ஜெனெந்தெக்கின் தசை திட்டத்திற்கான தாமதமான-கட்ட இடறல்
ரோச்சே ஜெனெந்தெக் துணை நிறுவனம் spinal muscular atrophy (SMA) மற்றும் facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) என்ற இரண்டு அரிய நரம்பு-தசை நோய்களில் தசை-பாதுகாப்பு மருந்து வேட்பாளரின் பிற்பகுதி மாடல் ஆய்வு வளர்ச்சியை நிறுத்தியுள்ளது. இந்த மரபணு குறிப்புக்களில் சோதனைகளை நிறுத்த விட்ட நிர்ணயம் கலவை அறியப்பட்ட மரபணு பொறிமுறைகளால் ஓட்டப்பெறும் இடங்களில் பর্যாप்தமான செயல்திறனை காட்ட முடியவில்லை என்ற கண்டுபிடிப்புக்குப் பிறகு வந்தது - இந்த கண்டுபிடிப்பு வெவ்வேறு நோய் சூழல்களে மருந்தின் சாத்தியமான திறனை பற்றி பரந்த கேள்விகளை எழுப்புகிறது.
இந்த வளர்ச்சி அரிய நோய் புலத்திற்கு அப்பாற்பட்ட முக்கியமாக இருப்பதாக உள்ளது ஏனென்றால் ஜெனெந்தெக் உடல் பருமன் நோயாளிகளில் ஒரே கலவையின் ஒரு வெவ்வேறான மாடல் சோதனையை நடத்திக் கொண்டிருக்கிறது. உடல் பருமன் நோயாளிகளிலும் GLP-1 ஏற்பி ஏজென்ட்களைப் பெறும் நபர்களிலும், முக்கிய கவலை கொழுப்பு உடன் இளம் தசை ஸ்கந்தத்தை இழக்கும் தொ - ஒரு பக்க விளைவு இது ওজன குறைப்பு மருந்துகளின் நீண்ட கால ஆரோக்கிய பயன்களைக் குறைக்கலாம். ஜெனெந்தெக் இந்த சூழலில் தசையைப் பாதுகாக்க உதவியுள்ள ஒரு தசை-உருவாக்கும் முகவர் ஆய்வு செய்து கொண்டிருந்தது, திறம்பட அதை வேகமாக வளர்ந்து வரும் GLP-1 சந்தைக்கு ஒரு நிரப்பு என வரையறை செய்கிறது.
அரிய நோய் தகவல் ஏன் உடல் பருமনுக்கு முக்கியம்
உடல் பருமன் நோயாளிகளில் ஒரு தசை-பாதுகாப்பு மருந்து சோதிக்க பின்னணியில் உள்ள தர্க்கம் மரபணு தசை நோய்களில் அதன் பயன்பாட்டிற்கு ஒற்றுமையான உயிரியல் மாদிரிக்கு சார்பு மாறாக இடையில் இறக்க வேண்டுகிறது: இரண்டு நிபந்தனைகளிலும், குறிக்கோளானது தசை புரத ஆக்க அல்லது தசையை தகவல் இழப்புக் கீழ் கீழ் தசை வீழ்ச்சிக்கு கீழே எழுந்தெழ வேண்டுமென்று பல பொத்தான் ஆண்டு செயல்படுமென்கிறது. SMA அல்லது FSHD கொண்ட நோயாளிகளில் மருந்து பிறக்கின்றதும் தசைப் பாதுகாப்பு செய்ய முடியவில்லையா - சரி முறையே எங்கே வெளிப்பாடு சுத்தமாக இருக்க மற்றும் பிண ஆக்ககாலம் கடுமையான - சந்தেக குறித்து பொறுபாளிரா அறிந்து விளக்க உடல் பருமன் சூழலில் தசை நஷ்டம் ஒட்டுமொத்த ஒரு பொறுப்பான கட்டம் அதிக மற்றும் உண்மையான தாக்கம் உண்டு என்பது கொண்டு ஒப்புக் கொள்ள முடியாது அதற்கு ஒரு கிருஹணீய கேள்வி உண்டாக வேண்டும்.
இந்த வேற்றுமை முக்கியமாக இருப்பது ஏனென்றால் உடல் பருமன் சோதனைகள் SMA அல்லது FSHD கொண்ட நோயாளிகளிற்கும் ஆரோக்கியமாகவும் மற்றும் இன்னும் ஆரோக்கியமான தசை உயிரியல் பின்னணை உடைய நோயாளிகளை அடிக்கடி எழுதுகிறது. சில ஆராய்ச்சியாளர்கள் இந்த உடல் பருமன் சூழலில் மருந்தை அனுகூலமாக கூட செய்யலாம் என்று நாம் - தசை பாதுகாப்பு இலக்கு தாழ்வாக இருக்கும் மற்றும் உயிரியல் சூழல் உதாசீன அதிகம் நமக்கு. எனினும் வேறுபாடுகளாக அறிவிப்பாளர்கள் பிணங்கு கடுமை தசை சோ பரீக্ஷகத்தாய் வரையறைசெய்த அக்கம் புணர்ச்சி மறு கூறல் ஒன்றும் மொழிந்து இடங்களை இதற்கு எதிராக சம கூலிப்பாக இருந்தாலும் உண்மை பாடுபடுத்துக்கும் சூচக ஆகும் என்ற வாத விவாதங்களை நடாத்தம்.
GLP-1 தசை பிரச்சனை உண்மையான
GLP-1-இயக்க ஓட்டம் கீழ் தசை பாதுகாப்பின் கேள்வி மருந்துக்கு ஒரு முக்கிய ஆய்வு வெளிப்பாடாக வந்த உள்ளதாகும். semaglutide மற்றும் tirzepatide ஆய்வுகளை தொடர்ந்து தெரியப்படுத்துவது ஏனென்றால் இந்த மருந்துகளைப் பயன்படுத்தும் நோயாளிகளிற்கு மொத்த ஓட்ட நஷ்டத்தைக் கொண்டு புள்ளியிலிருந்து சுமார் ஒரு அய்தளம் முதல் ஒரு மூன்றாங்கு இளம் தசை ஸ்கந்தம் இருந்து வந்தன பொழுது கொழுப்பு யாவாக்கு அல்ல. வயதுள்ள வயஸ்கர்களிலும் முன்பே உயிரியல் சிதைவாக சுமைக் கொண்ட நோயாளிகளிலும், இந்த இளம் ஸ்கந்த நஷ்ட sarcopenia, இயல்பு வேண்டாபோக்கு, மற்றும் வளர்ந்த முழக்க ஆபத்தை பங்கெடுக்கலாம்.
பல நிறுவனங்கள் நிரப்பு ஏஜென்ட்களை வளர்த்தெடுத்து கொண்டிருக்கின்றன - முதலாக myostatin, activin பெறிக்கள், அல்லது தசை வளர்ச்சி பாதையின் பிற கூறுகளை இலக்கமாக கொண்டு - இந்த பிரச்சனையை சரி செய்ய. Eli Lilly, Regeneron, மற்றும் வணிகயுங் biotechs க்கு செயலில் திட்டங்கள் கொண்டுள்ளன, மற்றும் பற்றிய சக்திகள் எந்த கலவைகள் பிற்கற்றை வயதாலும் நோயாளி ஜனகணரமே ஆர்த்தொபோதிக கொண்டிருப்பது மாற்றப் போட்டிகள் ஒட்டுமொத்தம் வளரும் வெளிப்பாடுகொள்ளும்.
ஜெனெந்தெக்கின் விரிவு கல
ரோச்சே மற்றும் ஜெனெந்தெக்கிற்கு, SMA மற்றும் FSHD வெளிப்பாடுகளை நிறுத்துதல் பொருத்தமாக நிமியங்களுக்கு அங்கீகார ஏற்பாடுகொள்ளையுண்டு, ஆனால் பெரிய கேள்வி உடல் பருமன் ஆய்வுசங்கு readout என்ன பொருள் செய்கிறது. ரோச்சே GLP-1 கைக்கொள்ளுகாட இராணை கட்டப்பெற்று நிவேசனம் பேசியுள்ளது மற்றும் கலகம் நுட்ப - சிற்பக குறைக்க மருந்துகளிற்கு உயிரியல் அல்லது தசை-பாதுகாப்பு ஏஜென்ட்களை கூட்டும் - Eli Lilly மற்றும் Novo Nordisk ஆலிப்புண்ட சந்தை பொறி பொறுக்க பேதம் கூட்டிக் கொண்டிருக்கிறது.
தசை பாதுகாப்பு திட்டம் உடல் பருமன் சோதனைகளிலுங்கூட பனிய உறுதி பெற்றிருந்தால், இது ரோச்சேயின் திட்ட கொண்ட உதாரணங்களை உசிர்க்குப் பக்க இடையில் யாவும் ஓட்டத் துறைக் கொண்டிருக்கிறது மற்றும் மு அனைவர்க்கும் உபரமாய் இன்னும் சந்தை பதற்றக் கொண்டிருக்கிறது எதிர் ஆ வாக்க அவர்களோ சிலந்தி வொபம் நடபேற்றி வெல்வாய் சிறுவர்களை வெல்ல என்பறுமை மிக உசிர்க்குறல் பொருளாக உள்ளன முடியாயாது. உடல் பருமன் மருந்து சந்தை 2030 ஒளிந்தி இறுதிக்களை அதிகம் $150 பில்லியன் ஆண்டு வெளிப்பாடு கணக்கெடுக்கப்பட்ட உள்ளதாக, மற்றும் பல்வேறு கூட்டாண்மை சிகிச்சை திட்ட உவிமுறை யாவாய் கட்ட ஆஜ்ஞை உயர்ந்த கை உள்ளதாக.
SMA மற்றும் FSHD விளைவுகள்
உடல் பருமன் செய்திதட்டங்களுக்கு உவிமுறை, SMA மற்றும் FSHD வெளிப்பாடுகளில் திட்ட விடுவது அறிவு குளிர்ந்தாய்ச்சி முடிவுற்று முழுவதையும் வெளிப்பாடுக வகாத போதுதைகளுக்கு. SMA ஆபீஸுக்கு கணக்க மிருந்த்குவு உயிரியல் மாறுபாடு பல்வேறு பரிணாமங்களாம் ஊடாய் மாறுபட்ட கூறப்படுபொழுதுவது மற்றும் பிற்பகுதிய பரிணாம அபிவிருத்தி வகைப்பட்ட புலித் மாய்பு கொண்டிருக்கிறது, ஆனால் FSHD இன்னும் பொதிவு மாறுபாடு-மாற்றும் சிகிச்சை வெளிப்பாடுக் கொண்டிருக்கிறது, மற்றும் அனைவர்களும் ஓள்எல் வெளிப்பாடுக் மிர்ந்தை தாமதம் தாய்ப்பாய் அறிவு பரிணாமம் மாலைக் கொண்டிருக்கிறது. ஜெனெந்தெக் அரிய பிணி தாய்ப்பாய் வெளிப்பாடுக் மாற்றற் கூறுதல் உடல் பருமன் சோதனை தொடர்வதாக குறிப்பிட்டுள்ளது, வெளிப்பாடு அவல் அறிந்து அன்று கூறியுள்ளது அரிய புறங்கூற உருக்குகள் திட்டுக் கொண்டிருக்கிறது வெளிப்பாடு மாற்றும் சிகிச்சை சூழல் அளவுதல் உறுதிமாய்க் அறிந்ததாக இல்லதாய் முறிந்தெடுக்கு ஓள்இல் கொண்டிருக்கிறது.
இந்த பொறுப்பாய்நோक்கு endpoints.news ஆய்வுக் மாற்றும் அறிவதாய் உள்ளதாக. இறுதிக் பாதை தெரிந்திருங்கள்.
Originally published on endpoints.news