అత్యంత అరుదైన వ్యాధి చికిత్స కోసం ప్రధాన నియంత్రణ మార్పు
అమెరికా ఫుడ్ అండ్ డ్రగ్ అడ్మినిస్ట్రేషన్ కొత్త వ్యూహాన్ని అమలు చేస్తోంది, దీని ద్వారా కొన్ని వ్యక్తిగత జీన్ థెరపీలు మానవ క్లినికల్ ట్రయల్స్ గుండా వెళ్లకుండానే రోగులకు చేరే అవకాశం కలుగుతుంది. plausible mechanism pathway అని పిలిచే ఈ ఫ్రేమ్వర్క్, పెద్ద ట్రయల్స్ సాధ్యం కాని, మరియు థెరపీ పనిచేస్తుందనే విశ్వసనీయ శాస్త్రీయ ఆధారం ఉన్న అరుదైన రుగ్మతల కోసం రూపొందించబడింది.
ఇది ఇటీవల సంవత్సరాలలో జీన్ మెడిసిన్లో అత్యంత ప్రభావవంతమైన నియంత్రణ మార్పులలో ఒకటిగా నిలుస్తుంది. అదే సమయంలో, ఇది అత్యంత వివాదాస్పదమైన వాటిలో కూడా ఒకటి. సంప్రదాయ అనుమతి మోడల్ చాలాసార్లు వాస్తవికం కాని అంతటి అరుదైన, విధ్వంసకర పరిస్థితులతో ఉన్న రోగులకు చాలా ఆలస్యంగా వచ్చిన మార్గంగా మద్దతుదారులు దీనిని చూస్తున్నారు. వేగవంతమైన మార్గాలపై నమ్మకం ఇప్పటికే ఒత్తిడిలో ఉన్న సమయంలో, నియంత్రణ సౌలభ్యాన్ని ప్రమాదకరంగా విస్తరించడం అని విమర్శకులు భావిస్తున్నారు.
కొత్త మార్గం ఏమి చేస్తుంది
FDA ఆమోదం కోరుకునే ఎక్కువ థెరపీలకు ఇంకా భద్రత, ప్రభావాన్ని చూపడానికి వందల లేదా వేల మంది పాల్గొనే క్లినికల్ ట్రయల్స్ అవసరం. కొన్ని సందర్భాలలో, చాలా తక్కువ ఎంపికలున్న తీవ్రమైన రోగుల్లో ప్రారంభ ఆధారం ప్రయోజనం సూచించినప్పుడు, ఏజెన్సీ accelerated approval ను ఉపయోగించింది. కొత్త మార్గం దీనికన్నా ముందుకు వెళుతుంది. మనుషుల్లో పరీక్షించబడని కానీ విజయవంతం కావచ్చని సార్ధకంగా అనిపించే థెరపీలను ఉపయోగించేందుకు FDA అనుమతి ఇవ్వగలదు.
మూలం ప్రకారం, ఈ మార్గం కొన్ని నిర్దిష్ట చికిత్సలకు మాత్రమే వర్తిస్తుంది, అందులో DNAలోని single-letter తప్పులను సరిచేయడానికి రూపొందించిన జీన్ థెరపీలు కూడా ఉన్నాయి, ముఖ్యంగా ప్రభావిత రోగుల సంఖ్య సంప్రదాయ ట్రయల్స్కు చాలా తక్కువగా ఉన్నప్పుడు. దీంతో ఈ ఫ్రేమ్వర్క్ వెంటనే అత్యంత వ్యక్తిగతీకరించిన వైద్య రంగంలోకి వస్తుంది.
ఈ విధాన తర్కం స్పష్టంగా ఉంది. కొన్ని రుగ్మతలు అంత అరుదుగా ఉంటాయి కాబట్టి, ఒక ప్రామాణిక అధ్యయన సమూహాన్ని సమీకరించడం అసాధ్యం కావచ్చు. ఒక నిర్దిష్ట రోగి లేదా చాలా చిన్న రోగుల సమూహంలో ఒక నిర్దిష్ట మ్యూటేషన్ కోసం రూపొందించిన థెరపీ అయితే, పాత ట్రయల్ మోడల్ భద్రతా కవచం కంటే అడ్డంకిగా మారవచ్చు. ఆ bottleneck దాటేందుకు మార్గం తయారు చేయడానికి FDA ప్రయత్నిస్తున్నట్లు కనిపిస్తోంది.
