একবারের জিন-এডিটিং থেরাপি প্রাথমিক পরীক্ষায় LDL কোলেস্টেরল কমাল

একবারের চিকিৎসা আজীবন সমস্যাকে লক্ষ্য করছে

লন্ডনের গবেষকেরা VERVE-102-এর একটি ক্লিনিক্যাল ট্রায়ালের প্রাথমিক ফলাফল জানিয়েছেন। এটি এমন একটি জিন-এডিটিং থেরাপি, যা একবারের ইনফিউশনের পর low-density lipoprotein cholesterol, বা LDL cholesterol, কমানোর জন্য তৈরি করা হয়েছে। ছোট Phase 1b গবেষণায়, সর্বোচ্চ ডোজে এই চিকিৎসা LDL cholesterol সর্বোচ্চ 62% পর্যন্ত কমিয়েছে।

এই গবেষণায় University College London, University College London Hospitals এবং Barts Health NHS Trust-এর চিকিৎসক ও বিজ্ঞানীরা যুক্ত ছিলেন, এবং ফলাফল New England Journal of Medicine-এ প্রকাশিত হয়েছে। ট্রায়ালটি heterozygous familial hypercholesterolemia, অর্থাৎ অত্যন্ত উচ্চ কোলেস্টেরলের একটি বংশগত রূপ, অথবা premature coronary artery disease-এ আক্রান্ত প্রাপ্তবয়স্কদের ওপর কেন্দ্রীভূত ছিল।

এই পদ্ধতি কেন গুরুত্বপূর্ণ

উচ্চ LDL cholesterol হৃদ্‌রোগজনিত রোগের একটি বড় দীর্ঘমেয়াদি চালক, যার মধ্যে হার্ট অ্যাটাক ও স্ট্রোকও রয়েছে। বিদ্যমান চিকিৎসা কার্যকর হতে পারে, কিন্তু তা নিয়মিত ব্যবহারের ওপর নির্ভরশীল। Statins ও অন্যান্য কোলেস্টেরল-হ্রাসকারী ওষুধ প্রায়শই প্রতিদিন নিতে হয় অথবা বহু বছর ধরে বারবার ইনজেকশনের মাধ্যমে দিতে হয়। উৎস পাঠে বলা হয়েছে, চিকিৎসা মেনে চলা একটি বড় সমস্যা, এবং অনেক রোগী এক বছরের মধ্যেই ওষুধ বন্ধ করে দেন।

VERVE-102-কে ভিন্ন ধরনের একটি হস্তক্ষেপ হিসেবে উন্নয়ন করা হচ্ছে। রোগীদের অনির্দিষ্টকাল ওষুধ খেতে বলার বদলে, এর লক্ষ্য এমন একবারের এডিট তৈরি করা যা লিভার কীভাবে কোলেস্টেরল সামলায় তা বদলে দেবে। এই থেরাপি সেই জিন বন্ধ করে দেয়, যা লিভারকে PCSK9 তৈরি করতে নির্দেশ দেয়; এই প্রোটিন রক্তপ্রবাহ থেকে LDL cholesterol পরিষ্কার করার শরীরের ক্ষমতায় বাধা দেয়।

এই ধারণা একটি প্রাকৃতিক মডেলের ওপর ভিত্তি করে, যা কিছু মানুষের মধ্যে আগে থেকেই দেখা যায়। সম্পর্কিত PCSK9 পথের নিষ্ক্রিয় সংস্করণ নিয়ে জন্মানো ব্যক্তিদের সাধারণত কোলেস্টেরল খুব কম থাকে এবং সারা জীবনে হৃদরোগের ঝুঁকিও উল্লেখযোগ্যভাবে কম থাকে। VERVE-102 চিকিৎসাগতভাবে সেই সুরক্ষামূলক প্রভাব পুনরুত্পাদন করতে চায়।

ট্রায়ালে কী দেখা গেছে

প্রাথমিক পর্যায়ের এই গবেষণায় 35 জন প্রাপ্তবয়স্ক অংশ নেন। এর প্রধান উদ্দেশ্য ছিল নিরাপত্তা মূল্যায়ন, দীর্ঘমেয়াদি ক্লিনিক্যাল উপকার প্রমাণ করা নয়। তবু সর্বোচ্চ ডোজ গ্রুপে যে কোলেস্টেরল কমার কথা জানানো হয়েছে, তা তাৎপর্যপূর্ণ, কারণ এটি দেখায় যে থেরাপি তার নকশাকৃত জৈবিক প্রভাব তৈরি করতে পারে।

এটি দুই কারণে গুরুত্বপূর্ণ। প্রথমত, এটি ইঙ্গিত দেয় যে দীর্ঘস্থায়ী cardiometabolic disease-এর জন্য single-dose gene editing বাস্তবসম্ভব হতে পারে। দ্বিতীয়ত, এটি জিন-এডিটিংকে বিরল রোগের ব্যবহার থেকে আরও দূরে নিয়ে গিয়ে অনেক বড় একটি জনস্বাস্থ্য ক্ষেত্রের মধ্যে নিয়ে আসে।

এটি এখনও একটি প্রাথমিক ট্রায়াল, এবং উৎস উপাদান এই পর্যায়ে চিকিৎসাটিকে standard care-এর বিকল্প হিসেবে উপস্থাপন করেনি। এখনও যেসব প্রশ্ন রয়ে গেছে, সেগুলির মধ্যে রয়েছে স্থায়িত্ব, বড় জনগোষ্ঠীতে বিস্তৃত নিরাপত্তা, ভিন্ন রোগী গোষ্ঠীর প্রতিক্রিয়া, এবং একক হস্তক্ষেপে LDL কমানো সময়ের সঙ্গে কম cardiovascular event-এ রূপান্তরিত হবে কি না।

বিরল ব্যবহার থেকে মূলধারার প্রতিরোধ?

পরবর্তী ট্রায়ালগুলো যদি ফল নিশ্চিত করে, তবে বিস্তৃত তাৎপর্য অনেক হতে পারে। আধুনিক স্বাস্থ্যসেবায় কোলেস্টেরল ব্যবস্থাপনা সবচেয়ে সাধারণ দীর্ঘমেয়াদি চিকিৎসাগত কাজগুলোর একটি। একবারের ইনফিউশনের পর নিরাপদে LDL cholesterol কমাতে পারে এমন একটি থেরাপি দীর্ঘস্থায়ী চিকিৎসা-অনুগত্য ও ফলো-আপের বর্তমান মডেলকে চ্যালেঞ্জ করবে।

এর অর্থ এই নয় যে প্রচলিত ওষুধ হারিয়ে যাবে। বরং, সফল একবারের থেরাপি প্রথমে বংশগত ঝুঁকিযুক্ত, বিদ্যমান ওষুধ সহ্য করতে না পারা, বা গুরুতর প্রারম্ভিক রোগ আছে এমন রোগীদের জন্যই ব্যবহার হতে পারে। কিন্তু কৌশলগত তাৎপর্য আরও বড়: জিন-এডিটিং এখন আর কেবল বিরল জেনেটিক ব্যাধির জন্য উদ্ধারমূলক প্রযুক্তি হিসেবে নয়, বরং লক্ষ লক্ষ মানুষকে প্রভাবিত করা সাধারণ রোগের জন্যও একটি প্ল্যাটফর্ম হিসেবে পরীক্ষা করা হচ্ছে।

এখন, এই গবেষণাকে একটি পরিপূর্ণ উত্তর না ভেবে একটি শক্তিশালী প্রাথমিক সংকেত হিসেবে পড়াই ভালো। তথ্য দেখাচ্ছে যে লক্ষ্যভিত্তিক জিন-এডিটিংয়ের মাধ্যমে একবার LDL কমানো তত্ত্ব থেকে মানব পরীক্ষার পর্যায়ে পৌঁছাচ্ছে, এবং প্রথম ক্লিনিক্যাল পাঠ যথেষ্ট বড় যে তা ঘনিষ্ঠ মনোযোগের দাবি রাখে।

এই নিবন্ধটি Medical Xpress-এর প্রতিবেদন অবলম্বনে লেখা। মূল নিবন্ধ পড়ুন.