చైనా విశ్వవిద్యాలయం మెదడు జీన్-ఎడిటింగ్ ట్రయల్‌లో వెల్లడించని మరణంపై దర్యాప్తు ప్రారంభించింది

అధిక ప్రమాదం కలిగిన జీన్-ఎడిటింగ్ ప్రయోగం ఇప్పుడు దర్యాప్తులో ఉంది

Shanghai Jiao Tong University School of Medicine, మెదడును లక్ష్యంగా చేసిన ఒక ప్రయోగాత్మక జీన్-ఎడిటింగ్ చికిత్స పొందిన తర్వాత ఆరు ఏళ్ల బాలిక మరణించిందన్న నివేదికలపై విచారణ చేయడానికి ఒక ప్రత్యేక వర్కింగ్ గ్రూప్‌ను ఏర్పాటు చేసిందని చెబుతోంది. ఈ కేసు బాలిక మరణం కారణంగానే కాకుండా, సంబంధిత తరువాతి శాస్త్రీయ పనిలో ప్రధాన పరిశోధకుడు ఆ ఘటనను వెల్లడించలేదని ఆరోపణల కారణంగానూ దృష్టిని ఆకర్షిస్తోంది.

ఇచ్చిన మూల పదార్థం ప్రకారం, “Mei” అనే కల్పిత పేరుతో గుర్తించిన ఆ బాలిక, మెదడుకు చేరేలా రూపొందించిన ట్రిలియన్ల వైరస్లు కలిగిన spinal infusion తీసుకున్న సుమారు వారం తర్వాత మరణించింది. ఈ చికిత్స అరుదైన జన్యుపరమైన పరిస్థితి, అది మేధస్సు అభివృద్ధి ఆలస్యం తో సంబంధం కలిగి ఉంది, దాన్ని పరిష్కరించడానికి ఉద్దేశించబడింది. Medical Xpress పేర్కొన్న నివేదిక ప్రకారం, ఈ విషయం Science మరియు Retraction Watch సంయుక్త దర్యాప్తులో వెలుగులోకి వచ్చింది.

విశ్వవిద్యాలయం ఇచ్చిన స్పందన, ఈ విషయం పరిశోధన నివేదికల వివాదాన్ని దాటి ఒక అధికారిక సంస్థాగత దర్యాప్తుగా మారిందని సూచిస్తోంది. తన ప్రకటనలో, మెడికల్ స్కూల్ ఈ ఘటనకు “అత్యధిక ప్రాధాన్యం” ఇస్తున్నట్లు, పరిశోధన సమగ్రత మరియు నైతిక ప్రమాణాలను హైలైట్ చేసినట్లు, మరియు తప్పిదం నిర్ధారణ అయితే తీవ్రమైన చర్యలు తీసుకుంటామని చెప్పింది.

ఈ కేసు దేనిని సూచిస్తున్నట్లు కనిపిస్తోంది

ఇచ్చిన నివేదిక ప్రకారం, న్యూరోసైంటిస్ట్ Zilong Qiu మెదడుకు నేరుగా చేరే ప్రపంచపు తొలి జీన్-ఎడిటింగ్ థెరపీని అభివృద్ధి చేయాలని ప్రయత్నించినట్లు పేర్కొంది. కేంద్ర నర్వస్ సిస్టమ్ వెలుపల ఉన్న కణజాలాలను లక్ష్యంగా చేసుకోవడం కాకుండా, ఈ ప్రయోగం రోగి న్యూరాన్లలో ఉన్న ఒక mutated gene ను తిరిగి రాయడానికి ఉద్దేశించబడింది, తద్వారా శరీరం ఒక కీలక ప్రోటీన్‌ను ఉత్పత్తి చేయగలదు.

ఆ ఆశయమే ఈ కేసుపై ఇంత కఠినమైన పరిశీలన ఎందుకు పడుతోందో వివరిస్తుంది. మెదడు-నేరుగా జీన్-ఎడిటింగ్ వైద్యం వైద్యరంగం యొక్క అత్యంత అంచున ఉంది: ఇది తీవ్రమైన వారసత్వ నర సంబంధ వ్యాధులను వాటి మూలస్థాయిలోనే చికిత్స చేయడానికి మార్గాన్ని అందించవచ్చు, కానీ అదే సమయంలో అసాధారణంగా కఠినమైన భద్రతా ప్రశ్నలను కూడా లేవనెత్తుతుంది. జన్యు payloads ను నర్వస్ సిస్టమ్‌లోకి లేదా దానికి దగ్గరగా పంపించడం సహజంగానే దూకుడుగా ఉంటుంది, మరియు రోగనిరోధక ప్రతిచర్యలు, మోతాదు తప్పిదాలు, లేదా off-target ప్రభావాల ఫలితాలు తీవ్రమైనవి కావచ్చు.

ఈ కేసులో, అందుబాటులో ఉన్న పాఠ్యం వైద్య కారణ విశ్లేషణను ఇవ్వడం లేదు, మరియు అటువంటి నిర్ధారణకు రావడం బాధ్యతారాహిత్యమే. అందుబాటులో ఉన్న సమాచారంలో స్పష్టంగా కనిపించేది సంకుచితమైనదైనా ముఖ్యమైనదే: ఒక ప్రయోగాత్మక జోక్యం జరిగిన కొద్దికాలానికే ఒక పిల్ల మరణించింది, మరియు ఆ ఘటన సంబంధిత తరువాతి పరిశోధన ఫలితాల్లో వెల్లడించలేదని చెబుతున్నారు. ఈ కలయిక నైతిక, శాస్త్రీయ, మరియు నియంత్రణ సంబంధ ప్రశ్నలను ఒకేసారి తెస్తుంది.

ప్రకటన ఎందుకు ముఖ్యం

క్లినికల్ పరిశోధన పూర్తిస్థాయి ఫలితాల నివేదికలపై ఆధారపడుతుంది, ముఖ్యంగా తీవ్రమైన adverse events సందర్భంలో. ప్రయోగాత్మక చికిత్సలో మరణం సంభవిస్తే, దాన్ని వెల్లడించడం ఒక కేవలం ఆచారం కాదు. ఇతర పరిశోధకులు, సంస్థలు, జర్నల్స్, మరియు నియంత్రకులు ప్రమాదాన్ని ఎలా అంచనా వేస్తారో దానికి అది కేంద్రం. వివరాలను దాచడం ఒక సాంకేతికత యొక్క భద్రతా ప్రొఫైల్‌ను వక్రీకరించవచ్చు, అలాగే ఇలాంటి పని కొనసాగాలా వద్దా అనే నిర్ణయాలను ప్రభావితం చేయవచ్చు.

ఇచ్చిన మూలం ప్రకారం, Qiu తరువాత సంబంధిత జంతు అధ్యయనాలపై Nature లో ఒక పేపర్ ప్రచురించారు, అందులో Mei గురించి ప్రస్తావించలేదు. పైకి చూస్తే, అది ఒక్కటే తప్పిదాన్ని నిరూపించదు, ఎందుకంటే మానవ చికిత్స సంఘటన మరియు తరువాతి జంతు పేపర్ మధ్య సంబంధం విధానపరంగా సంక్లిష్టం కావచ్చు. కానీ ఇది ప్రధాన ఆందోళనను మరింత పదునుపరుస్తుంది: ప్రయోగాత్మక కార్యక్రమానికి సంబంధించిన అన్ని ప్రాధాన్యమైన సమాచారం సంబంధిత సంస్థలకు మరియు అవసరమైన పాఠకులకు సరైన రీతిలో చేరిందా అన్నది.

విశ్వవిద్యాలయం ఒక ప్రత్యేక వర్కింగ్ గ్రూప్‌ను ఏర్పాటు చేయడం, ఈ విషయం ఒక విషాదకర ఫలితం కంటే పెద్దదని అది గుర్తిస్తున్నదని సూచిస్తుంది. దర్యాప్తులో consent, protocol approval, oversight, adverse-event reporting, data handling, మరియు చికిత్సను కుటుంబానికి అలాగే శాస్త్రీయ సమాజానికి ఎలా వివరించారన్న దాన్ని పరిశీలించాల్సి ఉంటుంది.

అంగీకారం మరియు ఆర్థిక భారంపై ప్రశ్నలు

సప్లై చేసిన నివేదికలో అత్యంత ఆందోళన కలిగించే వివరాల్లో ఒకటి, Mei తల్లిదండ్రులు ప్రయోగానికి నిధులుగా $800,000 కంటే ఎక్కువ చెల్లించారని, అలాగే ప్రమాదాల గురించి వారికి సరైన సమాచారం ఇవ్వలేదని పేర్కొనడం. ఆ వివరాలు రుజువైతే, ఈ కేసులో ఆందోళనకు మరో స్థరాన్ని జోడిస్తాయి.

ప్రయోగాత్మక వైద్యం, నిరాశలో ఉన్న కుటుంబాలను, ముఖ్యంగా పిల్లకు తీవ్రమైన అరుదైన వ్యాధి ఉన్నప్పుడు మరియు సాధారణ చికిత్స అవకాశాలు పరిమితంగా ఉన్నప్పుడు, అత్యంత అసురక్షిత స్థితిలో ఉంచవచ్చు. అటువంటి పరిస్థితుల్లో informed consent మరింత కఠినంగా ఉండాలి, తక్కువగా కాదు. కుటుంబాలకు తెలిసినది ఏమిటి, తెలియనిది ఏమిటి, ముందు ఉన్న ఆధారాలు ఏమిటి, ఏమి తప్పు జరగవచ్చు అన్నది స్పష్టంగా తెలియాలి. అలాగే శాస్త్రీయ నిర్ణయం మరియు ఆర్థిక ఒత్తిడికి మధ్య స్పష్టమైన విభజన కూడా అవసరం.

తల్లిదండ్రులు ఆ జోక్యానికి నిధులు సమకూర్చారని చెప్పబడటం దర్యాప్తులో ప్రధాన అంశంగా మారవచ్చు. ఏ నియమాలు అధికారికంగా ఉల్లంఘించబడకపోయినా, frontier biomedical work లో pay-to-participate ఏర్పాట్లు తీవ్రంగా పరిశీలించాల్సిన ప్రోత్సాహాలు మరియు అంచనాలను సృష్టించగలవు. అవి పరిశోధన, చికిత్స, మరియు ప్రైవేటుగా నిధులు సమకూర్చిన ప్రయోగం మధ్య గీతను మసకబార్చగలవు.

ఆకాంక్షతో ఉన్న biotechnology అజెండాకు ఎదురుదెబ్బ

ఈ కేసు విస్తృత జాతీయ సందర్భంలో కూడా వస్తోంది. సప్లై చేసిన నివేదిక ఈ మరణాన్ని అమెరికాతో పోటీపడే biotechnology శక్తిగా మారాలన్న చైనా ప్రయత్నాలకు తాజా ఎదురుదెబ్బగా చూపుతోంది. ముఖ్యంగా 2018 He Jiankui కుంభకోణం, అందులో gene-edited babies రహస్యంగా సృష్టించబడి ప్రపంచవ్యాప్తంగా ఖండించబడిన ఘటనతో దీనిని అనుసంధానిస్తోంది.

దీని అర్థం రెండు కేసులూ ఒకేలా ఉన్నాయన్నది కాదు. అవి ఒకేలా కావు. కానీ భవిష్యత్ దృష్ట్యా ఈ రంగానికి కీలకమైన ఒక లక్షణాన్ని రెండూ పంచుకుంటాయి: శాస్త్రీయ ఆకాంక్ష నైతిక గీతలను దాటిందా అనే ప్రశ్న. అధునాతన biomedicine లో నాయకత్వం కోరుకునే దేశాలకు, ఇది కేవలం ప్రతిష్టాపరమైన సమస్య కాదు. ఇది అంతర్జాతీయ భాగస్వామ్యాలు, జర్నల్ నమ్మకం, రోగి నియామకం, మరియు ప్రజలు ప్రయోగాత్మక చికిత్సలను అంగీకరించే సిద్ధతపై నేరుగా ప్రభావం చూపగలదు.

జీన్ ఎడిటింగ్ ఇప్పటికీ వైద్యంలో అత్యంత ఆశాజనక రంగాలలో ఒకటి. ఈ రంగం ఇప్పటికే కొన్ని వారసత్వ వ్యాధుల్లో నిజమైన పురోగతిని సాధించింది, మరియు పరిశోధకులు మెదడును ప్రభావితం చేసే రుగ్మతల వంటి కఠిన లక్ష్యాల వైపు ముందుకు సాగుతున్నారు. కానీ ఎంత మార్పు తెచ్చేలా ఉన్నా, ఆ దావాకు తగిన స్థాయిలో పర్యవేక్షణ ఉండాలి. అధిక ప్రభావం కలిగించే జోక్యాలు శాస్త్రీయ కొత్తదనంపైనే ఆధారపడి చట్టబద్ధత పొందలేవు.

తర్వాత ఏమి చూడాలి

తక్షణ తదుపరి దశ విశ్వవిద్యాలయ దర్యాప్తే. మూల పాఠ్యం ప్రకారం, సంస్థ ఇప్పటివరకు ఎలాంటి తుది నిర్ధారణలను ప్రకటించలేదు, బాధ్యతను కేటాయించలేదు, లేదా పూర్తి చేసుకునే కాలక్రమాన్ని కూడా వివరించలేదు. అంటే అనేక కీలక అంశాలు ఇప్పటికీ అనిర్ధారితంగానే ఉన్నాయి:

• చికిత్స ప్రోటోకాల్‌కు సరైన నైతిక మరియు సంస్థాగత అనుమతి లభించిందా.
• జోక్యానికి ముందు ప్రమాదాలు కుటుంబానికి ఎలా వివరించబడ్డాయి.
• పిల్ల మరణం సరైన శాస్త్రీయ మరియు నియంత్రణ ఛానెల్‌ల ద్వారా నివేదించబడిందా.
• తరువాతి ప్రచురణలు లేదా ప్రజా ప్రకటనలు ప్రయోగాత్మక కార్యక్రమానికి సంబంధించిన ముఖ్యమైన విషయాలను వదిలేశాయా.
• ఉల్లంఘనలు నిర్ధారితమైతే విశ్వవిద్యాలయం ఎలాంటి శిక్షలు లేదా సవరణ చర్యలు తీసుకుంటుంది.

విస్తృత పరిశోధనా సమాజానికి, ఈ కేసు సిద్ధాంతం మరియు జంతు నమూనాల నుండి మానవ వినియోగానికి ప్రయోగాత్మక gene-editing పని మారుతున్నప్పుడు దానిని ఎలా పాలించాలో పరీక్షించే stress test గా చదవబడుతుంది. అరుదైన వ్యాధులతో పోరాడుతున్న కుటుంబాల కోసం, frontier చికిత్సలు గొప్ప ఆశతో పాటు తక్కువగా అర్థమైన ప్రమాదాన్ని కూడా కలిగి ఉండవచ్చని ఇది ఒక కఠినమైన గుర్తు.

విశ్వవిద్యాలయం సమగ్ర దర్యాప్తు హామీ ఇచ్చింది. ఆ ప్రక్రియ బాధ్యత, పారదర్శకత, మరియు స్పష్టమైన భద్రతా ఏర్పాట్లను ఇస్తుందా అన్నదే, ఇందులో ఉన్న పరిశోధకులకు మరియు తదుపరి genetic medicine దశపై నమ్మకానికి ఎంత శాశ్వత ప్రభావం ఉంటుందో నిర్ణయిస్తుంది.

This article is based on reporting by Medical Xpress. Read the original article.