Biogen மற்றும் Denali, நடுநிலை தோல்விக்குப் பிறகு Parkinson’s திட்டத்தின் ஒரு பகுதியை பின்வாங்குகின்றன

நெருக்கமாக கவனிக்கப்பட்டு வந்த Parkinson’s திட்டம் அதன் வளர்ச்சி பாதையின் ஒரு பகுதியில் கடும் நிறுத்தத்தை சந்தித்துள்ளது

Biogen மற்றும் Denali Therapeutics, நடுநிலை மருத்துவ தோல்விக்குப் பிறகு தங்களின் Parkinson’s disease மருந்து முயற்சியின் ஒரு பகுதியிலிருந்து பின்னடைவடைந்து வருகின்றன. மூலத்தின் படி, நிறுவனங்களின் LRRK2 inhibitor, ஆரம்ப Parkinson’s disease-இல் நடைபெற்ற Phase 2b சோதனையில் தோல்வியடைந்தது; இதன் விளைவாக, non-genetic disease உடைய சில நோயாளிகளில் அந்த திட்டத்தை கைவிட அவர்கள் முடிவு செய்துள்ளனர்.

மூலத்தில் கிடைத்த சுருக்கமான விவரங்களில்கூட பொருள் தெளிவாக உள்ளது. இது ஒரு வழக்கமான portfolio மாற்றமோ, அல்லது அமைதியான முன்னுரிமை குறைப்போ அல்ல. குறைந்தபட்சம் ஒரு வரையறுக்கப்பட்ட நோயாளர் பிரிவில் திட்டத்தை தொடர்ந்து முன்னெடுப்பதை நிறுத்தும் அளவுக்கு வலுவான trial result-ஐ இது தொடர்ந்து வந்தது.

இந்த பின்னடைவு non-genetic Parkinson’s disease-ஐ மையமாகக் கொண்டுள்ளது

தலைப்பும் excerpt-உம் இந்த முடிவை குறிப்பாக non-genetic Parkinson’s disease-இல் வைத்து காட்டுகின்றன. அந்த வேறுபாடு முக்கியமானது, ஏனெனில் அது நிறுவனங்களின் முடிவால் பாதிக்கப்படும் மக்கள் தொகையை குறைக்கிறது. Parkinson’s ஆராய்ச்சி பெரும்பாலும் பரந்த மக்கள் தொகைகளையும், மேலும் குறித்த உயிரியல் துணைக் குழுக்களையும் நோக்கி நடைபெறும். இங்கு, மூலத்தில் குறிப்பிடப்பட்ட பின்னடைவானது genetic subgroup-க்கு வெளியான சில நோயாளிகளுக்கு பொருந்துகிறது.

நிறுவனங்களின் candidate ஒரு LRRK2 inhibitor, அதாவது ஒரு small-molecule drug என்று விவரிக்கப்படுகிறது. இந்த ஆய்வின் முழு தரவுத்தொகுப்பை மூலம் வழங்கப்படவில்லை; மேலும் இங்கே கொடுக்கப்பட்ட excerpt-இல் விரிவான efficacy அல்லது safety கண்டறிதல்கள் விவரிக்கப்படவில்லை. ஆனால் அது வழங்குவது விளைவு: Phase 2b ஆய்வு வெற்றிபெறவில்லை, மற்றும் குறிப்பிடப்பட்ட non-genetic சூழலில் நிறுவனங்கள் திட்டத்தை நிறுத்தி பதிலளிக்கின்றன.

Phase 2b தவறின் எடை ஏன் முக்கியம்

Phase 2b ஆய்வு வளர்ச்சியின் முக்கியமான கட்டத்தில் அமைந்துள்ளது. அந்த நிலைக்கு வந்தபோது, ஒரு திட்டம் பொதுவாக போதுமான அளவு முன்னேறியிருக்கும்; அப்போது ஏற்படும் தோல்வி முக்கியமான தந்திர மாற்றத்தை கட்டாயப்படுத்தலாம். மூலத்தில் காணப்படுவது அதே வகையான பதில்தான். Biogen மற்றும் Denali, தரவை மேலும் பகுப்பாய்வு செய்ய நேரம் தேவை என்று மட்டும் சொல்லவில்லை. அவர்கள் சில நோயாளிகளில் திட்டத்தை நிறுத்துவதற்குத் தாவுகின்றனர்.

அது இந்த முடிவை இரு நிறுவனங்களுக்கும் குறிப்பிடத்தக்கதாக மாற்றுகிறது. Biogen நீண்ட காலமாக neuroscience மற்றும் neurodegenerative disease பணிகளுடன் தொடர்புடையதாக உள்ளது, அதே சமயம் Denali தனது அடையாளத்தின் பெரும்பகுதியை neurodegeneration சுற்றியே உருவாக்கியுள்ளது. எனவே ஆரம்ப Parkinson’s-இல் ஏற்பட்ட ஒரு நடுநிலை ஆய்வு தோல்வி, ஒரு வரிசை பொருளை விட அதிக அர்த்தம் கொண்டது. அது இரு நிறுவனங்களும் மதிப்பையும் நம்பகத்தன்மையையும் கட்டியெழுப்ப முயன்ற பகுதிகளில் ஒன்றை பாதிக்கிறது.

வரையறுக்கப்பட்ட பொது விவரங்களும் ஒரு முக்கியக் கதையைச் சொல்கின்றன

இந்த பணிக்குக் கிடைக்கும் மூல உரை சுருக்கமாக இருந்தாலும், title, excerpt, மற்றும் காணப்படும் story text அனைத்திலும் அறிவிக்கப்பட்ட அடிப்படை உண்மைகள் ஒரே மாதிரியாக உள்ளன. மருந்து தனது Phase 2b trial-இல் தோல்வியடைந்தது. தொடர்புடைய நோயாளர் மக்கள் தொகை ஆரம்ப Parkinson’s disease ஆகும். நிறுவனங்கள் non-genetic நோயாளிகளில் சிலருக்கான திட்டத்தை நிறுத்துவார்கள்.

இந்த உண்மைகள் ஒன்றாக சேர்ந்து, எச்சரிக்கையான ஆனால் முக்கியமான ஒரு முடிவை ஆதரிக்கின்றன: அந்த பிரிவில் இந்த சிகிச்சைக்காக Biogen மற்றும் Denali பின்பற்றிய வளர்ச்சி பாதை, இந்த ஆய்வின் அடிப்படையில் இனி சாத்தியமில்லை. Drug development-இல், அதுவே ஒரு பெரிய பின்னடைவின் நடைமுறை வரையறை.

வழங்கப்பட்ட material என்ன நிரூபிக்கவில்லை என்பதையும் கவனிக்க வேண்டும். முழு அறிவியல் கருத்து முடிந்துவிட்டது என்று அது கூறவில்லை. ஒவ்வொரு துணைக் குழுவின் முடிவுகளையும் அது விவரிக்கவில்லை. விரிவான எண் முடிவுகளையும் அது வழங்கவில்லை; அல்லது இன்னும் குறுகிய பாதை பரிசீலனையில் உள்ளதா என்பதையும் அது சொல்லவில்லை. இத்தகைய விவரங்கள் வழங்கப்பட்ட உரையில் இல்லாததால், அவற்றை ஊகிக்கக் கூடாது.

இப்போது நிறுவனங்களின் நடவடிக்கை என்னைக் காட்டுகிறது

ஒரு வரையறுக்கப்பட்ட மக்கள் தொகையில், தோல்வியடைந்த நடுநிலை trial-க்கு உடனடியாக பின்னர் நிறுவனங்கள் ஒரு திட்டத்தை கைவிடும்போது, அந்த முடிவு பொதுவாக அந்த பாதையில் தொடர்ந்து முதலீடு செய்ய வேண்டிய உயர்ந்த அளவுகோலை பிரதிபலிக்கிறது. Parkinson’s disease-இல் clinical development விலை உயர்ந்தது, நீண்டது, மற்றும் நிச்சயமற்றது. தோல்வியடைந்த Phase 2b முடிவிற்குப் பிறகு தொடர்வதற்கு, அதிக நேரத்தையும் மூலதனத்தையும் நியாயப்படுத்தும் வலுவான காரணம் தேவை. மூலத்தின் படி, Biogen மற்றும் Denali அதற்குப் பதிலாக பின்னடையத் தேர்ந்தெடுத்தனர்.

Parkinson’s pipeline-ஐ கவனிக்கும் வாசகர்களுக்கு, உடனடி முக்கியத்துவம் அந்த திசைமாற்றத்தில்தான் உள்ளது. இது வெறும் ஒரு ஆய்வு தவறியதல்ல. இரண்டு முக்கிய biotechnology நிறுவனங்கள் அந்த தவறை தெளிவான portfolio விளைவுகளுடன் கூடிய ஒரு development decision-ஆக மாற்றியுள்ளனர்.

முக்கிய முடிவு

வழங்கப்பட்ட material அடிப்படையில், தலைப்பு நேரடியாக உள்ளது: ஆரம்ப Parkinson’s disease-இல் Biogen மற்றும் Denali-யின் LRRK2 inhibitor Phase 2b trial-இல் வெற்றிபெறவில்லை, மற்றும் non-genetic disease உடைய சில நோயாளிகளில் இந்த திட்டத்தை நிறுவனங்கள் தொடராது. முழுமையான trial data வெளியாவதுவரை, கிடைக்கப்பெற்ற பதிவுகள் ஆதரிக்கும் மிக உறுதியான முடிவு இதுவே.

பல திட்டங்கள் அமைதியாக தோல்வியடையும் துறையில், வளர்ச்சி நிலை, சம்பந்தப்பட்ட நிறுவனங்கள், மற்றும் பதிலின் நேர்மை காரணமாக இது தனித்துக் காணப்படுகிறது. நடுநிலை Parkinson’s தோல்வி இப்போது ஒரு தெளிவான strategic retreat-ஆக மாறியுள்ளது.

இந்தக் கட்டுரை endpoints.news வெளியிட்ட செய்தியை அடிப்படையாகக் கொண்டது. மூலக் கட்டுரையைப் படிக்கவும்.