
العلاج الجيني يستهدف طفرةً في التليف الكيسي يصعب علاجها
أفاد باحثون في جامعة ترينتو بنهج لتحرير الجينوم قائم على mRNA وموجّه إلى طفرة في التليف الكيسي تؤثر في نحو 10% من المرضى ولا تستجيب لبعض العلاجات الدوائية الحالية.
- استهدف الباحثون طفرة 1717-1G >A في التليف الكيسي.
- تؤثر الطفرة في نحو 10% من المرضى ولا تستجيب لبعض العلاجات الحالية.



