மிக அரிதான நோய் சிகிச்சைக்கான முக்கியமான ஒழுங்குமுறை மாற்றம்
அமெரிக்க உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகம் ஒரு புதிய உத்தியை செயல்படுத்துகிறது; இது சில தனிப்பட்ட ஜீன் சிகிச்சைகள் மனித மருத்துவ சோதனைகளை கடந்து நோயாளிகளிடம் சேருவதற்கு அனுமதி வழங்கக் கூடும். plausible mechanism pathway எனப்படும் இந்த கட்டமைப்பு, பெரிய சோதனைகள் நடைமுறைப்படுத்த முடியாத அரிதான கோளாறுகளுக்கும், அந்த சிகிச்சை செயல்படும் என்ற நம்பத்தகுந்த அறிவியல் காரணத்திற்கும் உகந்ததாக வடிவமைக்கப்பட்டுள்ளது.
இதனால், சமீபத்திய ஆண்டுகளில் ஜீன் மருத்துவத்தில் மிக முக்கியமான ஒழுங்குமுறை மாற்றங்களில் இதுவும் ஒன்றாகிறது. அதே சமயம், இது மிகுந்த சர்ச்சைக்குரிய மாற்றங்களில் ஒன்றும் ஆகும். ஆதரவாளர்கள் இதை மிகவும் அரிதான, கடுமையான நிலைமைகளை கொண்ட நோயாளிகளுக்காக நீண்ட காலமாகத் தேவைப்பட்ட பாதையாகக் காண்கிறார்கள்; பாரம்பரிய அனுமதி முறை பெரும்பாலும் நடைமுறைக்கு ஏற்றதல்ல. விமர்சகர்கள், வேகப்படுத்தப்பட்ட பாதைகள்மீதான நம்பிக்கை ஏற்கனவே தளர்ந்திருக்கும் நேரத்தில், ஒழுங்குமுறை நெகிழ்வை ஆபத்தான வகையில் விரிவுபடுத்துகிறது என்று கருதுகிறார்கள்.
புதிய பாதை என்ன செய்யும்
FDA அனுமதி நாடும் பெரும்பாலான சிகிச்சைகள் இன்னும் பாதுகாப்பு மற்றும் செயல்திறனை நிரூபிக்க நூற்றுக்கணக்கான அல்லது ஆயிரக்கணக்கான பங்கேற்பாளர்களை உள்ளடக்கிய மருத்துவ சோதனைகளைத் தேவைப்படுத்துகின்றன. சில சந்தர்ப்பங்களில், மிகக் குறைந்த விருப்பங்கள் மட்டுமே உள்ள கடுமையாக பாதிக்கப்பட்ட நோயாளிகளில் ஆரம்ப ஆதாரம் பயன் சுட்டிக்காட்டினால், நிறுவனம் accelerated approval-ஐ பயன்படுத்தியுள்ளது. புதிய பாதை இதைவிட மேலும் செல்கிறது. மனிதர்களில் சோதிக்கப்படாத, ஆனால் வெற்றிபெற வாய்ப்புள்ளதாக நியாயமாகத் தோன்றும் சிகிச்சைகளைப் பயன்படுத்த FDA அனுமதி வழங்க இது இடமளிக்கும்.
மூலத்தின் படி, இந்த பாதை சில குறிப்பிட்ட சிகிச்சைகளுக்கு மட்டுமே பொருந்தும். அதில் DNA-வின் ஒரே எழுத்து பிழைகளை சரிசெய்ய வடிவமைக்கப்பட்ட ஜீன் சிகிச்சைகளும் அடங்கும்; குறிப்பாக பாதிக்கப்பட்ட நோயாளர் எண்ணிக்கை பாரம்பரிய சோதனைகளுக்கு மிகச் சிறியதாக இருக்கும் சூழலில். இதன் மூலம் இந்த கட்டமைப்பு மிக அதிகமாக தனிப்பயனாக்கப்பட்ட மருத்துவத்தின் துறைக்குள் உடனடியாகச் செல்கிறது.
இந்தக் கொள்கையின் தர்க்கம் தெளிவானது. சில கோளாறுகள் மிக அரிதாக இருப்பதால், ஒரு தரமான ஆய்வு குழுவை ஒன்றிணைப்பதே சாத்தியமற்றதாக இருக்கலாம். ஒரு குறிப்பிட்ட நோயாளி அல்லது மிகச் சிறிய நோயாளர் குழுவில் ஒரு குறிப்பிட்ட மாற்றத்திற்கு ஏற்ப வடிவமைக்கப்பட்ட சிகிச்சை என்றால், பழைய சோதனை முறை பாதுகாப்பாக இருப்பதைவிட அதிகமாக ஒரு தடையாக மாறக்கூடும். அந்த தடைப்பாட்டை கடக்க ஒரு வழியை FDA உருவாக்க முயலுகிறது போல தெரிகிறது.
