mRNA دوا کے لیے ایک نیا ڈیلیوری سسٹم
BreezeBio، ایک اسٹارٹ اپ جو پولیمر نینو پارٹیکل دوائی ڈیلیوری میں مہارت رکھتا ہے، نے ڈائبٹیز کے لیے mRNA تھیراپی تیار کرنے کے لیے 60 ملین ڈالر کی وینچر فنڈنگ جمع کی ہے۔ کمپنی کے طریقہ کار میں mRNA پلیٹ فارم شامل ہے—COVID-19 ویکسین کے ذریعے شاندار طریقے سے تصدیق شدہ—ایک ملکیتی نینو پارٹیکل ڈیلیوری سسٹم کے ساتھ جو لپڈ نینو پارٹیکلز سے زیادہ درستگی کے ساتھ گھن کو نشانہ بنانے کے لیے ڈیزائن کیا گیا ہے۔
فنڈنگ کمپنی کے لیڈ پروگرام کی پری کلینیکل ڈیولپمنٹ اور ابتدائی کلینیکل اسٹڈیز کی حمایت کے لیے استعمال ہوگی، جس کا مقصد mRNA کا استعمال کرتے ہوئے گھن کے خلیوں کو فنکشنل انسولین پیدا کرنے یا انسولین کی حساسیت کو بحال کرنے کی ہدایت دینا ہے۔ اگر کامیاب ہوا تو، یہ تھیراپی ڈائبٹیز کے علاج میں ایک نمایاں تبدیلی کا نمائندگی کر سکتی ہے—روزمرہ کی علامات کی تدبیر سے ایک ممکنہ دوبارہ تخلیق کرنے والے طریقہ کار کی طرف جو بیماری کی بنیادی حیاتیات سے نمٹتا ہے۔
ڈائبٹیز دنیا بھر میں تقریباً 537 ملین بالغ افراد کو متاثر کرتی ہے، ایک ایسی تعداد جو 2045 تک 783 ملین تک بڑھنے کا امکان ہے۔ یہ بیماری صحت کی سہولیات کے نظام پر بہت بوجھ ڈالتی ہے، سالانہ علاج، پیچیدگیوں، اور کھوئی ہوئی پروڈکٹیویٹی میں سینکڑوں اربوں ڈالر خرچ کرتی ہے۔ موجودہ علاجات—بنیادی طور پر ٹائپ 1 ڈائبٹیز کے لیے انسولین کے انجیکشن اور ٹائپ 2 کے لیے زبانی ادویہ اور انسولین کا مرکب—خون میں شکر کی سطح کو سنبھالتے ہیں لیکن بیماری کو ختم نہیں کرتے یا بیماری کے مسیر کو بنیادی طور پر تبدیل نہیں کرتے۔
پولیمر نینو پارٹیکلز کیوں
کسی بھی mRNA تھیراپی کے لیے مرکزی چیلنج ڈیلیوری ہے۔ میسنجر RNA انو نازک ہوتے ہیں، جسے جسم میں انزائمز کے ذریعے تیزی سے توڑ دیا جاتا ہے، اور سیل میمبرینز کو عبور کرنے کے لیے بہت بڑے اور منفی طور پر چارج ہوتے ہیں۔ انہیں حفاظتی کیریئرز میں پیک کیا جانا چاہیے جو انہیں صحیح خلیوں تک منتقل کر سکیں اور انہیں سیل کے سائٹو پلازم کے اندر برقرار رکھیں جہاں mRNA کو پروٹین میں ترجمہ کرنے کے لیے ضروری ایٹمی مشینری ہے۔
COVID-19 ویکسین میں استعمال شدہ لپڈ نینو پارٹیکلز (LNPs) نے اس مسئلے کو ویکسین کے لیے شاندار طریقے سے حل کیا، جو عضلات کے خلیوں اور مدافعتی خلیوں کو نشانہ بناتے ہیں جو نسبتاً پہنچنے میں آسان ہیں۔ لیکن LNPs میں وریدی انجیکشن کے بعد جگر میں جمع ہونے کا ایک مضبوط قدرتی رجحان ہے، جو انہیں گھن، پھیپھڑوں، یا دماغ جیسے دوسری اعضاء تک mRNA پہنچانے میں کم موثر بناتا ہے۔
BreezeBio کے پولیمر نینو پارٹیکلز اس سیمیت کو دور کرنے کے لیے ہندسی ہیں۔ پولیمر کیریئرز کے کیمیائی ترکیب، سائز، اور سطح کی خصوصیات کو ایڈجسٹ کرتے ہوئے، کمپنی ان کے بائیو ڈسٹری بیوشن کو ٹیون کر سکتی ہے—وہ جسم میں کہاں ختم ہوتے ہیں—تاکہ مخصوص اعضاء کو ترجیح سے نشانہ بنایا جائے۔ ڈائبٹیز پروگرام کے لیے، ذرات گھن کی آئیلیٹس تک پہنچنے کے لیے ڈیزائن کیے گئے ہیں، یہ خلیوں کے جھرمٹ جو انسولین اور دوسری میٹابولک ہارمونز پیدا کرتے ہیں۔
گھن کو نشانہ بنانے کی سائنس
گھن کو نشانہ بنانا منشیات کی ڈیلیوری میں سب سے مشکل چیلنجوں میں سے ایک رہا ہے۔ یہ عضو شکم کی گہری جگہ پر ہے، معدہ کے پیچھے، اور کردی آؤٹ پٹ کا صرف ایک چھوٹا سا حصہ موصول کرتا ہے—مطلب یہ ہے کہ نظام کے لحاظ سے دی گئی ادویہ پہنچنے سے پہلے پتلی ہو جاتی ہے۔ گھن کی آئیلیٹس، جو عضو کے بڑے کے صرف تقریباً 1-2 فیصد بناتے ہیں، انتخابی طور پر پہنچنے میں بھی مشکل ہیں۔
BreezeBio کے طریقہ میں سطح کی لیگنڈز—ایٹمی کنکڑے—کے ساتھ نینو پارٹیکلز کا ہندسہ شامل ہے جو آئیلیٹ خلیوں پر خصوصی طور پر اظہار شدہ ریسیپٹرز سے منسلک ہوتے ہیں۔ یہ فعال نشانہ بندی کی حکمت عملی، ذرات کے پنکریاس ویسکولیچر کو عبور کرنے کے لیے بہتر سائز کے ساتھ ملا کر، mRNA پے لوڈ کو جہاں ضرورت ہے وہاں مرکوز کرنے کے لیے ڈیزائن کیا گیا ہے جبکہ جگر اور دوسری اعضاء کو غیر مقصود ڈیلیوری کو کم کرتا ہے۔
کمپنی نے پری کلینیکل ڈیٹا شائع کیا ہے جو ظاہر کرتا ہے کہ اس کے پولیمر نینو پارٹیکلز پنکریاس آئیلیٹ خلیوں کو حیوان کے ماڈلز میں روایتی LNPs کے مقابلے میں کئی گنا بہتر کارکردگی کے ساتھ mRNA فراہم کر سکتے ہیں۔ ترجمہ شدہ پروٹین آئیلیٹ خلیوں میں ایسی سطحوں پر پایا گیا جو ایک قابلِ پیمائش فزیولوجیکل اثر پیدا کرنے کے لیے کافی تھے—ایک اہم ثبوتِ تصور جو ظاہر کرتا ہے کہ ڈیلیوری سسٹم ایک زندہ حیاتیات میں کام کرتا ہے۔
ویکسین سے پرے mRNA
BreezeBio کا کام mRNA پلیٹ فارم کو متعدی بیماری کی ویکسین سے آگے علاجی استعمالات میں بڑھانے کی ایک بڑی کوشش کا حصہ ہے۔ جب Pfizer-BioNTech اور Moderna کے COVID-19 ویکسین کی کامیابی نے یہ ظاہر کیا کہ mRNA کو اربوں لوگوں کو محفوظ طریقے سے دیا جا سکتا ہے، تو محققین نے یہ ٹیکنالوجی کینسر کی علاج معالجہ، نادر جینی بیماریوں، خود مختار حالات، اور اب میٹابولک عارضے جیسے ڈائبٹیز میں لاگو کرنے کی دوڑ میں ہیں۔
mRNA کو علاجی طریقے سے استعمال کرنے کی اپیل یہ ہے کہ یہ بنیادی طور پر پروگرام شدہ ہے۔ ایک بار ڈیلیوری سسٹم تیار ہو جانے کے بعد، mRNA پے لوڈ کو عملی طور پر کسی بھی پروٹین کو انکوڈ کرنے کے لیے بدلا جا سکتا ہے، جس سے ایک ہی پلیٹ فارم بہت سی مختلف بیماریوں پر لاگو ہو سکتا ہے۔ یہ ماڈیولیریٹی روایتی بائیولوجکس کے مقابلے میں ڈیولپمنٹ ٹائم لائن کو تیز کرتی ہے اور لاگتوں کو کم کرتی ہے، جو مکمل پروٹین کے طور پر تیار کیے جانے چاہیں۔
ڈائبٹیز کے لیے خاص طور پر، متعدد mRNA پر مبنی طریقے دریافت کیے جا رہے ہیں۔ کچھ براہ راست انسولین کو انکوڈ کرنے والے mRNA کو فراہم کرنے کا مقصد رکھتے ہیں، انجیکشنز کے لیے ایک طویل مدتی متبادل فراہم کرتے ہیں۔ دوسرے، BreezeBio کی طرح، اپسٹریم حیاتیات کو نشانہ بناتے ہیں—خلیوں کو دوبارہ پروگرام کرنا عام انسولین کی پیداوار یا حساسیت کو بحال کرنے کے لیے۔ ابھی دوسرے mRNA کا استعمال کر رہے ہیں مدافعتی ماڈیول کرنے والی پروٹینیں شامل کرنے کے لیے جو ٹائپ 1 ڈائبٹیز میں بیٹا خلیوں کی خود کار تخریب کو روک سکتا ہے۔
کلینک کی طرف راستہ
سائنسی وعدہ کے باوجود، دائمی بیماریوں کے لیے mRNA علاجات ان چیزوں کو درپیش چیلنجز کا سامنا کرتے ہیں جو ویکسین نہیں کرتے۔ ایک ویکسین کو صرف ایک یا دو خوراک کی ضرورت ہے مدافعتی نظام کو متحرک کرنے کے لیے، جبکہ ڈائبٹیز کے لیے ایک تھیراپی کو شاید مریض کی زندگی کے دوران بار بار انتظام کی ضرورت ہوگی۔ یہ طویل مدتی حفاظت، امیونو جینک ٹی—جسم کی ڈیلیوری گاڑی کے خلاف مدافعتی ردعمل کا رجحان—اور خوراک کی حکمت عملی کی عملیت کے بارے میں سوالات اٹھاتا ہے۔
BreezeBio نے ظاہر کیا ہے کہ اس کے پولیمر نینو پارٹیکلز حیاتیاتی طور پر موافق اور بائیو ڈیگریڈی بل پولیمرز کے احتیاط سے انتخاب کے ذریعے امیونو جینک ٹی کو کم کرنے کے لیے ڈیزائن کیے گئے ہیں۔ کمپنی نے دائمی رہائی کی تشکیلات کو بھی تلاش کر رہا ہے جو خوراک کی تعداد کو کم کر سکتی ہے، ممکنہ طور پر ماہانہ یا حتیٰ سہ ماہی انجیکشنز تک—وہ لوگ جو اب روزمرہ یا ہفتہ وار انسولین کی حکمت عملی میں مبتلا ہیں ان کے لیے ایک نمایاں بہتری۔
60 ملین ڈالر کی فنڈنگ BreezeBio کو باقی پری کلینیکل اسٹڈیز کے ذریعے اپنے لیڈ پروگرام کو آگے بڑھانے کے لیے ایک رنوے فراہم کرتی ہے جو ایک تحقیقاتی نئی منشیات کی درخواست کے لیے ضروری ہے اور پہلی بار انسان میں کلینیکل ٹرائلز شروع کرنے کے لیے۔ اگر ڈیٹا برقرار رہے تو، کمپنی اگلے دو سے تین سالوں میں اپنی mRNA ڈائبٹیز تھیراپی کی جانچ مریضوں میں کر سکتی ہے۔
ڈائبٹیز کے برادری کے لیے—مریض، شریانوں، اور ادا کنندہ سب—علاج کا امکان جو خون میں شکر کی تدبیر سے آگے جاتا ہے تاکہ بیماری کی جڑی وجوہات سے نمٹے وہ لالچ بھی ہے اور بہت عرصے سے توقع ہے۔ BreezeBio کا پولیمر نینو پارٹیکل پلیٹ فارم اس مقصد کی طرف متعدد امکانی راستوں میں سے ایک کی نمائندگی کرتا ہے، اور سرمایہ کاری تجویز دیتی ہے کہ سائنسی اور کاروبار کے معاملات اتنے قابلِ عمل ہیں کہ اس پر شرط لگائی جائے۔
یہ مضمون endpoints.news کی رپورٹنگ پر مبنی ہے۔ اصل مضمون پڑھیں۔
