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Terapia de RNA personalizada mostra ganhos iniciais na rara epilepsia SCN2A
Key Takeaways
- A Nature Medicine publicou dois estudos de caso antissenso individualizados de SCN2A em 21 de julho de 2026.
- Os pesquisadores projetaram ASOs seletivos para o alelo para suprimir transcritos mutantes de SCN2A enquanto preservavam a cópia saudável.
- Os dois pacientes apresentaram redução de crises, menor uso de outros medicamentos e melhora do desenvolvimento.
- Os autores dizem que é necessário seguimento de longo prazo para confirmar benefício modificador da doença e escalabilidade.
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DT Editorial Team··via nature.com
