ఒకసారి ఇచ్చే చికిత్స జీవితాంత సమస్యను లక్ష్యంగా చేస్తోంది
లండన్లోని పరిశోధకులు, ఒకే ఇన్ఫ్యూషన్ తరువాత తక్కువ-సాంద్రత లైపోప్రోటీన్ కొలెస్ట్రాల్, అంటే LDL కొలెస్ట్రాల్,ను తగ్గించడానికి రూపొందించిన జీన్-ఎడిటింగ్ థెరపీ VERVE-102 పై జరిగిన క్లినికల్ ట్రయల్ యొక్క ప్రారంభ ఫలితాలను ప్రకటించారు. చిన్న Phase 1b అధ్యయనంలో, అత్యధిక డోస్ స్థాయిలో ఈ చికిత్స LDL కొలెస్ట్రాల్ను 62% వరకు తగ్గించింది.
ఈ పనిలో University College London, University College London Hospitals మరియు Barts Health NHS Trust కు చెందిన వైద్యులు మరియు శాస్త్రవేత్తలు పాల్గొన్నారు, మరియు ఫలితాలు New England Journal of Medicine లో ప్రచురించబడ్డాయి. ఈ ట్రయల్ heterozygous familial hypercholesterolemia, అంటే అత్యంత అధిక కొలెస్ట్రాల్కు చెందిన వారసత్వ రూపం, లేదా premature coronary artery disease ఉన్న పెద్దలపై దృష్టి పెట్టింది.
ఈ విధానం ఎందుకు ముఖ్యమో
అధిక LDL కొలెస్ట్రాల్ గుండెపోటులు మరియు స్ట్రోక్లను కలుపుకొని కార్డియోవాస్క్యులర్ వ్యాధికి ప్రధాన దీర్ఘకాలిక కారణం. ఉన్న చికిత్సలు ప్రభావవంతంగా ఉండొచ్చు, కానీ అవి క్రమం తప్పకుండా ఉపయోగించడంపై ఆధారపడి ఉంటాయి. Statins మరియు ఇతర కొలెస్ట్రాల్ తగ్గించే మందులు తరచుగా రోజూ తీసుకోవాలి లేదా సంవత్సరాల పాటు పదేపదే ఇంజెక్షన్ల రూపంలో ఇవ్వాలి. మూల పాఠ్యం ప్రకారం, చికిత్సను కొనసాగించడం ఒక ముఖ్యమైన సమస్య, అనేక మంది రోగులు ఒక సంవత్సరం లోపే మందులు ఆపేస్తున్నారు.
VERVE-102 ను భిన్నమైన జోక్యంగా అభివృద్ధి చేస్తున్నారు. రోగులు నిరంతరం మందులు తీసుకోవాలని కోరడం బదులుగా, కాలేయం కొలెస్ట్రాల్ను ఎలా నిర్వహిస్తుందో మార్చే ఒకసారి చేసే ఎడిట్ను సాధించడమే దీని లక్ష్యం. ఈ థెరపీ కాలేయం PCSK9 అనే ప్రోటీన్ను తయారు చేయడానికి సూచించే జీన్ను నిలిపివేస్తుంది; ఈ ప్రోటీన్ రక్తప్రవాహం నుంచి LDL కొలెస్ట్రాల్ను తొలగించే శరీర సామర్థ్యాన్ని అడ్డుకుంటుంది.
ఈ ఆలోచన కొన్ని వ్యక్తుల్లో ఇప్పటికే కనిపించే సహజ మోడల్పై ఆధారపడింది. సంబంధిత PCSK9 మార్గం అచేతన రూపాలతో జన్మించే వ్యక్తుల్లో సాధారణంగా కొలెస్ట్రాల్ స్థాయిలు చాలా తక్కువగా ఉంటాయి, అలాగే జీవితమంతా గుండె వ్యాధి ప్రమాదం గణనీయంగా తక్కువగా ఉంటుంది. VERVE-102 ఆ రక్షణ ప్రభావాన్ని చికిత్సాత్మకంగా పునరుత్పత్తి చేయడానికి ఉద్దేశించబడింది.
ట్రయల్ ఏమి చూపించింది
ప్రారంభ దశ అధ్యయనంలో 35 మంది పెద్దలు పాల్గొన్నారు. దీని ప్రాథమిక ఉద్దేశ్యం భద్రతను అంచనా వేయడం, దీర్ఘకాలిక క్లినికల్ ప్రయోజనాన్ని నిరూపించడం కాదు. అయినప్పటికీ, అత్యధిక డోస్ గ్రూప్లో నివేదించబడిన కొలెస్ట్రాల్ తగ్గింపులు గమనార్హం, ఎందుకంటే అవి థెరపీ తన కోసం రూపకల్పన చేసిన జీవవైద్య ప్రభావాన్ని ఉత్పత్తి చేయగలదని సూచిస్తున్నాయి.
ఇది రెండు కారణాల వల్ల ముఖ్యమైనది. మొదటిది, దీర్ఘకాలిక కార్డియోమెటబాలిక్ వ్యాధికి ఒకే డోస్ జీన్ ఎడిటింగ్ సాధ్యమయ్యే అవకాశముందని ఇది ప్రారంభ సంకేతాన్ని ఇస్తోంది. రెండవది, జీన్ ఎడిటింగ్ను అరుదైన వ్యాధుల వినియోగాలకన్నా ముందుకు తీసుకెళ్లి, ఎంతో పెద్ద ప్రజారోగ్య విభాగంలోకి ప్రవేశపెడుతోంది.
ఇది ఇంకా ప్రారంభ ట్రయల్ మాత్రమే, మరియు ఈ దశలో దీనిని ప్రామాణిక చికిత్సకు ప్రత్యామ్నాయంగా మూల పదార్థం చూపడం లేదు. ఇంకా మిగిలిన ప్రశ్నల్లో ప్రభావం ఎంతకాలం నిలుస్తుంది, పెద్ద జనాభాల్లో భద్రత ఎలా ఉంటుంది, వేర్వేరు రోగి సమూహాలు ఎలా స్పందిస్తాయి, మరియు ఒకే జోక్యంతో LDL తగ్గించడం కాలక్రమేణా తక్కువ కార్డియోవాస్క్యులర్ సంఘటనలకు దారితీస్తుందా అన్నవి ఉన్నాయి.
అరుదైన వినియోగం నుంచి ప్రధాన నివారణ వైపా?
తరువాతి ట్రయల్స్ ఫలితాలను నిర్ధారిస్తే, విస్తృత ప్రాముఖ్యత గణనీయంగా ఉండొచ్చు. ఆధునిక ఆరోగ్య సంరక్షణలో కొలెస్ట్రాల్ నిర్వహణ అత్యంత సాధారణ దీర్ఘకాలిక వైద్య పనుల్లో ఒకటి. ఒక్క ఇన్ఫ్యూషన్ తర్వాత LDL కొలెస్ట్రాల్ను సురక్షితంగా తగ్గించగల థెరపీ, దీర్ఘకాలిక చికిత్స అనుసరణ మరియు ఫాలో-అప్ అనే ప్రస్తుత నమూనాను సవాలు చేస్తుంది.
దీని అర్థం సంప్రదాయ మందులు మాయమవుతాయని కాదు. ఎక్కువగా, విజయవంతమైన ఒకసారి చేసే థెరపీ మొదట వారసత్వ ప్రమాదం ఉన్న, ఉన్న మందులను సహించలేని, లేదా తీవ్ర ప్రారంభ-వయసు వ్యాధి ఉన్న రోగులకే లక్ష్యంగా ఉండొచ్చు. కానీ వ్యూహాత్మక సూచన మరింత పెద్దది: జీన్ ఎడిటింగ్ ఇప్పుడు అరుదైన జన్యు రుగ్మతల కోసం మాత్రమే కాదు, లక్షల మందిని ప్రభావితం చేసే సాధారణ వ్యాధుల కోసం కూడా ఒక వేదికగా పరీక్షించబడుతోంది.
ఇప్పుడు, ఈ అధ్యయనాన్ని పూర్తయిన సమాధానంగా కాకుండా, ఒక బలమైన ప్రారంభ సంకేతంగా చదవడం మంచిది. లక్ష్యిత జీన్ ఎడిటింగ్ ద్వారా ఒకసారి LDL తగ్గించడం సిద్ధాంతం నుంచి మానవ పరీక్షల దశకు వెళ్లుతోందని డేటా చూపిస్తోంది, మరియు మొదటి క్లినికల్ ఫలితం గణనీయంగా ఉండి, దానిపై సమగ్ర దృష్టి అవసరమని సూచిస్తోంది.
ఈ వ్యాసం Medical Xpress నివేదిక ఆధారంగా రూపొందించబడింది. మూల వ్యాసాన్ని చదవండి.
Originally published on medicalxpress.com