జెనెంటెక్ కండర కార్యక్రమం కోసం చివరి-దశ ఓటమి
రోచే జెనెంటెక్ సబ్సిడియరీ spinal muscular atrophy (SMA) మరియు facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) అనే రెండు అరుదైన నరపేశీ వ్యాధులలో కండర-సంరక్షణ ఔషధ అభ్యర్థి యొక్క చివరి-దశ ప్రైవేట ట్రయల్స్ అభివృద్ధిని ఆపివేసింది. ఈ జన్యుపరమైన సూచనలలో ట్రయల్స్ ఆపివేయాలనే నిర్ణయం సమ్మేళనం ఎక్కువ కండర వృద్ధి, నిర్ణీత జన్యుపరమైన క్రియాకలాపాలచే నడిచే జనాభాలో సరిపోయే కార్యকারిత్వాన్ని ప్రదర్శించటానికి విఫలమైన తర్వాత వచ్చింది - ఈ ఆవిష్కరణ వేర్వేరు వ్యాధి సందర్భాలలో ఔషధం యొక్క సంభావ్య విషయాల గురించిన విస్తృత ప్రశ్నలను లేవనెత్తుతుంది.
ఈ అభివృద్ధి అరుదైన వ్యాధి స్థలానికి మించిన ముఖ్యమైనది ఎందుకంటే జెనెంటెక్ ఉబ్బిన రోగులలో ఒకే సమ్మేళనం యొక్క ఎంపిక ప్రైవేట్ ట్రయల్ నడుపుతోంది. ఉబ్బిన రోగులలో మరియు GLP-1 గ్రాహక ప్రేరకులను తీసుకుంటున్నవారిలో, ప్రధాన ఆందోళన కొవ్వు పక్కన కళ్ల కండర ద్రవ్యరాశి నష్టం - ఈ దుష్ప్రభావం బరువు తగ్గించే ఔషధాల దీర్ఘకాలीన స్వాస్థ్య ప్రయోజనాలను తగ్గించవచ్చు. జెనెంటెక్ ఈ సందర్భంలో కండర సంరక్షణకు సహాయపడుతుందా అని సమ్మేళనం ఔషధం కండర-నిర్మాణ ఏజెంట్ ఆ సందర్భంలో ఆ సందర్భంలో తరచుగా ఉబ్బిన కండరలకు సంబంధించిన బరువు పతనానికి సంబంధితంగా అది విస్తృతంగా నిలిపెట్టటానికి సమర్థవంతమైన కండర-నిర్మాణ ఏజెంట్ అని పరిశోధిస్తోంది, ఔషధం తేలిక GLP-1 మార్కెట్కు పూరక గా ప్రస్తారణ చేస్తుంది.
ఉబ్బిన రోగులకు దుర్లభ వ్యాధి విశ్లేషణ ఎందుకు ముఖ్యమైనది
ఉబ్బిన రోగుల్లో కండర-సంరక్షణ ఔషధం కంటే పరీక్ష చేయవలసిన తర్కం దుర్లభ రుగ్నతలో ఆ ఔషధ వాడితో సమానమైన జీవ సిద్ధాంతపై ఆధారపడి ఉంటుంది: రెండు సందర్భాల్లో, లక్ష్యం కండర ప్రోటీన్ సంశ్లేషణని ప్రేరేపించడం లేదా కండర పతనాన్ని తగ్గించడం. SMA లేదా FSHD కలిగిన రోగుల్లో ఔషధం ఆర్థికంగా అర్థవంతమైన కండర నిర్మాణం లేదా సంరక్షణ చేయకపోతే - ఈ వ్యాధి్లో ఔషధ కార్యకలాపాల్లో గుర్తింపు క్రియాకలాపాలు మరియు కండర పతనం తీవ్రమైనది - సందర్భవాదులు ఇతర రోగ సందర్భాలలో ఔషధం కార్యక్ష్మతకు సందర్భవాదులు అని సమ్మతిపడుతారు కాబట్టి, సమన్వయ దృష్టిలో సంభవం, అందువల్ల ఒక సమర్థ ప్రశ్న ఉంటుంది మరియు ఔషధం వర్తిస్తుంది.
ఈ వ్యత్యాసం చిన్నగా ఎందుకంటే ఉబ్బిన పరీక్షలు తరచుగా SMA లేదా FSHD గల రోగుల కంటే ఆరోగ్యవంతులైన మరియు కండర జీవశాస్త్రం సరిగా ఉన్నవారిని నమోదు చేస్తాయి. కొందరు పరిశోధకులు ఈ ఉబ్బిన సందర్భంలో ఆ ఔషధానికి అనుకూలంగా ఉండవచ్చు - కండర సంరక్షణ లక్ష్యం తక్కువ మరియు జీవ సిద్ధాంతం ఎక్కువ దూరం కొవ్విన, కానీ ఇతరులు ఉన్నత కండర నష్టముయా వ్యాధి నిర్వచనాలలో అసందర్భానికరమైన సిద్ధాంతాలు అని చెప్పుకుంటారు జన్యుపరమైన సిద్ధాంతాలు ఎలా విభిన్నంగా ఉన్నాయో సందర్భానికరమైన సూచన ఇతరులకు విషయాలుబలంగా ఉంది.
GLP-1 కండర సమస్య నిజమైనది
GLP-1-నిర్దేశితమైన వరకూ సమతుల్య కండర సంరక్షణ ప్రశ్న ఔషధ సంశోధన యొక్క విస్తృత దృష్టిని చేసింది. semaglutide మరియు tirzepatide అధ్యయనాల్లో వర్ణీకరించినవి ఇవ్వారు ఆ ఔషధాలను ఉపయోగిస్తున్న రోగుల ద్వారా మొత్తం బరువు నష్టము నుండి సుమారు పెనుమూడు నుండి మూడు నుండి లీన్ ద్రవ్యరాశి నుండి చెందినవారు కాని కొవ్వు కాదు. ఉమ్మడి వయస్కుల్లో మరియు ఇప్పటికే జీవ రుగ్నత భిన్నమైనవారిలో, ఈ పలుచన ద్రవ్యరాశి నష్టం sarcopenia, చట్రం ఆధారిత చెందితమైన, మరియు పెరిగిన పతన ప్రమాదానికి కారణం చేయవచ్చు.
అనేక సంస్థలు పూరక ఏజెంట్ల అభివృద్ధిని చేస్తున్నాయి - ప్రధానంగా myostatin, activin గ్రాహకులు, లేదా కండర వృద్ధి మార్గం యొక్క ఇతర భాగాలను లక్ష్యమిచ్చి - ఈ సమస్య సంబోధించడానికి. Eli Lilly, Regeneron, మరియు అనేక biotechs నిర్మిత కార్యక్రమాలను కలిగి ఉన్నాయి, మరియు చేసిన సమ్మేళనాలు ఏటువంటి విషయాలు సంబంధిత రోగుల సమూహాలలో ఆర్థికంగా అర్థవంతమైన ప్రభావాలను ప్రదర్శించినవారు సహా ప్రతిస్పర్ధామూలక డైనమిక్స్ సరిపోతాయి.
జెనెంటెక్ యొక్క ప్రణాళిక అవస్థితి
రోచే మరియు జెనెంటెక్కు, SMA మరియు FSHD లో ఆపివేయడం అనేది ఆ సూచనలలో అభివృద్ధి పెట్టుబడుల్లో అర్థవంతమైన రాసిబట్టు, కానీ గ్రేటర్ ప్రశ్న ఏమిటంటే చేసిన readout ఉబ్బిన సూచన కోసం అర్థం ఏమిటి. రోచే GLP-1 ఉపస్థితిని నిర్మించడానికి భారీ పెట్టుబడి చేసింది మరియు సమాహార దృష్టికోణాలని చేసింది - బరువు-నష్టమైన ఔషధాలను జీవ లేదా కండర-సంరక్షణ ఏజెంట్లతో సమీకృతం - Lilly మరియు Novo Nordisk యొక్క ఆధిపత్య మార్కెట్ స్థితులకు వ్యతిరేకంగా ప్రధాన భేదభావం గా కార్యక్రమం చేసింది.
కండర సంరక్షణ కార్యక్రమం ఉబ్బిన ట్రయల్లలో కూడా ఆ సమయంలో తెలియకుండా ఉంటే, అది రోచె యొక్క ప్రణాళిక పీఠీకరణ సూచన మరియు సాధ్యమైన కారణం లో ఒక సంఘటనను సృష్టిస్తుంది - బహుశా ఎక్కువ సమీపపై విద్యమాన combo దృష్టికోణాలను చేస్తున్న విద్యమాన ప్రతిద్వంద్వులకు పంపిన జనాభా. ఉబ్బిన ఔషధ మార్కెట్ 2030ల ఎరుగుకోవడానికి సంవత్సరానికి $150 బిలియన్ కంటే ఎక్కువ ఎర్ఐపిట్ చేయబడిందని ఎంపికచేస్త ఉన్న విభిన్న సహకార చిానిపి కార్యక్రమాల చెదరుతున్న రుణుబాటులు చేస్తున్నాయి.
SMA మరియు FSHD చిత్రణలు
ఉబ్బిన సాహిత్యానికి మించిన, SMA మరియు FSHD లో కార్యక్రమాన్ని విషయాలు ఆ సూచనలలో రోగి మరియు తోడు సమూహాలకు నిరాశ. SMA antisense oligonucleotide మరియు జన్యుపరమైన చిానిపి దృష్టికోణాలతో గణనీయమైన చిానిపి అభివృద్ధిని చూసింది, కానీ FSHD ఇప్పటికీ ఆమోదం చేసిన వ్యాధి-సవరణ చిానిపి లేకుండా ఉంది, మరియు ఆ సూచనలో ప్రతిది ఎంపికచేసిన చెదరుతున్న సమూహ అభివృద్ధిని నిరోధిస్తుంది. జెనెంటెక్ దుర్లభ వ్యాధి పేటీలను అంచనా విషయాల ఆపివేయడానికి సూచనల ఉబ్బిన ట్రయల్ కొనసాగిస్తుందని సూచించింది, దుర్లభ వ్యాధి సందిగ్ధత ఖచ్చితంగా బరువు నిర్వహణ సందర్భంలో సందిగ్ధతను సూచిస్తుంది అని ఆ సమయం తెలుసుకోవడం చేసింది.
ఈ నిబంధన endpoints.news ద్వారా ఆలోచనపై ఆధారపడినది. అసలు సమాధానాన్ని వలె చదువుము.
Originally published on endpoints.news