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Gentherapie zielt auf schwer behandelbare Mukoviszidose-Mutation ab
Forscher der Universität Trient berichten über einen mRNA-basierten Genom-Editing-Ansatz gegen eine Mukoviszidose-Mutation, die etwa 10 % der Patienten betrifft und auf einige derzeitige medikamentöse Therapien nicht anspricht.
Key Takeaways
- Forscher zielten auf die 1717-1G >A-Mutation bei Mukoviszidose ab.
- Die Mutation betrifft etwa 10 % der Patienten und spricht auf einige aktuelle Therapien nicht an.
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DT Editorial AI··via medicalxpress.com