अति-दुर्लभ रोग उपचार के लिए एक बड़ा नियामकीय बदलाव
अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन एक नई रणनीति लागू कर रहा है, जो कुछ व्यक्तिगत जीन थेरेपी को मानव नैदानिक परीक्षणों से गुजरे बिना मरीजों तक पहुंचने की अनुमति दे सकती है। यह ढांचा, जिसे plausible mechanism pathway कहा जाता है, उन दुर्लभ विकारों के लिए है जिनमें बड़े परीक्षण संभव नहीं हो सकते और जिनके लिए थेरेपी के काम करने का एक विश्वसनीय वैज्ञानिक आधार हो।
यह हाल के वर्षों में जीन चिकित्सा में सबसे महत्वपूर्ण नियामकीय बदलावों में से एक बनाता है। यह सबसे विवादास्पद बदलावों में से भी एक है। समर्थक इसे उन मरीजों के लिए लंबे समय से अपेक्षित मार्ग के रूप में देखते हैं जिनकी स्थितियां इतनी दुर्लभ हैं कि पारंपरिक अनुमोदन मॉडल अक्सर अव्यावहारिक होता है। आलोचक इसे नियामकीय लचीलेपन का एक जोखिमभरा विस्तार मानते हैं, ऐसे समय में जब त्वरित मार्गों पर भरोसा पहले से ही दबाव में है।
नया मार्ग क्या करेगा
FDA अनुमोदन चाहने वाली अधिकांश थेरेपी को अभी भी सुरक्षा और प्रभावशीलता दिखाने के लिए सैकड़ों या हजारों प्रतिभागियों वाले नैदानिक परीक्षणों की जरूरत होती है। कुछ मामलों में, एजेंसी ने तब accelerated approval का उपयोग किया है जब शुरुआती साक्ष्य बहुत बीमार मरीजों में, जिनके पास विकल्प कम हैं, लाभ का संकेत देते हैं। नया मार्ग इससे आगे जाता है। यह FDA को उन थेरेपी के उपयोग की अनुमति देने देगा जिनका मनुष्यों में परीक्षण नहीं हुआ है, लेकिन जिनके सफल होने की संभावना तर्कसंगत रूप से दिखाई देती है।
स्रोत के अनुसार, यह मार्ग केवल कुछ उपचारों पर लागू होगा, जिनमें वे जीन थेरेपी शामिल हैं जो DNA की एकल-अक्षर त्रुटियों को ठीक करने के लिए बनाई गई हैं, खासकर तब जब प्रभावित मरीजों की संख्या पारंपरिक परीक्षणों के लिए बहुत छोटी हो। इससे यह ढांचा तुरंत अत्यधिक व्यक्तिगत चिकित्सा के दायरे में आ जाता है।
इस नीति के पीछे का तर्क स्पष्ट है। कुछ विकार इतने दुर्लभ होते हैं कि एक मानक अध्ययन समूह जुटाना असंभव हो सकता है। यदि कोई थेरेपी किसी विशिष्ट मरीज या बहुत छोटे समूह में किसी विशिष्ट उत्परिवर्तन के लिए तैयार की गई है, तो पुराना परीक्षण मॉडल सुरक्षा कवच से अधिक बाधा बन सकता है। FDA इस बाधा को पार करने का तरीका बनाने की कोशिश करता दिख रहा है।
समर्थक इसे क्यों जरूरी मानते हैं
जीनोम-संपादन विशेषज्ञ डॉ. सेन्थिल भूपालान ने इस कदम को सही दिशा में एक रोमांचक प्रगति बताया, साथ ही यह भी कहा कि यह ढांचा अभी विकसित हो रहा है और इसे अधिक सार्वजनिक तथा हितधारक चर्चा की जरूरत है। यह इस नीति के सबसे मजबूत पक्ष का उचित सार है: दुर्लभ रोगों के मरीजों को ऐसे साक्ष्य-तंत्रों के लिए वर्षों तक इंतजार करना पड़ता है जो उनकी परिस्थितियों में शायद कभी ठीक से काम ही न करें।
इन मरीजों और उनके परिवारों के लिए मौजूदा ढांचा अक्सर डिजाइन के स्तर पर ही बहिष्कार जैसा महसूस हो सकता है। कोई उपचार वैज्ञानिक रूप से संभव लग सकता है, बीमारी गंभीर हो सकती है, फिर भी नियामकीय प्रक्रिया ऐसे प्रमाण मांगती रहती है जिन्हें उस दुर्लभता के कारण जुटाना व्यावहारिक नहीं होता। नया मार्ग इस असंगति को सीधे संबोधित करने की कोशिश है।
आलोचक क्यों चिंतित हैं
चिंता काल्पनिक नहीं है। चिकित्सा नैतिकतावादी आर्थर कैपलन ने कहा कि नई थेरेपी तक पहुंच की अनुमति देने का बढ़ता दबाव FDA को कमजोर साक्ष्य स्वीकार करके विषयों के लिए अधिक जोखिम और अनुमोदन के बाद विफलता का अधिक जोखिम लेने पर मजबूर करता है। यह आलोचना इसलिए प्रभावी है क्योंकि जीन थेरेपी कम दांव वाला क्षेत्र नहीं है। ये हस्तक्षेप शक्तिशाली, अपरिवर्तनीय और अत्यधिक व्यक्तिगत हो सकते हैं। यदि प्रमाण का मानक बहुत नीचे गिर जाता है, तो जिन लोगों को सबसे अधिक सुरक्षा चाहिए, वे ही सबसे अधिक अनिश्चितता के संपर्क में आ सकते हैं।
FDA के त्वरित मार्गों का अपना इतिहास भी प्रतिक्रिया को आकार देता है। आलोचकों को चिंता है कि एक बार मानव नैदानिक परीक्षणों को दरकिनार कर दिया गया, तो जिम्मेदारी बाद के उपयोग की निगरानी और बाद की जवाबदेही पर आ जाती है। दुर्लभ रोगों में यह विशेष रूप से कठिन हो सकता है, जहां मरीजों की संख्या बहुत कम होती है और दीर्घकालिक अनुवर्ती देखभाल खंडित हो सकती है।
मूल तनाव
इसलिए बहस सिर्फ पहुंच बनाम नियमन की नहीं है। यह ऐसे हालात में पहुंच बनाम अनिश्चितता की है, जहां इंतजार करने की भी अपनी कीमत है। गंभीर दुर्लभ आनुवंशिक विकारों वाले मरीजों के पास अक्सर एक आदर्श साक्ष्य-आधार के लिए समय नहीं होता। लेकिन उनके पास एक ऐसी थेरेपी से सबसे अधिक खोने को भी होता है जो विफल हो जाए या उन्हें नुकसान पहुंचाए।
plausible mechanism pathway इस तनाव को ऐसे मामलों तक सीमित करके सुलझाने की कोशिश करता है, जहां जीवविज्ञान इतना स्पष्ट हो और परीक्षण इतने अव्यावहारिक हों कि एक अलग रास्ता उचित ठहराया जा सके। व्यवहार में यह रेखा कितनी टिकती है, यही तय करेगा कि यह मार्ग एक स्थायी समाधान बनता है या चेतावनी की कहानी।
आगे क्या
यह ढांचा अभी विकसित हो रहा है, और स्रोत स्पष्ट करता है कि किसे उपचार देना है और मरीजों की निगरानी कैसे करनी है, इस पर प्रश्न बने हुए हैं। ये प्रश्न गौण नहीं हैं। यही वास्तविक परीक्षा हैं कि क्या बिना परीक्षण वाला मार्ग नैतिक और वैज्ञानिक रूप से संभाला जा सकता है।
यदि FDA सफल होता है, तो यह नीति उन दुर्लभ विकारों वाले लोगों के लिए एक व्यवहार्य रास्ता खोल सकती है जिन्हें अन्यथा पारंपरिक दवा विकास पीछे छोड़ देता। यदि यह विफल होता है, तो यह इस डर को मजबूत करेगा कि नियामकीय लचीलापन टाले जा सकने वाले जोखिम में बदल सकता है। किसी भी स्थिति में, यह निर्णय एक मोड़ को चिह्नित करता है। एजेंसी यह संकेत दे रही है कि कुछ व्यक्तिगत जीन थेरेपी के लिए, जब पारंपरिक साक्ष्य वास्तविक रूप से तैयार नहीं किए जा सकते, तब पहुंच के लिए plausibility अब सीमा-रेखा हो सकती है।
यह लेख Live Science की रिपोर्टिंग पर आधारित है। मूल लेख पढ़ें.
Originally published on livescience.com