एक गोली जो इंजेक्टेबल शक्ति से मेल खाती है
कार्डियोवास्कुलर रोग विश्व स्तर पर किसी अन्य स्थिति की तुलना में अधिक लोगों को मारता है, और ऊंचा एलडीएल कोलेस्ट्रॉल इसके सबसे संशोधनीय जोखिम कारकों में से एक है। एलडीएल को कम करने के लिए सबसे शक्तिशाली दवाएं - इंजेक्टेबल PCSK9 अवरोधक जैसे इवोलोकुमैब और एलिरोकुमैब - स्टैटिन थेरेपी के शीर्ष पर एलडीएल को 50-60% तक कम कर सकते हैं। वे बेहद अच्छी तरह काम करते हैं। लेकिन इन्हें इंजेक्शन की आवश्यकता होती है, आमतौर पर मासिक या द्विसाप्ताहिक, जो पालन की समस्या पैदा करता है और उन आबादी में गोद लेने को सीमित करता है जो लाभान्वित हो सकती हैं।
एनलिसिटाइड नामक एक नई दवा गोली के रूप में एलडीएल में कमी के उसी स्तर से मेल खाती प्रतीत होती है। एक बड़े नैदानिक परीक्षण के परिणाम दैनिक एनलिसिटाइड लेने वाले रोगियों के लिए लगभग 60% एलडीएल कमी दिखाते हैं - एक प्रदर्शन जिसे पहले इंजेक्टेबल थेरेपी की आवश्यकता होती थी।
यह क्यों महत्वपूर्ण है
कार्डियोवास्कुलर दवा परिदृश्य में एक अच्छी तरह से प्रलेखित पालन समस्या है। स्टैटिन, जो मौखिक हैं और अपेक्षाकृत सस्ते हैं, ऐसे कई रोगियों द्वारा असंगत रूप से लिए जाते हैं जो उनसे लाभान्वित हो सकते हैं। PCSK9 अवरोधक, उनकी प्रभावकारिता के बावजूद, इंजेक्शन घृणा, लागत और कुछ सेटिंग में स्वास्थ्यसेवा प्रदाता की भागीदारी की आवश्यकता सहित गोद लेने की बाधाओं का सामना कर रहे हैं।
PCSK9 अवरोधक स्तर की प्रभावशीलता वाली एक दैनिक गोली इन दोनों समस्याओं को एक साथ संबोधित करती है। मौखिक सूत्रीकरण इंजेक्शन बाधा को हटाता है, और यदि एनलिसिटाइड प्रतिस्पर्धी मूल्य निर्धारण प्राप्त कर सकता है, तो यह अकेले स्टैटिन द्वारा अपर्याप्त रूप से इलाज की गई बहुत बड़ी आबादी के लिए शक्तिशाली कोलेस्ट्रॉल प्रबंधन ला सकता है।
परीक्षण विवरण
प्रमुख परीक्षण ने कई स्थलों में उन्नत कार्डियोवास्कुलर जोखिम वाले हजारों रोगियों को नामांकित किया। प्रतिभागी आमतौर पर पहले से ही स्टैटिन थेरेपी पर थे, जिसका अर्थ है कि 60% एलडीएल कमी मानक देखभाल के शीर्ष पर अतिरिक्त लाभ का प्रतिनिधित्व करती है। परीक्षण से सुरक्षा डेटा दवा की क्रिया तंत्र के अनुरूप लग रहा था, सुर्खी स्तर पर कोई अप्रत्याशित गंभीर प्रतिकूल घटना नहीं थी।
तंत्र
एनलिसिटाइड PCSK9 को अवरुद्ध करके काम करता है, एक एंजाइम जो यकृत में एलडीएल रिसेप्टर्स को नीचा दिखाता है। PCSK9 को अवरुद्ध करके, दवा यकृत कोशिकाओं को अधिक एलडीएल रिसेप्टर्स बनाए रखने की अनुमति देती है, जो तब रक्तप्रवाह से अधिक एलडीएल को साफ करते हैं। मौजूदा इंजेक्टेबल PCSK9 अवरोधक जैविक एंटीबॉडी का उपयोग करके एक ही तंत्र पर काम करते हैं; एनलिसिटाइड एक अलग आणविक दृष्टिकोण के माध्यम से PCSK9 निषेध प्राप्त करता है जो मौखिक रूप से बायोवेलेबल है।
PCSK9 निषेध के लिए मौखिक जैवउपलब्धता प्राप्त करना एक महत्वपूर्ण वैज्ञानिक चुनौती रही है। पेप्टाइड-आधारित दवाएं आमतौर पर रक्तप्रवाह तक पहुंचने से पहले पाचन तंत्र में टूट जाती हैं - यही कारण है कि मौजूदा PCSK9 अवरोधकों को इंजेक्शन की आवश्यकता होती है। एनलिसिटाइड के पीछे तकनीकी उपलब्धि इस डिलीवरी समस्या को हल कर रही है।
प्रतिस्पर्धी परिदृश्य
एनलिसिटाइड विकास में एकमात्र मौखिक PCSK9 अवरोधक नहीं है। मर्क और कई अन्य कंपनियों के पास विभिन्न चरणों में एक ही स्थान को लक्षित करने वाले कार्यक्रम हैं। एनलिसिटाइड परीक्षण का पैमाना और परिणाम नियामक प्रस्तुति के लिए एक मजबूत स्थिति में डालते हैं, और स्थापित नैदानिक आवश्यकता को देखते हुए, प्राथमिकता समीक्षा पदनाम संभव हैं।
कार्डियोवास्कुलर देखभाल के लिए निहितार्थ
यदि एनलिसिटाइड प्रतिस्पर्धी मूल्य निर्धारण पर बाजार तक पहुंचता है, तो यह उच्च जोखिम वाले कार्डियोवास्कुलर रोगियों के लिए उपचार एल्गोरिदम को पुनर्गठित कर सकता है। वर्तमान में, जो रोगी स्टैटिन पर एलडीएल लक्ष्य तक नहीं पहुंचते हैं, वे एक महत्वपूर्ण वृद्धि चरण का सामना करते हैं - इंजेक्टेबल थेरेपी अपनी सभी संबंधित बाधाओं के साथ। मौजूदा प्रभावकारिता पर एक मौखिक विकल्प उस गणना को पूरी तरह बदल देता है।
एथेरोस्क्लेरोटिक कार्डियोवास्कुलर रोग, पारिवारिक हाइपरकोलेस्ट्रोलेमिया, या आक्रामक एलडीएल प्रबंधन की आवश्यकता वाली अन्य स्थितियों वाले लाखों रोगियों के लिए, एक प्रभावी दैनिक गोली एक वास्तविक बेहतर उपचार अनुभव का प्रतिनिधित्व करती है - और बेहतर पालन सीधे समय के साथ कम दिल के दौरे और स्ट्रोक में अनुवाद करता है।
यह लेख Science Daily द्वारा रिपोर्टिंग पर आधारित है। मूल लेख पढ़ें।
