను ఇది తిరగదోసిందని పరిశోధకులు చెబుతున్నారు.
- ఈ విధానం beta కణాలను కాపాడుతూ రోగనిరోధక దాడిని ఒకేసారి శాంతింపజేయడానికి రూపొందించబడింది.
ఈ వ్యాసం Medical Xpress నివేదికపై ఆధారపడి ఉంది. మూల వ్యాసాన్ని చదవండి.
Originally published on medicalxpress.com
