
Terapia gênica mira mutação da fibrose cística de difícil tratamento
Pesquisadores da Universidade de Trento relatam uma abordagem de edição genômica baseada em mRNA voltada a uma mutação da fibrose cística que afeta cerca de 10% dos pacientes e não responde a algumas terapias medicamentosas atuais.
- Pesquisadores miraram a mutação 1717-1G >A na fibrose cística.
- A mutação afeta cerca de 10% dos pacientes e não responde a algumas terapias atuais.



