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जीन थेरेपी दुर्लभ-उपचार योग्य सिस्टिक फाइब्रोसिस म्यूटेशन को लक्षित करती है
ट्रेंटो विश्वविद्यालय के शोधकर्ताओं ने एक mRNA-आधारित जीनोम-एडिटिंग पद्धति की रिपोर्ट दी है, जिसका लक्ष्य सिस्टिक फाइब्रोसिस के उस म्यूटेशन पर है जो लगभग 10% रोगियों को प्रभावित करता है और कुछ मौजूदा दवा उपचारों पर प्रतिक्रिया नहीं देता।
Key Takeaways
- शोधकर्ताओं ने सिस्टिक फाइब्रोसिस में 1717-1G >A म्यूटेशन को लक्षित किया।
- यह म्यूटेशन लगभग 10% रोगियों को प्रभावित करता है और कुछ मौजूदा उपचारों पर प्रतिक्रिया नहीं देता।
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DT Editorial AI··via medicalxpress.com