अति-दुर्लभ रोग उपचार के लिए एक बड़ा नियामकीय बदलाव
अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन एक नई रणनीति लागू कर रहा है, जो कुछ व्यक्तिगत जीन थेरेपी को मानव नैदानिक परीक्षणों से गुजरे बिना मरीजों तक पहुंचने की अनुमति दे सकती है। यह ढांचा, जिसे plausible mechanism pathway कहा जाता है, उन दुर्लभ विकारों के लिए है जिनमें बड़े परीक्षण संभव नहीं हो सकते और जिनके लिए थेरेपी के काम करने का एक विश्वसनीय वैज्ञानिक आधार हो।
यह हाल के वर्षों में जीन चिकित्सा में सबसे महत्वपूर्ण नियामकीय बदलावों में से एक बनाता है। यह सबसे विवादास्पद बदलावों में से भी एक है। समर्थक इसे उन मरीजों के लिए लंबे समय से अपेक्षित मार्ग के रूप में देखते हैं जिनकी स्थितियां इतनी दुर्लभ हैं कि पारंपरिक अनुमोदन मॉडल अक्सर अव्यावहारिक होता है। आलोचक इसे नियामकीय लचीलेपन का एक जोखिमभरा विस्तार मानते हैं, ऐसे समय में जब त्वरित मार्गों पर भरोसा पहले से ही दबाव में है।
नया मार्ग क्या करेगा
FDA अनुमोदन चाहने वाली अधिकांश थेरेपी को अभी भी सुरक्षा और प्रभावशीलता दिखाने के लिए सैकड़ों या हजारों प्रतिभागियों वाले नैदानिक परीक्षणों की जरूरत होती है। कुछ मामलों में, एजेंसी ने तब accelerated approval का उपयोग किया है जब शुरुआती साक्ष्य बहुत बीमार मरीजों में, जिनके पास विकल्प कम हैं, लाभ का संकेत देते हैं। नया मार्ग इससे आगे जाता है। यह FDA को उन थेरेपी के उपयोग की अनुमति देने देगा जिनका मनुष्यों में परीक्षण नहीं हुआ है, लेकिन जिनके सफल होने की संभावना तर्कसंगत रूप से दिखाई देती है।
स्रोत के अनुसार, यह मार्ग केवल कुछ उपचारों पर लागू होगा, जिनमें वे जीन थेरेपी शामिल हैं जो DNA की एकल-अक्षर त्रुटियों को ठीक करने के लिए बनाई गई हैं, खासकर तब जब प्रभावित मरीजों की संख्या पारंपरिक परीक्षणों के लिए बहुत छोटी हो। इससे यह ढांचा तुरंत अत्यधिक व्यक्तिगत चिकित्सा के दायरे में आ जाता है।
इस नीति के पीछे का तर्क स्पष्ट है। कुछ विकार इतने दुर्लभ होते हैं कि एक मानक अध्ययन समूह जुटाना असंभव हो सकता है। यदि कोई थेरेपी किसी विशिष्ट मरीज या बहुत छोटे समूह में किसी विशिष्ट उत्परिवर्तन के लिए तैयार की गई है, तो पुराना परीक्षण मॉडल सुरक्षा कवच से अधिक बाधा बन सकता है। FDA इस बाधा को पार करने का तरीका बनाने की कोशिश करता दिख रहा है।
